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Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin im Vergleich zu Vigabatrin bei der Vorbeugung von Symptomen des Tuberkulose-Komplexes bei Säuglingen (ViRap)

7. Februar 2024 aktualisiert von: Katarzyna Kotulska

Randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde und doppelblinde klinische Studie zum Vergleich der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Vigabatrin und Rapamycin bei einer vorbeugenden Behandlung von Säuglingen mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von Vigabatrin im Vergleich zu Rapamycin als vorbeugende Behandlung bei Säuglingen mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex (TSC) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine zweiarmige, randomisierte, doppelblinde und doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von Vigabatrin im Vergleich zu Rapamycin als vorbeugende Behandlung bei Säuglingen mit TSC. Die Studie besteht für jeden Patienten aus drei Phasen: Screening, Kernverblindungsphase und offene Nachbeobachtungsphase. Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden randomisiert und erhalten entweder Vigabatrin oder Rapamycin. Das Randomisierungsverhältnis beträgt 1:1. Die Randomisierung wird nach Geschlecht und dem Vorhandensein epileptiformer Aktivität bei der Basisvideo-EEG-Aufzeichnung (Video-Elektroenzephalographie) geschichtet (ja versus nein). Es ist geplant, etwa 60 Säuglinge in die Studie aufzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekrutierung
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Wochen bis 3 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 4 bis 16 Wochen (44–56 Schwangerschaftswochen) am Tag der Randomisierung
  • Eltern/Betreuer sind bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung für die Teilnahme an der Studie abzugeben
  • Eltern/Betreuer sind bereit und in der Lage, alle Studienanforderungen zu erfüllen
  • Eindeutige Diagnose von TSC gemäß den Konsenskriterien (Northrup, 2013)
  • Mindestens ein Herd einer kortikalen Dysplasie wurde im Gehirn-MRT festgestellt

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Anfällen vor der Randomisierung,
  • Geschichte der antiepileptischen Behandlung,
  • Vorgeschichte einer Behandlung mit dem mTOR-Inhibitor (mammalian Target of Rapamycin),
  • Gestationsalter unter 44 Wochen am Tag der Randomisierung,
  • Körpergewicht unter 3 kg am Tag der Randomisierung,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) oder andere TSC-assoziierte Läsionen, die einen dringenden chirurgischen Eingriff erfordern
  • kürzlich erfolgte Operation innerhalb eines Monats vor der Randomisierung
  • interkurrente Infektion zum Zeitpunkt der Randomisierung
  • bekannte Vorgeschichte von HIV-Seropositivität
  • Lebendimpfung innerhalb eines Monats vor der Randomisierung*
  • Fehlen erster TBC- und Hepatitis-B-Impfungen
  • Alle signifikanten klinischen, Labor-, EKG- oder anderen Anomalien, Komorbiditäten oder Begleitbehandlungen, die nach Ansicht des Prüfers entweder einen Patienten einem erheblichen Risiko im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Studie aussetzen oder die Ergebnisse der Studie beeinflussen können.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb eines Monats vor der Randomisierung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vigabatrin-Arm
Vigabatrin in Kapseln zusammen mit Placebo in Flüssigkeit verabreicht.
Arzneimittel: Vigabatrin
Vigabatrin wird in Kapseln oral verabreicht, zunächst (zwischen V1 und V2) einmal täglich abends und ab V2 zweimal täglich.
Arzneimittel: Placebo
Placebo in flüssiger Form, einmal täglich morgens oral verabreicht. Die Anfangsdosis von Placebo in Flüssigkeit wird anhand des bei V1 gemessenen Körpergewichts des Patienten berechnet.
Andere Namen:
  • Placebo in Flüssigkeit
Arzneimittel: Placebo
Placebo in Granulatform wird oral verabreicht, zunächst einmal täglich abends und nach Erreichen der Zieldosis zweimal täglich.
Andere Namen:
  • Placebo in Granulatform
Experimental: Rapamycin-Arm
Rapamycin in flüssiger Form zusammen mit Placebo in Kapseln verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo in flüssiger Form, einmal täglich morgens oral verabreicht. Die Anfangsdosis von Placebo in Flüssigkeit wird anhand des bei V1 gemessenen Körpergewichts des Patienten berechnet.
Andere Namen:
  • Placebo in Flüssigkeit
Arzneimittel: Placebo
Placebo in Granulatform wird oral verabreicht, zunächst einmal täglich abends und nach Erreichen der Zieldosis zweimal täglich.
Andere Namen:
  • Placebo in Granulatform
Arzneimittel: Rapamycin
Rapamycin in flüssiger Form wird je nach Körpergewicht des Patienten oral, morgens, jeden zweiten Tag oder täglich verabreicht. Die Anfangsdosis von Rapamycin wird anhand des bei V1 gemessenen Körpergewichts des Patienten berechnet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten klinischer Anfälle in der verblindeten Phase der Studie,
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Zusammengefasstes Volumen TSC-assoziierter Tumoren ≥ 125 % des Ausgangswerts innerhalb der verblindeten Phase der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtvolumen TSC-assoziierter Tumoren innerhalb der Blindphase und der gesamten Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Das Risiko für ein hohes Autismusrisiko wurde mit einem psychologischen Test nach 6, 12, 18, 24 Monaten bewertet
Zeitfenster: 6, 12, 18, 24 Monate
6, 12, 18, 24 Monate
Das Risiko eines niedrigen Entwicklungsquotienten (< 70 Punkte auf der Bayley-Skala für die Säuglingsentwicklung, gemessen am Ende der Blindphase und am Ende der gesamten Studie) am Ende der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Das Risiko einer arzneimittelresistenten Epilepsie zu jedem Zeitpunkt der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Auftreten unerwünschter Ereignisse innerhalb der verblindeten Phase der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Anzahl unerwünschter Ereignisse in der gesamten Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Parameter der körperlichen Entwicklung (Gewichtszunahmeverlauf) über die gesamte Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Parameter der körperlichen Entwicklung (Höhenzunahmeverlauf) über die gesamte Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Ermittler

  • Hauptermittler: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Mai 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ViRap

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Tuberöse Sklerose-Komplex

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