Eficacia y seguridad de la rapamicina frente a la vigabatrina en la prevención de los síntomas del complejo de esclerosis tuberosa en lactantes (ViRap)
7 de febrero de 2024 actualizado por: Katarzyna Kotulska
Ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y con doble simulación que compara la seguridad, tolerabilidad y eficacia de vigabatrina y rapamicina en un tratamiento preventivo de lactantes con complejo de esclerosis tuberosa
El propósito del estudio es evaluar la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de la vigabatrina frente a la rapamicina como tratamiento preventivo en lactantes con complejo de esclerosis tuberosa (CET).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio controlado con placebo, doble ciego y doble simulación, aleatorizado, de dos brazos para evaluar la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de vigabatrina versus rapamicina como tratamiento preventivo en lactantes con CET.
El estudio consta de 3 fases para cada paciente: cribado, fase central ciega y fase de seguimiento abierta.
Los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad serán aleatorizados para recibir vigabatrina o rapamicina.
La relación de aleatorización es 1:1.
La aleatorización se estratificará según el sexo y la presencia de actividad epileptiforme en el registro inicial de videoEEG (videoelectroencefalografía) (sí versus no).
Se planea inscribir en el estudio a aproximadamente 60 bebés.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- Número de teléfono: +48 22 8157404
- Correo electrónico: k.kotulska@ipczd.pl
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Monika Szkop
- Número de teléfono: +48 22 815 74 04
- Correo electrónico: m.szkop@ipczd.pl
Ubicaciones de estudio
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-
Warsaw, Polonia, 02-091
- Aún no reclutando
- Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
-
Contacto:
- Sergiusz Jozwiak
- Número de teléfono: 48 22 3179681
- Correo electrónico: sergiusz.jozwiak@wum.edu.pl
-
Warsaw, Polonia, 04-730
- Reclutamiento
- Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
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Contacto:
- Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- Número de teléfono: +48 22 8157404
- Correo electrónico: k.kotulska@ipczd.pl
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 semanas a 3 meses (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de 4 a 16 semanas de edad (44-56 semanas de edad gestacional) el día de la aleatorización
- Los padres/cuidadores están dispuestos y son capaces de dar un formulario de consentimiento informado para la participación en el estudio
- Los padres/cuidadores están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los requisitos del estudio
- Diagnóstico definitivo de CET según los criterios del Consenso (Northrup, 2013)
- Al menos 1 foco de displasia cortical revelado en la resonancia magnética cerebral
Criterio de exclusión:
- antecedentes de convulsiones antes de la aleatorización,
- antecedentes de tratamiento antiepiléptico,
- antecedentes de tratamiento con inhibidor de mTOR (objetivo de rapamicina en mamíferos),
- edad gestacional inferior a 44 semanas en el día de la aleatorización,
- peso corporal inferior a 3 kg el día de la aleatorización,
- SEGA (astrocitoma subependimario de células gigantes) u otra lesión asociada a TSC que requiera intervención quirúrgica urgente
- cirugía reciente dentro de 1 mes antes de la aleatorización
- infección intercurrente en la fecha de la aleatorización
- antecedentes conocidos de seropositividad al VIH
- vacunación viva dentro de 1 mes antes de la aleatorización*
- falta de las primeras vacunas contra la TBC y la hepatitis B
- Cualquier anomalía significativa clínica, de laboratorio, ECG u otras, comorbilidad o tratamiento concomitante que, en opinión del investigador, pueda poner a un paciente en un riesgo significativo asociado con la participación en el estudio o pueda influir en los resultados del estudio.
- Uso de un fármaco en investigación en el mes anterior a la aleatorización.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo de vigabatrina
Vigabatrina en cápsulas coadministrada con placebo en líquido.
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Vigabatrina en cápsulas administradas por vía oral, inicialmente (entre V1 y V2) una vez al día por la noche, ya partir de V2 administradas dos veces al día.
Placebo en líquido administrado por vía oral, una vez al día, por la mañana.
La dosis inicial de placebo en líquido se calculará en función del peso corporal del paciente medido en V1.
Otros nombres:
Placebo en gránulos administrado por vía oral, inicialmente una vez al día por la noche, y después de alcanzar la dosis objetivo administrada dos veces al día.
Otros nombres:
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Experimental: Brazo de rapamicina
Rapamicina en líquido coadministrada con placebo en cápsulas.
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Placebo en líquido administrado por vía oral, una vez al día, por la mañana.
La dosis inicial de placebo en líquido se calculará en función del peso corporal del paciente medido en V1.
Otros nombres:
Placebo en gránulos administrado por vía oral, inicialmente una vez al día por la noche, y después de alcanzar la dosis objetivo administrada dos veces al día.
Otros nombres:
Rapamicina en líquido administrada por vía oral, por la mañana, cada dos días o diariamente dependiendo del peso corporal del paciente.
La dosis inicial de rapamicina se calculará de acuerdo con el peso corporal del paciente medido en V1.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Ocurrencia de convulsiones clínicas en la fase ciega del estudio,
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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Volumen resumido de tumores asociados con TSC ≥ 125 % del valor inicial dentro de la fase ciega del estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Volumen total de tumores asociados con TSC dentro de la fase ciega y todo el estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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El riesgo de alto riesgo de autismo evaluado con test psicológico a los 6, 12, 18, 24 meses
Periodo de tiempo: 6, 12, 18, 24 meses
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6, 12, 18, 24 meses
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El riesgo de cociente de desarrollo bajo (< 70 puntos en las escalas de desarrollo infantil de Bayley, medido al final de la fase ciega y al final de todo el estudio) al final del estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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El riesgo de epilepsia resistente a los medicamentos en cualquier punto del estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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Ocurrencia de eventos adversos dentro de la fase ciega del estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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Número de eventos adversos en todo el estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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Parámetros de desarrollo físico (historial de aumento de peso) a lo largo de todo el estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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Parámetros de desarrollo físico (historial de ganancia de altura) a lo largo de todo el estudio
Periodo de tiempo: 730 días
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730 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de mayo de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
3 de agosto de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Síndromes neurocutáneos
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Esclerosis
- Esclerosis tuberosa
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Agentes GABA
- Anticonvulsivos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
- Vigabatrina
Otros números de identificación del estudio
- ViRap
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .