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Eficácia e segurança da rapamicina versus vigabatrina na prevenção dos sintomas complexos da esclerose tuberosa em lactentes (ViRap)

7 de fevereiro de 2024 atualizado por: Katarzyna Kotulska

Ensaio clínico randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e duplo simulado comparando a segurança, a tolerabilidade e a eficácia da vigabatrina e da rapamicina no tratamento preventivo de bebês com complexo de esclerose tuberosa

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia, tolerabilidade e segurança da vigabatrina versus rapamicina como tratamento preventivo em lactentes com Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de dois braços, randomizado, duplo-cego e duplo-simulado, controlado por placebo para avaliar a eficácia, tolerabilidade e segurança da vigabatrina versus rapamicina como tratamento preventivo em lactentes com TSC. O estudo consiste em 3 fases para cada paciente: triagem, fase cega e fase aberta de acompanhamento. Os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade serão randomizados para receber vigabatrina ou rapamicina. A proporção de randomização é de 1:1. A randomização será estratificada pelo sexo e pela presença de atividade epileptiforme no registro basal de videoEEG (eletroencefalografia por vídeo) (sim versus não). Aproximadamente 60 bebês estão planejados para serem incluídos no estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Número de telefone: +48 22 8157404
  • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Estude backup de contato

  • Nome: Monika Szkop
  • Número de telefone: +48 22 815 74 04
  • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Locais de estudo

  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-091
        • Ainda não está recrutando
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Recrutamento
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 semanas a 3 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher com idade entre 4 e 16 semanas (44-56 semanas de idade gestacional) no dia da randomização
  • Os pais/responsáveis ​​estão dispostos e aptos a fornecer o formulário de consentimento informado para a participação no estudo
  • Os pais/responsáveis ​​estão dispostos e são capazes de cumprir todos os requisitos do estudo
  • Diagnóstico definitivo de TSC de acordo com os critérios de consenso (Northrup, 2013)
  • Pelo menos 1 foco de displasia cortical revelado na ressonância magnética do cérebro

Critério de exclusão:

  • história de convulsões antes da randomização,
  • história de tratamento antiepiléptico,
  • história de tratamento com inibidor mTOR (Mammalian Target of Rapamycin),
  • idade gestacional abaixo de 44 semanas no dia da randomização,
  • peso corporal inferior a 3 kg no dia da randomização,
  • SEGA (Astrocitoma de Células Gigantes Subependimárias) ou outra lesão associada a TSC que requer intervenção cirúrgica urgente
  • cirurgia recente dentro de 1 mês antes da randomização
  • infecção intercorrente na data da randomização
  • história conhecida de soropositividade para HIV
  • vacinação viva dentro de 1 mês antes da randomização*
  • falta de primeiras vacinas TBC e hepatite B
  • Qualquer anormalidade clínica, laboratorial, ECG ou outras anormalidades significativas, comorbidade ou tratamento concomitante que, na opinião do investigador, possa colocar um paciente em risco significativo associado à participação no estudo ou influenciar os resultados do estudo.
  • Uso de um medicamento experimental dentro de 1 mês antes da randomização.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de vigabatrina
Vigabatrina em cápsulas coadministrada com placebo em líquido.
Medicamento: Vigabatrina
Vigabatrina em cápsulas administrada por via oral, inicialmente (entre V1 e V2) uma vez ao dia à noite e a partir de V2 administrada duas vezes ao dia.
Medicamento: Placebo
Placebo em líquido administrado por via oral, uma vez ao dia, pela manhã. A dose inicial de placebo em líquido será calculada de acordo com o peso corporal do paciente medido em V1.
Outros nomes:
  • Placebo em líquido
Medicamento: Placebo
Placebo em grânulos administrado por via oral, inicialmente uma vez ao dia à noite e após atingir a dose alvo administrada duas vezes ao dia.
Outros nomes:
  • Placebo em grânulos
Experimental: Braço da rapamicina
Rapamicina líquida coadministrada com placebo em cápsulas.
Medicamento: Placebo
Placebo em líquido administrado por via oral, uma vez ao dia, pela manhã. A dose inicial de placebo em líquido será calculada de acordo com o peso corporal do paciente medido em V1.
Outros nomes:
  • Placebo em líquido
Medicamento: Placebo
Placebo em grânulos administrado por via oral, inicialmente uma vez ao dia à noite e após atingir a dose alvo administrada duas vezes ao dia.
Outros nomes:
  • Placebo em grânulos
Medicamento: Rapamicina
Rapamicina líquida administrada por via oral, de manhã, em dias alternados ou diariamente, dependendo do peso corporal do paciente. A dose inicial de rapamicina será calculada de acordo com o peso corporal do paciente medido em V1.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Ocorrência de convulsões clínicas na fase cega do estudo,
Prazo: 730 dias
730 dias
Volume resumido de tumores associados a TSC ≥ 125% do valor inicial na fase cega do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Volume total de tumores associados a TSC na fase cega e em todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
O risco de alto risco de autismo avaliado com teste psicológico aos 6, 12, 18, 24 meses
Prazo: 6, 12, 18, 24 meses
6, 12, 18, 24 meses
O risco de baixo quociente de desenvolvimento (< 70 pontos na Bayley Scales of Infant Development, medido no final da fase cega e no final de todo o estudo) no final do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
O risco de epilepsia resistente a medicamentos em qualquer ponto do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Ocorrência de eventos adversos na fase cega do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Número de eventos adversos em todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Parâmetros de desenvolvimento físico (histórico de ganho de peso) durante todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Parâmetros de desenvolvimento físico (histórico de ganho de altura) durante todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Katarzyna Kotulska

Investigadores

  • Investigador principal: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de maio de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

3 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ViRap

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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