Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Rapamycin versus Vigabatrin til forebyggelse af tuberøs sklerose komplekse symptomer hos spædbørn (ViRap)

7. februar 2024 opdateret af: Katarzyna Kotulska

Randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet og dobbeltdummy klinisk forsøg, der sammenligner sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Vigabatrin og Rapamycin i en forebyggende behandling af spædbørn med tuberøs sklerosekompleks

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​vigabatrin versus rapamycin som en forebyggende behandling hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en to-armet, randomiseret, dobbelt-blind og dobbelt-dummy, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​vigabatrin versus rapamycin som en forebyggende behandling hos spædbørn med TSC. Studiet består af 3 faser for hver patient: screening, core blinded fase og open-label opfølgningsfase. Patienter, der opfylder berettigelseskriterierne, vil blive randomiseret til at modtage vigabatrin eller rapamycin. Randomiseringsforholdet er 1:1. Randomisering vil blive stratificeret efter køn og tilstedeværelsen af ​​epileptiform aktivitet på baseline videoEEG (videoelektroencefalografi) optagelse (ja versus nej). Cirka 60 spædbørn er planlagt til at blive tilmeldt undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekruttering
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 3 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen fra 4 til 16 uger (44-56 ugers svangerskabsalder) på randomiseringsdagen
  • Forældre/plejere er villige til og i stand til at give informeret samtykkeerklæring til deltagelse i undersøgelsen
  • Forældre/plejere er villige til og i stand til at overholde alle studiekrav
  • Sikker diagnose af TSC i henhold til konsensuskriterierne (Northrup, 2013)
  • Mindst 1 fokus for kortikal dysplasi afsløret på hjerne-MRI

Ekskluderingskriterier:

  • historie med anfald før randomisering,
  • historie med antiepileptisk behandling,
  • historie med behandling med mTOR (pattedyr Target of Rapamycin) hæmmer,
  • gestationsalder under 44 uger på randomiseringsdagen,
  • kropsvægt mindre end 3 kg på dagen for randomisering,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) eller anden TSC-associeret læsion, der kræver akut kirurgisk indgreb
  • nylig operation inden for 1 måned før randomiseringen
  • interkurrent infektion på randomiseringsdatoen
  • kendt historie med HIV seropositivitet
  • levende vaccination inden for 1 måned før randomisering*
  • mangel på første TBC- og hepatitis B-vaccinationer
  • Enhver væsentlig klinisk, laboratorie-, EKG- eller andre abnormiteter, komorbiditet eller samtidig behandling, som efter investigators mening enten kan sætte en patient i betydelig risiko forbundet med deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater.
  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for 1 måned før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vigabatrin arm
Vigabatrin i kapsler administreret sammen med placebo i væske.
Medicin: Vigabatrin
Vigabatrin i kapsler indgivet oralt, initialt (mellem V1 og V2) en gang dagligt om aftenen, og startende fra V2 indgivet to gange dagligt.
Medicin: Placebo
Placebo i væske indgivet oralt en gang dagligt om morgenen. Startdosis placebo i væske vil blive beregnet i henhold til patientens kropsvægt målt ved V1.
Andre navne:
  • Placebo i væske
Medicin: Placebo
Placebo i granulat indgivet oralt, indledningsvis én gang dagligt om aftenen, og efter at have nået den tilsigtede dosis indgivet to gange dagligt.
Andre navne:
  • Placebo i granulat
Eksperimentel: Rapamycin arm
Rapamycin i væske administreret sammen med placebo i kapsler.
Medicin: Placebo
Placebo i væske indgivet oralt en gang dagligt om morgenen. Startdosis placebo i væske vil blive beregnet i henhold til patientens kropsvægt målt ved V1.
Andre navne:
  • Placebo i væske
Medicin: Placebo
Placebo i granulat indgivet oralt, indledningsvis én gang dagligt om aftenen, og efter at have nået den tilsigtede dosis indgivet to gange dagligt.
Andre navne:
  • Placebo i granulat
Medicin: Rapamycin
Rapamycin i væske indgivet oralt, om morgenen, hver anden dag eller dagligt afhængigt af patientens kropsvægt. Startdosis af rapamycin vil blive beregnet i henhold til patientens kropsvægt målt ved V1.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af kliniske anfald i den blindede fase af undersøgelsen,
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Opsummeret volumen af ​​TSC-associerede tumorer ≥ 125 % af startværdien inden for den blindede fase af undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet volumen af ​​TSC-associerede tumorer inden for den blindede fase og hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Risikoen for høj risiko for autisme vurderet med psykologisk test ved 6, 12, 18, 24 måneder
Tidsramme: 6, 12, 18, 24 måneder
6, 12, 18, 24 måneder
Risikoen for lav udviklingskvotient (< 70 point i Bayley Scales of Infant Development, målt i slutningen af ​​den blindede fase og i slutningen af ​​hele undersøgelsen) ved slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Risikoen for lægemiddelresistent epilepsi på et hvilket som helst tidspunkt af undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Forekomst af uønskede hændelser inden for den blindede fase af undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Antal uønskede hændelser i hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Parametre for fysisk udvikling (vægtøgningshistorie) på tværs af hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Parametre for fysisk udvikling (højdestigningshistorie) på tværs af hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. maj 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

3. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ViRap

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerosekompleks

Kliniske forsøg med Vigabatrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner