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유아의 결절성 경화증 복합 증상 예방에 있어 Rapamycin 대 Vigabatrin의 효능 및 안전성 (ViRap)

2024년 2월 7일 업데이트: Katarzyna Kotulska

결절성 경화증이 있는 유아의 예방 치료에서 Vigabatrin과 Rapamycin의 안전성, 내약성 및 효능을 비교하는 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 및 이중 더미 임상 시험

이 연구의 목적은 결절성 경화증(TSC)이 있는 유아의 예방 치료로서 vigabatrin 대 rapamycin의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 TSC가 있는 영아의 예방 치료로서 vigabatrin 대 rapamycin의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 2군, 무작위, 이중 맹검 및 이중 더미, 위약 대조 연구입니다. 이 연구는 각 환자에 대한 3단계로 구성됩니다: 스크리닝, 핵심 눈가림 단계 및 오픈 라벨 추적 단계. 적격성 기준을 충족하는 환자는 비가바트린 또는 라파마이신을 받도록 무작위 배정됩니다. 무작위 비율은 1:1입니다. 무작위화는 기본 비디오EEG(비디오 뇌파검사) 기록(예 대 아니오)에서 간질 활동의 성별 및 존재에 따라 계층화됩니다. 약 60명의 영아가 연구에 등록될 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • 전화번호: +48 22 8157404
  • 이메일: k.kotulska@ipczd.pl

연구 연락처 백업

  • 이름: Monika Szkop
  • 전화번호: +48 22 815 74 04
  • 이메일: m.szkop@ipczd.pl

연구 장소

  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02-091
        • 아직 모집하지 않음
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • 연락하다:
      • Warsaw, 폴란드, 04-730
        • 모병
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4주 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 무작위화 당일에 4주에서 16주까지(임신 연령 44-56주)의 남성 또는 여성
  • 부모/보호자는 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.
  • 부모/보호자는 모든 학습 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  • Consensus 기준에 따른 TSC의 확정진단(Northrup,2013)
  • 뇌 MRI에서 밝혀진 피질 이형성증의 최소 1개의 초점

제외 기준:

  • 무작위화 이전의 발작 이력,
  • 항경련제 치료의 역사,
  • mTOR(mammalian Target of Rapamycin) 억제제로 치료한 이력,
  • 무작위 배정일에 44주 미만의 재태 연령,
  • 무작위화 당일 체중이 3kg 미만,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) 또는 긴급한 외과 적 개입이 필요한 기타 TSC 관련 병변
  • 무작위 배정 전 1개월 이내의 최근 수술
  • 무작위화 날짜에 동시 감염
  • HIV 혈청 양성 반응의 알려진 병력
  • 무작위화 전 1개월 이내에 생백신*
  • 첫 번째 TBC 및 B형 간염 예방 접종 부족
  • 조사자의 의견으로는 환자를 연구 참여와 관련하여 상당한 위험에 처하게 하거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 임의의 중요한 임상, 검사실, ECG 또는 기타 이상, 동반이환 또는 병용 치료.
  • 무작위 배정 전 1개월 이내에 연구 약물 사용.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 비가바트린 암
캡슐에 든 비가바트린은 액체에 든 위약과 병용투여됩니다.
의약품: 비가바트린
Vigabatrin 캡슐 내 경구 투여, 초기(V1과 V2 사이) 저녁에 1일 1회, V2부터 시작하여 1일 2회 투여.
의약품: 위약
아침에 1일 1회 경구 투여된 액체 위약. 액체 위약의 시작 용량은 V1에서 측정된 환자의 체중에 따라 계산됩니다.
다른 이름들:
  • 액체 위약
의약품: 위약
과립 위약은 처음에는 저녁에 1일 1회 경구 투여하고 목표 용량에 도달한 후 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • 과립 위약
실험적: 라파마이신 팔
액상 라파마이신과 캡슐 위약 병용.
의약품: 위약
아침에 1일 1회 경구 투여된 액체 위약. 액체 위약의 시작 용량은 V1에서 측정된 환자의 체중에 따라 계산됩니다.
다른 이름들:
  • 액체 위약
의약품: 위약
과립 위약은 처음에는 저녁에 1일 1회 경구 투여하고 목표 용량에 도달한 후 1일 2회 투여합니다.
다른 이름들:
  • 과립 위약
의약품: 라파마이신
환자의 체중에 따라 액체 형태의 라파마이신을 아침, 이틀에 한 번 또는 매일 경구 투여합니다. 라파마이신의 시작 용량은 V1에서 측정된 환자의 체중에 따라 계산됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
연구의 맹검 단계에서 임상 발작의 발생,
기간: 730일
730일
연구의 맹검 단계 내에서 TSC 관련 종양의 요약된 부피 ≥ 125% 초기 값
기간: 730일
730일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
맹검 단계 및 전체 연구 내 TSC 관련 종양의 총 부피
기간: 730일
730일
6, 12, 18, 24개월에 심리검사로 자폐증 고위험도 평가
기간: 6, 12, 18, 24개월
6, 12, 18, 24개월
연구 종료 시 낮은 발달 지수(맹검 단계 종료 및 전체 연구 종료 시 측정된 Bayley 유아 발달 척도에서 < 70점)에 대한 위험
기간: 730일
730일
연구의 모든 시점에서 약물 내성 간질의 위험
기간: 730일
730일
연구의 맹검 단계 내에서 이상 반응의 발생
기간: 730일
730일
전체 연구에 걸친 부작용의 수
기간: 730일
730일
전체 연구에서 신체 발달의 매개변수(체중 증가 이력)
기간: 730일
730일
전체 연구에 걸친 신체 발달의 매개변수(신장 증가 이력)
기간: 730일
730일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Katarzyna Kotulska

수사관

  • 수석 연구원: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 5월 7일

기본 완료 (추정된)

2026년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 5월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 7월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 7일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ViRap

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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