Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost rapamycinu versus vigabatrin v prevenci komplexních příznaků tuberózní sklerózy u kojenců (ViRap)

7. února 2024 aktualizováno: Katarzyna Kotulska

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená a dvojitě fiktivní klinická studie porovnávající bezpečnost, snášenlivost a účinnost vigabatrinu a rapamycinu při preventivní léčbě kojenců s komplexem tuberózní sklerózy

Účelem studie je vyhodnotit účinnost, snášenlivost a bezpečnost vigabatrinu oproti rapamycinu jako preventivní léčby u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy (TSC).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvouramenná, randomizovaná, dvojitě zaslepená a dvojitě falešná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti vigabatrinu oproti rapamycinu jako preventivní léčby u kojenců s TSC. Studie se skládá ze 3 fází pro každého pacienta: screening, zaslepená fáze a fáze otevřeného sledování. Pacienti, kteří splňují kritéria způsobilosti, budou randomizováni k podávání vigabatrinu nebo rapamycinu. Randomizační poměr je 1:1. Randomizace bude stratifikována podle pohlaví a přítomnosti epileptiformní aktivity na základním záznamu videoEEG (video elektroencefalografie) (ano versus ne). Do studie je plánováno zařazení přibližně 60 kojenců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Telefonní číslo: +48 22 8157404
  • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Monika Szkop
  • Telefonní číslo: +48 22 815 74 04
  • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Studijní místa

  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-091
        • Zatím nenabíráme
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 týdny až 3 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku od 4 do 16 týdnů (44-56 týdnů gestačního věku) v den randomizace
  • Rodiče/pečovatelé jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii
  • Rodiče/pečovatelé jsou ochotni a schopni splnit všechny studijní požadavky
  • Definitivní diagnóza TSC podle kritérií Consensus (Northrup, 2013)
  • Alespoň 1 ohnisko kortikální dysplazie odhalené na MRI mozku

Kritéria vyloučení:

  • anamnéza záchvatů před randomizací,
  • anamnéza antiepileptické léčby,
  • anamnéza léčby inhibitorem mTOR (mammalian Target of Rapamycin),
  • gestační věk nižší než 44 týdnů v den randomizace,
  • tělesná hmotnost nižší než 3 kg v den randomizace,
  • SEGA (subependymální gigantický buněčný astrocytom) nebo jiná léze spojená s TSC vyžadující urgentní chirurgický zákrok
  • nedávné operace během 1 měsíce před randomizací
  • interkurentní infekce k datu randomizace
  • známá historie séropozitivity HIV
  • živé očkování do 1 měsíce před randomizací*
  • nedostatek prvního očkování proti TBC a hepatitidě B
  • Jakékoli významné klinické, laboratorní, EKG nebo jiné abnormality, komorbidita nebo souběžná léčba, které podle názoru zkoušejícího mohou pacienta vystavit významnému riziku spojenému s účastí ve studii nebo mohou ovlivnit výsledky studie.
  • Použití hodnoceného léku během 1 měsíce před randomizací.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vigabatrinová paže
Vigabatrin v tobolkách podávaný současně s placebem v tekutině.
Lék: Vigabatrin
Vigabatrin v kapslích podávaných orálně, zpočátku (mezi V1 a V2) jednou denně večer a počínaje V2 podávaným dvakrát denně.
Lék: Placebo
Placebo v tekutině podávané perorálně, jednou denně, ráno. Počáteční dávka placeba v tekutině se vypočte podle tělesné hmotnosti pacienta měřené při V1.
Ostatní jména:
  • Placebo v kapalině
Lék: Placebo
Placebo v granulích podávané perorálně, zpočátku jednou denně večer a po dosažení cílové dávky podávat dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • Placebo v granulích
Experimentální: Rapamycin rameno
Rapamycin v tekutém stavu podávaný současně s placebem v tobolkách.
Lék: Placebo
Placebo v tekutině podávané perorálně, jednou denně, ráno. Počáteční dávka placeba v tekutině se vypočte podle tělesné hmotnosti pacienta měřené při V1.
Ostatní jména:
  • Placebo v kapalině
Lék: Placebo
Placebo v granulích podávané perorálně, zpočátku jednou denně večer a po dosažení cílové dávky podávat dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • Placebo v granulích
Lék: Rapamycin
Rapamycin v tekutině podávaný perorálně, ráno, obden nebo denně v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta. Počáteční dávka rapamycinu bude vypočtena podle tělesné hmotnosti pacienta měřené při V1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt klinických záchvatů v zaslepené fázi studie,
Časové okno: 730 dní
730 dní
Souhrnný objem nádorů spojených s TSC ≥ 125 % počáteční hodnoty v zaslepené fázi studie
Časové okno: 730 dní
730 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkový objem nádorů spojených s TSC v rámci zaslepené fáze a celé studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Riziko vysokého rizika autismu hodnoceno psychologickým testem v 6, 12, 18, 24 měsících
Časové okno: 6, 12, 18, 24 měsíců
6, 12, 18, 24 měsíců
Riziko nízkého vývojového kvocientu (< 70 bodů v Bayley Scale of Infant Development, měřeno na konci zaslepené fáze a na konci celé studie) na konci studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Riziko farmakorezistentní epilepsie v kterémkoli bodě studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Výskyt nežádoucích účinků v zaslepené fázi studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Počet nežádoucích účinků v celé studii
Časové okno: 730 dní
730 dní
Parametry fyzického vývoje (historie nárůstu hmotnosti) napříč celou studií
Časové okno: 730 dní
730 dní
Parametry fyzického vývoje (historie nárůstu výšky) napříč celým studiem
Časové okno: 730 dní
730 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Katarzyna Kotulska

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. května 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ViRap

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit