Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van rapamycine versus vigabatrine bij de preventie van tubereuze sclerose-complexsymptomen bij zuigelingen (ViRap)

7 februari 2024 bijgewerkt door: Katarzyna Kotulska

Gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde en dubbel-dummy klinische studie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van vigabatrine en rapamycine worden vergeleken bij een preventieve behandeling van zuigelingen met tubereuze sclerose-complex

Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van vigabatrine versus rapamycine als een preventieve behandeling bij zuigelingen met Tubereuze Sclerose Complex (TSC).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweearmige, gerandomiseerde, dubbelblinde en dubbel-dummy, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van vigabatrine versus rapamycine als preventieve behandeling bij baby's met TSC te evalueren. De studie bestaat uit 3 fasen voor elke patiënt: screening, kernblinde fase en open-label follow-upfase. Patiënten die aan de geschiktheidscriteria voldoen, worden gerandomiseerd om vigabatrine of rapamycine te krijgen. De randomisatieverhouding is 1:1. Randomisatie zal worden gestratificeerd op basis van het geslacht en de aanwezigheid van epileptiforme activiteit bij basislijn videoEEG (video-elektro-encefalografie) opname (ja versus nee). Het is de bedoeling dat er ongeveer 60 baby's in het onderzoek worden opgenomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Nog niet aan het werven
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Contact:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Werving
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 weken tot 3 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw in de leeftijd van 4 tot 16 weken (44-56 weken zwangerschapsduur) op de dag van randomisatie
  • Ouders/verzorgers zijn bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek
  • Ouders/verzorgers zijn bereid en in staat om aan alle studievereisten te voldoen
  • Definitieve diagnose van TSC volgens de consensuscriteria (Northrup, 2013)
  • Ten minste 1 focus van corticale dysplasie onthuld op MRI van de hersenen

Uitsluitingscriteria:

  • voorgeschiedenis van aanvallen voorafgaand aan randomisatie,
  • geschiedenis van anti-epileptische behandeling,
  • voorgeschiedenis van behandeling met mTOR-remmer (mammalian Target of Rapamycin),
  • zwangerschapsduur minder dan 44 weken op de dag van randomisatie,
  • lichaamsgewicht lager dan 3 kg op de dag van randomisatie,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) of andere TSC-geassocieerde laesie die een dringende chirurgische ingreep vereist
  • recente operatie binnen 1 maand voorafgaand aan de randomisatie
  • bijkomende infectie op de datum van randomisatie
  • bekende voorgeschiedenis van hiv-seropositiviteit
  • levende vaccinatie binnen 1 maand voorafgaand aan randomisatie*
  • gebrek aan eerste TBC- en hepatitis B-vaccinaties
  • Elke significante klinische, laboratorium-, ECG- of andere afwijking, comorbiditeit of gelijktijdige behandeling die, naar de mening van de onderzoeker, een patiënt een aanzienlijk risico kan opleveren in verband met de deelname aan het onderzoek of die de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand voorafgaand aan randomisatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vigabatrine-arm
Vigabatrine in capsules gelijktijdig toegediend met placebo in vloeistof.
Geneesmiddel: Vigabatrine
Vigabatrine in capsules oraal toegediend, aanvankelijk (tussen V1 en V2) eenmaal daags 's avonds, en vanaf V2 tweemaal daags toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo in vloeistof oraal toegediend, eenmaal daags, 's morgens. De aanvangsdosis placebo in vloeistof wordt berekend op basis van het lichaamsgewicht van de patiënt gemeten bij V1.
Andere namen:
  • Placebo in vloeistof
Geneesmiddel: Placebo
Placebo in granulaat oraal toegediend, aanvankelijk eenmaal daags 's avonds, en na het bereiken van de beoogde dosis tweemaal daags.
Andere namen:
  • Placebo in korrels
Experimenteel: Rapamycine arm
Rapamycine in vloeistof gelijktijdig toegediend met placebo in capsules.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo in vloeistof oraal toegediend, eenmaal daags, 's morgens. De aanvangsdosis placebo in vloeistof wordt berekend op basis van het lichaamsgewicht van de patiënt gemeten bij V1.
Andere namen:
  • Placebo in vloeistof
Geneesmiddel: Placebo
Placebo in granulaat oraal toegediend, aanvankelijk eenmaal daags 's avonds, en na het bereiken van de beoogde dosis tweemaal daags.
Andere namen:
  • Placebo in korrels
Geneesmiddel: Rapamycine
Rapamycine in vloeistof oraal toegediend, 's ochtends, om de andere dag of dagelijks, afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt. De startdosis rapamycine wordt berekend op basis van het lichaamsgewicht van de patiënt gemeten bij V1.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Optreden van klinische aanvallen in de geblindeerde fase van de studie,
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen
Samengevat volume van TSC-geassocieerde tumoren ≥ 125% van de initiële waarde binnen de geblindeerde fase van het onderzoek
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Totaal volume van TSC-geassocieerde tumoren binnen de geblindeerde fase en de hele studie
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen
Het risico op hoog risico op autisme beoordeeld met psychologische test na 6, 12, 18, 24 maanden
Tijdsspanne: 6, 12, 18, 24 maanden
6, 12, 18, 24 maanden
Het risico op een laag ontwikkelingsquotiënt (< 70 punten in Bayley Scales of Infant Development, gemeten aan het einde van de geblindeerde fase en aan het einde van het gehele onderzoek) aan het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen
Het risico van geneesmiddelresistente epilepsie op elk moment van de studie
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen
Het optreden van bijwerkingen binnen de geblindeerde fase van het onderzoek
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen
Aantal bijwerkingen gedurende het hele onderzoek
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen
Parameters van fysieke ontwikkeling (geschiedenis van gewichtstoename) gedurende het hele onderzoek
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen
Parameters van fysieke ontwikkeling (voorgeschiedenis van lengtetoename) gedurende het hele onderzoek
Tijdsspanne: 730 dagen
730 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 mei 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ViRap

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren