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Efficacité et innocuité de la rapamycine par rapport à la vigabatrine dans la prévention des symptômes du complexe de la sclérose tubéreuse chez les nourrissons (ViRap)

7 février 2024 mis à jour par: Katarzyna Kotulska

Essai clinique randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle et double factice comparant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la vigabatrine et de la rapamycine dans un traitement préventif des nourrissons atteints du complexe de sclérose tubéreuse

Le but de l'étude est d'évaluer l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité de la vigabatrine par rapport à la rapamycine en tant que traitement préventif chez les nourrissons atteints du complexe de sclérose tubéreuse (TSC).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude à deux bras, randomisée, en double aveugle et double placebo, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité de la vigabatrine par rapport à la rapamycine en tant que traitement préventif chez les nourrissons atteints de STB. L'étude se compose de 3 phases pour chaque patient : dépistage, phase de base en aveugle et phase de suivi en ouvert. Les patients qui répondent aux critères d'éligibilité seront randomisés pour recevoir de la vigabatrine ou de la rapamycine. Le rapport de randomisation est de 1:1. La randomisation sera stratifiée en fonction du sexe et de la présence d'une activité épileptiforme sur l'enregistrement vidéoEEG (électroencéphalographie vidéo) de base (oui versus non). Environ 60 nourrissons devraient être inscrits à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Numéro de téléphone: +48 22 8157404
  • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Monika Szkop
  • Numéro de téléphone: +48 22 815 74 04
  • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02-091
        • Pas encore de recrutement
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Contact:
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Recrutement
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Contact:
          • Katarzyna Kotulska-Jozwiak
          • Numéro de téléphone: +48 22 8157404
          • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 semaines à 3 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme âgé de 4 à 16 semaines (44-56 semaines d'âge gestationnel) au jour de la randomisation
  • Les parents / tuteurs sont disposés et capables de donner un formulaire de consentement éclairé pour la participation à l'étude
  • Les parents / tuteurs sont disposés à et capables de se conformer à toutes les exigences de l'étude
  • Diagnostic définitif de TSC selon les critères de consensus (Northrup, 2013)
  • Au moins 1 foyer de dysplasie corticale révélé à l'IRM cérébrale

Critère d'exclusion:

  • antécédents de convulsions avant la randomisation,
  • antécédent de traitement antiépileptique,
  • antécédent de traitement par inhibiteur de mTOR (mammalian Target of Rapamycin),
  • âge gestationnel inférieur à 44 semaines au jour de la randomisation,
  • poids corporel inférieur à 3 kg au jour de la randomisation,
  • SEGA (astrocytome à cellules géantes sous-épendymaires) ou autre lésion associée au TSC nécessitant une intervention chirurgicale urgente
  • chirurgie récente dans le mois précédant la randomisation
  • infection intercurrente à la date de randomisation
  • antécédents connus de séropositivité au VIH
  • vaccination vivante dans le mois précédant la randomisation*
  • absence de premiers vaccins contre la TBC et l'hépatite B
  • Toute anomalie clinique, de laboratoire, ECG ou autre significative, comorbidité ou traitement concomitant qui, de l'avis de l'investigateur, peut soit exposer un patient à un risque significatif associé à la participation à l'étude, soit influencer les résultats de l'étude.
  • Utilisation d'un médicament expérimental dans le mois précédant la randomisation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de vigabatrine
Vigabatrine en gélules co-administrée avec un placebo en liquide.
Médicament: Vigabatrine
Vigabatrine en gélules administrée par voie orale, initialement (entre V1 et V2) une fois par jour le soir, et à partir de V2 administrée deux fois par jour.
Médicament: Placebo
Placebo sous forme liquide administré par voie orale, une fois par jour, le matin. La dose initiale de placebo en liquide sera calculée en fonction du poids corporel du patient mesuré à V1.
Autres noms:
  • Placebo dans un liquide
Médicament: Placebo
Placebo sous forme de granulés administrés par voie orale, initialement une fois par jour le soir, et après avoir atteint la dose cible administrée deux fois par jour.
Autres noms:
  • Placebo en granulés
Expérimental: Bras rapamycine
Rapamycine en liquide co-administré avec un placebo en gélules.
Médicament: Placebo
Placebo sous forme liquide administré par voie orale, une fois par jour, le matin. La dose initiale de placebo en liquide sera calculée en fonction du poids corporel du patient mesuré à V1.
Autres noms:
  • Placebo dans un liquide
Médicament: Placebo
Placebo sous forme de granulés administrés par voie orale, initialement une fois par jour le soir, et après avoir atteint la dose cible administrée deux fois par jour.
Autres noms:
  • Placebo en granulés
Médicament: Rapamycine
Rapamycine en liquide administrée par voie orale, le matin, un jour sur deux ou quotidiennement selon le poids corporel du patient. La dose initiale de rapamycine sera calculée en fonction du poids corporel du patient mesuré à V1.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Présence de crises cliniques dans la phase en aveugle de l'étude,
Délai: 730 jours
730 jours
Volume résumé des tumeurs associées à la TSC ≥ 125 % de la valeur initiale dans la phase en aveugle de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Volume total de tumeurs associées à la TSC au cours de la phase en aveugle et de l'ensemble de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours
Le risque de risque élevé d'autisme évalué avec un test psychologique à 6, 12, 18, 24 mois
Délai: 6, 12, 18, 24 mois
6, 12, 18, 24 mois
Le risque de faible quotient de développement (< 70 points sur l'échelle de Bayley pour le développement du nourrisson, mesuré à la fin de la phase en aveugle et à la fin de toute l'étude) à la fin de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours
Le risque d'épilepsie résistante aux médicaments à tout moment de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours
Apparition d'événements indésirables au cours de la phase en aveugle de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours
Nombre d'événements indésirables sur l'ensemble de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours
Paramètres de développement physique (historique de prise de poids) sur l'ensemble de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours
Paramètres de développement physique (historique de gain de taille) sur l'ensemble de l'étude
Délai: 730 jours
730 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Katarzyna Kotulska

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 mai 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2021

Première publication (Réel)

3 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ViRap

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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