Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Rapamycin versus Vigabatrin i forebygging av tuberøs sklerosekomplekssymptomer hos spedbarn (ViRap)

7. februar 2024 oppdatert av: Katarzyna Kotulska

Randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind og dobbeltdummy klinisk studie som sammenligner sikkerheten, toleransen og effekten av Vigabatrin og Rapamycin i en forebyggende behandling av spedbarn med tuberøs sklerosekompleks

Formålet med studien er å evaluere effektiviteten, toleransen og sikkerheten til vigabatrin versus rapamycin som en forebyggende behandling hos spedbarn med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en toarmet, randomisert, dobbeltblind og dobbeldummy, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, toleransen og sikkerheten til vigabatrin versus rapamycin som forebyggende behandling hos spedbarn med TSC. Studien består av 3 faser for hver pasient: screening, core blinded fase og åpen oppfølgingsfase. Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli randomisert til å motta vigabatrin eller rapamycin. Randomiseringsforholdet er 1:1. Randomisering vil bli stratifisert etter kjønn og tilstedeværelse av epileptiform aktivitet på baseline videoEEG (videoelektroencefalografi) opptak (ja versus nei). Omtrent 60 spedbarn er planlagt å bli registrert i studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekruttering
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 3 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne i alderen fra 4 til 16 uker (44-56 ukers svangerskapsalder) på randomiseringsdagen
  • Foreldre/omsorgspersoner er villige til og i stand til å gi informert samtykkeskjema for deltakelse i studien
  • Foreldre/omsorgspersoner er villige til og i stand til å overholde alle studiekrav
  • Sikker diagnose av TSC i henhold til konsensuskriteriene (Northrup, 2013)
  • Minst 1 fokus for kortikal dysplasi avslørt på hjerne MR

Ekskluderingskriterier:

  • historie med anfall før randomisering,
  • historie med antiepileptisk behandling,
  • historie med behandling med mTOR (pattedyr Target of Rapamycin) hemmer,
  • svangerskapsalder under 44 uker på randomiseringsdagen,
  • kroppsvekt lavere enn 3 kg på randomiseringsdagen,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) eller annen TSC-assosiert lesjon som krever akutt kirurgisk inngrep
  • nylig operasjon innen 1 måned før randomiseringen
  • interkurrent infeksjon på randomiseringsdatoen
  • kjent historie med HIV-seropositivitet
  • levende vaksinasjon innen 1 måned før randomisering*
  • mangel på første TBC- og hepatitt B-vaksinasjoner
  • Eventuelle signifikante kliniske, laboratorie-, EKG- eller andre abnormiteter, komorbiditet eller samtidig behandling som, etter utrederens oppfatning, enten kan sette en pasient i betydelig risiko forbundet med deltakelsen i studien eller kan påvirke resultatene av studien.
  • Bruk av et forsøkslegemiddel innen 1 måned før randomisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Vigabatrin arm
Vigabatrin i kapsler administrert samtidig med placebo i væske.
Legemiddel: Vigabatrin
Vigabatrin i kapsler administrert oralt, initialt (mellom V1 og V2) en gang daglig om kvelden, og starter fra V2 administrert to ganger daglig.
Legemiddel: Placebo
Placebo i væske administrert oralt, en gang daglig, om morgenen. Startdosen av placebo i væske vil bli beregnet i henhold til kroppsvekten til pasienten målt ved V1.
Andre navn:
  • Placebo i væske
Legemiddel: Placebo
Placebo i granulat administrert oralt, først en gang daglig om kvelden, og etter å ha nådd måldosen administrert to ganger daglig.
Andre navn:
  • Placebo i granulat
Eksperimentell: Rapamycin arm
Rapamycin i væske administrert samtidig med placebo i kapsler.
Legemiddel: Placebo
Placebo i væske administrert oralt, en gang daglig, om morgenen. Startdosen av placebo i væske vil bli beregnet i henhold til kroppsvekten til pasienten målt ved V1.
Andre navn:
  • Placebo i væske
Legemiddel: Placebo
Placebo i granulat administrert oralt, først en gang daglig om kvelden, og etter å ha nådd måldosen administrert to ganger daglig.
Andre navn:
  • Placebo i granulat
Legemiddel: Rapamycin
Rapamycin i væske administrert oralt, om morgenen, annenhver dag eller daglig avhengig av pasientens kroppsvekt. Startdosen av rapamycin vil bli beregnet i henhold til kroppsvekten til pasienten målt ved V1.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av kliniske anfall i den blindede fasen av studien,
Tidsramme: 730 dager
730 dager
Oppsummert volum av TSC-assosierte svulster ≥ 125 % av startverdien innenfor den blindede fasen av studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Totalt volum av TSC-assosierte svulster innenfor den blindede fasen og hele studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager
Risikoen for høy risiko for autisme vurdert med psykologisk test ved 6, 12, 18, 24 måneder
Tidsramme: 6, 12, 18, 24 måneder
6, 12, 18, 24 måneder
Risikoen for lav utviklingskvotient (< 70 poeng i Bayley Scales of Infant Development, målt ved slutten av den blindede fasen og ved slutten av hele studien) ved slutten av studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager
Risikoen for medikamentresistent epilepsi på ethvert tidspunkt i studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager
Forekomst av uønskede hendelser innenfor den blindede fasen av studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager
Antall uønskede hendelser over hele studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager
Parametre for fysisk utvikling (vektøkningshistorie) gjennom hele studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager
Parametre for fysisk utvikling (høydeøkningshistorie) gjennom hele studien
Tidsramme: 730 dager
730 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. mai 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

3. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ViRap

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere