Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rapamysiinin teho ja turvallisuus verrattuna vigabatriiniin tuberkuloosiskleroosin kompleksisten oireiden ehkäisyssä vauvoilla (ViRap)

keskiviikko 7. helmikuuta 2024 päivittänyt: Katarzyna Kotulska

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu ja kaksoisnukketutkimus, jossa verrataan vigabatriinin ja rapamysiinin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa tuberkuloosiskleroosikompleksia sairastavien pikkulasten ennaltaehkäisevässä hoidossa

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida vigabatriinin tehoa, siedettävyyttä ja turvallisuutta rapamysiiniin verrattuna ennaltaehkäisevänä hoitona vauvoilla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksihaarainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja kaksoislumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan vigabatriinin tehoa, siedettävyyttä ja turvallisuutta rapamysiiniin verrattuna ennaltaehkäisevänä hoitona TSC-vauvoille. Tutkimus koostuu 3 vaiheesta kullekin potilaalle: seulonta, ydinsokkovaihe ja avoin seurantavaihe. Potilaat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan saamaan vigabatriinia tai rapamysiiniä. Satunnaistussuhde on 1:1. Satunnaistaminen ositetaan sukupuolen ja epileptiformisen aktiivisuuden perusteella perusvideoEEG- (videoelektroenkefalografia) -tallennuksessa (kyllä ​​vastaan ​​ei). Tutkimukseen on tarkoitus ottaa noin 60 vauvaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Puhelinnumero: +48 22 8157404
  • Sähköposti: k.kotulska@ipczd.pl

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Monika Szkop
  • Puhelinnumero: +48 22 815 74 04
  • Sähköposti: m.szkop@ipczd.pl

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-091
        • Ei vielä rekrytointia
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Rekrytointi
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 viikkoa - 3 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, 4–16 viikon ikäinen (44-56 raskausviikkoa) satunnaistamispäivänä
  • Vanhemmat/hoitajat ovat halukkaita ja pystyvät antamaan tietoisen suostumuslomakkeen tutkimukseen osallistumista varten
  • Vanhemmat/hoitajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan kaikkia opiskeluvaatimuksia
  • TSC:n varma diagnoosi konsensuskriteerien mukaan (Northrup, 2013)
  • Aivojen MRI:ssä paljastettiin vähintään yksi kortikaalinen dysplasia

Poissulkemiskriteerit:

  • kouristuskohtaukset ennen satunnaistamista,
  • aiempi epilepsiahoito,
  • aiempi hoito mTOR (nisäkäs Rapamycin Target) -estäjillä,
  • raskausikä alle 44 viikkoa satunnaistamispäivänä,
  • ruumiinpaino alle 3 kg satunnaistamispäivänä,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) tai muu TSC:hen liittyvä leesio, joka vaatii kiireellistä leikkausta
  • äskettäin tehty leikkaus kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  • väliaikainen infektio satunnaistamisen päivämääränä
  • tunnettu HIV-seropositiivisuuden historia
  • elävä rokotus kuukauden sisällä ennen satunnaistamista*
  • ensimmäisten TBC- ja hepatiitti B -rokotusten puuttuminen
  • Kaikki merkittävät kliiniset, laboratorio-, EKG- tai muut poikkeavuudet, rinnakkaissairaus tai samanaikainen hoito, jotka voivat tutkijan näkemyksen mukaan joko asettaa potilaalle merkittävän riskin tutkimukseen osallistumiseen liittyen tai voivat vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin.
  • Tutkimuslääkkeen käyttö kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vigabatriini käsi
Vigabatriini kapseleissa annettuna yhdessä lumelääkkeen kanssa nesteessä.
Lääke: Vigabatriini
Vigabatriini kapseleina, jotka annetaan suun kautta, aluksi (V1:n ja V2:n välillä) kerran vuorokaudessa illalla ja alkaen V2:sta kaksi kertaa päivässä.
Lääke: Plasebo
Plasebo nesteenä suun kautta kerran päivässä, aamulla. Nestemäisen lumelääkkeen aloitusannos lasketaan potilaan painon V1:ssä mitatun perusteella.
Muut nimet:
  • Placebo nesteessä
Lääke: Plasebo
Plasebo rakeina annettuna suun kautta, aluksi kerran vuorokaudessa illalla ja tavoiteannoksen saavuttamisen jälkeen kaksi kertaa päivässä.
Muut nimet:
  • Placebo rakeina
Kokeellinen: Rapamysiini käsi
Rapamysiini nesteenä annettuna yhdessä lumelääkkeen kanssa kapseleissa.
Lääke: Plasebo
Plasebo nesteenä suun kautta kerran päivässä, aamulla. Nestemäisen lumelääkkeen aloitusannos lasketaan potilaan painon V1:ssä mitatun perusteella.
Muut nimet:
  • Placebo nesteessä
Lääke: Plasebo
Plasebo rakeina annettuna suun kautta, aluksi kerran vuorokaudessa illalla ja tavoiteannoksen saavuttamisen jälkeen kaksi kertaa päivässä.
Muut nimet:
  • Placebo rakeina
Lääke: Rapamysiini
Rapamysiini nesteenä suun kautta, aamulla, joka toinen päivä tai päivittäin potilaan painon mukaan. Rapamysiinin aloitusannos lasketaan potilaan painon mukaan mitattuna V1:ssä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kliinisten kohtausten esiintyminen tutkimuksen soketussa vaiheessa,
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää
TSC:hen liittyvien kasvainten yhteenlaskettu tilavuus ≥ 125 % alkuperäisestä arvosta tutkimuksen sokkoutetussa vaiheessa
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
TSC:hen liittyvien kasvainten kokonaismäärä sokkovaiheessa ja koko tutkimuksessa
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää
Korkean autismin riskin arvioitu psykologisella testillä 6, 12, 18, 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6, 12, 18, 24 kuukautta
6, 12, 18, 24 kuukautta
Riski alhaiselle kehitysosamäärälle (< 70 pistettä Bayley Scales of Infant Development -asteikolla, mitattuna sokkovaiheen lopussa ja koko tutkimuksen lopussa) tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää
Lääkeresistentin epilepsian riski missä tahansa tutkimuksen vaiheessa
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää
Haittavaikutusten esiintyminen tutkimuksen sokkoutetussa vaiheessa
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää
Haittavaikutusten määrä koko tutkimuksessa
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää
Fyysisen kehityksen parametrit (painonnousuhistoria) koko tutkimuksen ajalta
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää
Fyysisen kehityksen parametrit (pituuden nousuhistoria) koko tutkimuksessa
Aikaikkuna: 730 päivää
730 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Katarzyna Kotulska

Tutkijat

  • Päätutkija: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 7. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ViRap

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tuberous Sclerosis Complex

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa