Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Rapamycin kontra Vigabatrin för att förebygga tuberös skleroskomplexa symtom hos spädbarn (ViRap)

7 februari 2024 uppdaterad av: Katarzyna Kotulska

Randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind och dubbeldummy klinisk prövning som jämför säkerheten, tolerabiliteten och effekten av Vigabatrin och Rapamycin i en förebyggande behandling av spädbarn med tuberös skleroskomplex

Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten, tolerabiliteten och säkerheten av vigabatrin kontra rapamycin som förebyggande behandling hos spädbarn med tuberös skleroskomplex (TSC).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvåarmad, randomiserad, dubbelblind och dubbeldummy, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, tolerabiliteten och säkerheten av vigabatrin kontra rapamycin som en förebyggande behandling hos spädbarn med TSC. Studien består av 3 faser för varje patient: screening, core blinded phase och open-label uppföljningsfas. Patienter som uppfyller behörighetskriterierna kommer att randomiseras till att få vigabatrin eller rapamycin. Randomiseringsförhållandet är 1:1. Randomisering kommer att stratifieras efter kön och förekomsten av epileptiform aktivitet vid baslinjevideoEEG (videoelektroencefalografi) inspelning (ja mot nej). Ungefär 60 spädbarn planeras att registreras i studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Har inte rekryterat ännu
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekrytering
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 veckor till 3 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern från 4 upp till 16 veckor (44-56 veckors graviditetsålder) vid randomiseringsdagen
  • Föräldrar/vårdgivare är villiga och kan ge informerat samtycke för deltagande i studien
  • Föräldrar/vårdare är villiga och kan uppfylla alla studiekrav
  • Definitiv diagnos av TSC enligt konsensuskriterierna (Northrup, 2013)
  • Minst 1 fokus av kortikal dysplasi avslöjad på hjärn-MRT

Exklusions kriterier:

  • historia av anfall före randomisering,
  • historia av antiepileptisk behandling,
  • historia av behandling med mTOR (däggdjur Target of Rapamycin)-hämmare,
  • graviditetsålder under 44 veckor vid randomiseringsdagen,
  • kroppsvikt lägre än 3 kg vid randomiseringsdagen,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) eller annan TSC-associerad lesion som kräver akut kirurgisk ingrepp
  • nyligen ingrepp inom 1 månad före randomiseringen
  • interkurrent infektion vid datumet för randomiseringen
  • känd historia av HIV-seropositivitet
  • levande vaccination inom 1 månad före randomisering*
  • avsaknad av första TBC- och hepatit B-vaccinationer
  • Alla betydande kliniska, laboratorie-, EKG- eller andra abnormiteter, samsjuklighet eller samtidig behandling som, enligt utredarens åsikt, antingen kan utsätta en patient för en betydande risk i samband med deltagandet i studien eller kan påverka studiens resultat.
  • Användning av ett prövningsläkemedel inom 1 månad före randomisering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Vigabatrin arm
Vigabatrin i kapslar administreras samtidigt med placebo i vätska.
Läkemedel: Vigabatrin
Vigabatrin i kapslar administreras oralt, initialt (mellan V1 och V2) en gång dagligen på kvällen, och med början från V2 administreras två gånger dagligen.
Läkemedel: Placebo
Placebo i vätska administreras oralt, en gång dagligen, på morgonen. Startdosen av placebo i vätska kommer att beräknas enligt patientens kroppsvikt mätt vid V1.
Andra namn:
  • Placebo i vätska
Läkemedel: Placebo
Placebo i granulat administrerat oralt, initialt en gång dagligen på kvällen, och efter att den avsedda dosen har uppnåtts två gånger dagligen.
Andra namn:
  • Placebo i granulat
Experimentell: Rapamycin arm
Rapamycin i vätska administreras samtidigt med placebo i kapslar.
Läkemedel: Placebo
Placebo i vätska administreras oralt, en gång dagligen, på morgonen. Startdosen av placebo i vätska kommer att beräknas enligt patientens kroppsvikt mätt vid V1.
Andra namn:
  • Placebo i vätska
Läkemedel: Placebo
Placebo i granulat administrerat oralt, initialt en gång dagligen på kvällen, och efter att den avsedda dosen har uppnåtts två gånger dagligen.
Andra namn:
  • Placebo i granulat
Läkemedel: Rapamycin
Rapamycin i vätska administreras oralt, på morgonen, varannan dag eller dagligen beroende på patientens kroppsvikt. Startdosen av rapamycin kommer att beräknas enligt patientens kroppsvikt mätt vid V1.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av kliniska anfall i den blindade fasen av studien,
Tidsram: 730 dagar
730 dagar
Sammanfattad volym av TSC-associerade tumörer ≥ 125 % av initialvärdet inom den blindade fasen av studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Total volym av TSC-associerade tumörer inom den blindade fasen och hela studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar
Risken för hög risk för autism bedömd med psykologiskt test vid 6, 12, 18, 24 månader
Tidsram: 6, 12, 18, 24 månader
6, 12, 18, 24 månader
Risken för låg utvecklingskvot (< 70 poäng i Bayley Scales of Infant Development, mätt i slutet av den blindade fasen och i slutet av hela studien) i slutet av studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar
Risken för läkemedelsresistent epilepsi när som helst i studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar
Förekomst av biverkningar inom den blindade fasen av studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar
Antal biverkningar i hela studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar
Parametrar för fysisk utveckling (viktökningshistorik) över hela studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar
Parametrar för fysisk utveckling (längdökningshistorik) över hela studien
Tidsram: 730 dagar
730 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Utredare

  • Huvudutredare: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 maj 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2021

Första postat (Faktisk)

3 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ViRap

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera