Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность рапамицина по сравнению с вигабатрином в профилактике симптомов комплекса туберозного склероза у младенцев (ViRap)

7 февраля 2024 г. обновлено: Katarzyna Kotulska

Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое и двойное фиктивное клиническое исследование по сравнению безопасности, переносимости и эффективности вигабатрина и рапамицина при профилактическом лечении детей с комплексом туберозного склероза

Цель исследования — оценить эффективность, переносимость и безопасность вигабатрина по сравнению с рапамицином в качестве профилактического лечения у детей раннего возраста с туберозным склерозным комплексом (ТС).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это двухгрупповое, рандомизированное, двойное слепое и двойное фиктивное плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, переносимости и безопасности вигабатрина по сравнению с рапамицином в качестве профилактического лечения у младенцев с ТС. Исследование состоит из 3 фаз для каждого пациента: скрининг, базовая слепая фаза и открытая фаза последующего наблюдения. Пациенты, отвечающие критериям включения, будут рандомизированы для получения вигабатрина или рапамицина. Коэффициент рандомизации составляет 1:1. Рандомизация будет стратифицирована по полу и наличию эпилептиформной активности на исходной записи видеоЭЭГ (видеоэлектроэнцефалография) (да или нет). В исследование планируется включить около 60 младенцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Номер телефона: +48 22 8157404
  • Электронная почта: k.kotulska@ipczd.pl

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Monika Szkop
  • Номер телефона: +48 22 815 74 04
  • Электронная почта: m.szkop@ipczd.pl

Места учебы

  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-091
        • Еще не набирают
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Контакт:
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Рекрутинг
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Контакт:
          • Katarzyna Kotulska-Jozwiak
          • Номер телефона: +48 22 8157404
          • Электронная почта: k.kotulska@ipczd.pl

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 недели до 3 месяца (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины в возрасте от 4 до 16 недель (44-56 недель гестационного возраста) на день рандомизации
  • Родители/опекуны готовы и могут дать форму информированного согласия на участие в исследовании.
  • Родители/опекуны готовы и способны выполнять все требования обучения
  • Точный диагноз TSC в соответствии с критериями консенсуса (Northrup, 2013)
  • По крайней мере 1 очаг кортикальной дисплазии выявлен на МРТ головного мозга

Критерий исключения:

  • история приступов до рандомизации,
  • история противоэпилептического лечения,
  • история лечения ингибитором mTOR (млекопитающие Target of Rapamycin),
  • гестационный возраст менее 44 недель на день рандомизации,
  • масса тела менее 3 кг в день рандомизации,
  • SEGA (субепендимальная гигантоклеточная астроцитома) или другое поражение, связанное с TSC, требующее срочного хирургического вмешательства
  • недавняя операция в течение 1 месяца до рандомизации
  • интеркуррентная инфекция на дату рандомизации
  • известная история серопозитивности к ВИЧ
  • живая вакцинация в течение 1 месяца до рандомизации*
  • отсутствие первых прививок от туберкулеза и гепатита В
  • Любые существенные клинические, лабораторные, ЭКГ или другие отклонения, сопутствующие заболевания или сопутствующее лечение, которые, по мнению исследователя, могут подвергнуть пациента значительному риску, связанному с участием в исследовании, или могут повлиять на результаты исследования.
  • Использование исследуемого препарата в течение 1 месяца до рандомизации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вигабатрин рука
Вигабатрин в капсулах вводят вместе с плацебо в жидкости.
Лекарство: Вигабатрин
Вигабатрин в капсулах назначают перорально, первоначально (между V1 и V2) один раз в сутки вечером, а начиная с V2 - два раза в сутки.
Лекарство: Плацебо
Плацебо в жидком виде вводят перорально один раз в день утром. Начальная доза плацебо в жидкости будет рассчитываться в соответствии с массой тела пациента, измеренной в V1.
Другие имена:
  • Плацебо в жидкости
Лекарство: Плацебо
Плацебо в гранулах вводят перорально, сначала один раз в день вечером, а после достижения целевой дозы назначают два раза в день.
Другие имена:
  • Плацебо в гранулах
Экспериментальный: Рука рапамицина
Рапамицин в жидком виде вводят совместно с плацебо в капсулах.
Лекарство: Плацебо
Плацебо в жидком виде вводят перорально один раз в день утром. Начальная доза плацебо в жидкости будет рассчитываться в соответствии с массой тела пациента, измеренной в V1.
Другие имена:
  • Плацебо в жидкости
Лекарство: Плацебо
Плацебо в гранулах вводят перорально, сначала один раз в день вечером, а после достижения целевой дозы назначают два раза в день.
Другие имена:
  • Плацебо в гранулах
Лекарство: Рапамицин
Рапамицин в жидком виде назначают внутрь, утром, через день или ежедневно в зависимости от массы тела пациента. Начальная доза рапамицина будет рассчитываться в соответствии с массой тела пациента, измеренной в V1.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Возникновение клинических судорог на слепой фазе исследования,
Временное ограничение: 730 дней
730 дней
Суммарный объем опухолей, ассоциированных с ТС, ≥ 125% от исходного значения в слепой фазе исследования
Временное ограничение: 730 дней
730 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Суммарный объем опухолей, ассоциированных с ТСК, в рамках слепой фазы и всего исследования
Временное ограничение: 730 дней
730 дней
Риск высокого риска аутизма, оцененный с помощью психологического теста через 6, 12, 18, 24 месяца
Временное ограничение: 6, 12, 18, 24 месяца
6, 12, 18, 24 месяца
Риск низкого коэффициента развития (< 70 баллов по шкале развития младенцев Бейли, измеренной в конце слепой фазы и в конце всего исследования) в конце исследования.
Временное ограничение: 730 дней
730 дней
Риск лекарственно-устойчивой эпилепсии на любом этапе исследования
Временное ограничение: 730 дней
730 дней
Возникновение нежелательных явлений на слепой фазе исследования
Временное ограничение: 730 дней
730 дней
Количество нежелательных явлений за все время исследования
Временное ограничение: 730 дней
730 дней
Показатели физического развития (анамнез прибавки массы тела) на протяжении всего исследования
Временное ограничение: 730 дней
730 дней
Показатели физического развития (анамнез прибавки роста) на протяжении всего исследования
Временное ограничение: 730 дней
730 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Katarzyna Kotulska

Следователи

  • Главный следователь: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 мая 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ViRap

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться