Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Rapamycin Versus Vigabatrin hatékonysága és biztonságossága a tuberkulózis szklerózis komplex tüneteinek megelőzésében csecsemőknél (ViRap)

2024. február 7. frissítette: Katarzyna Kotulska

Véletlenszerű, placebo-kontrollos, kettős-vak és kettős próba nélküli klinikai vizsgálat, amely összehasonlítja a Vigabatrin és a Rapamycin biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát a tuberkulózisos szklerózis komplexben szenvedő csecsemők megelőző kezelésében

A vizsgálat célja, hogy értékelje a vigabatrin hatékonyságát, tolerálhatóságát és biztonságosságát a rapamicinhez képest, mint megelőző kezelést Tuberous Sclerosis Complexben (TSC) szenvedő csecsemőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kétkarú, randomizált, kettős vak és kettős hamis, placebo-kontrollos vizsgálat a vigabatrin hatékonyságának, tolerálhatóságának és biztonságosságának értékelésére a rapamicinnel szemben TSC-ben szenvedő csecsemők megelőző kezelésében. A vizsgálat minden betegnél 3 fázisból áll: szűrés, core vak fázis és nyílt elrendezésű követési szakasz. Az alkalmassági kritériumoknak megfelelő betegeket randomizálják vigabatrin vagy rapamicin kezelésében. A randomizációs arány 1:1. A véletlenszerűsítést a nem és az epileptiform aktivitás jelenléte alapján rétegzik a kiindulási videoEEG (video-elektroencefalográfia) felvételen (igen kontra nem). A tervek szerint körülbelül 60 csecsemőt vonnak be a vizsgálatba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 02-091
        • Még nincs toborzás
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Toborzás
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hét (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő életkora 4-16 hetes (44-56 hetes terhességi kor) a randomizálás napján
  • A szülők/gondozók hajlandók és képesek megadni a beleegyező nyilatkozatot a vizsgálatban való részvételhez
  • A szülők/gondozók hajlandóak és képesek minden tanulmányi követelménynek megfelelni
  • A TSC határozott diagnózisa a konszenzus kritériumai szerint (Northrup, 2013)
  • Legalább 1 agykérgi diszplázia fókuszát feltárták az agy MRI-n

Kizárási kritériumok:

  • görcsrohamok anamnézisében a randomizálás előtt,
  • epilepszia elleni kezelés anamnézisében,
  • a kórtörténetben mTOR (mammalian Target of Rapamycin) gátló kezelés,
  • terhességi kor 44 hét alatt a randomizálás napján,
  • 3 kg-nál kisebb testtömeg a randomizálás napján,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) vagy más TSC-vel összefüggő elváltozás, amely sürgős sebészeti beavatkozást igényel
  • a véletlen besorolást megelőző 1 hónapon belül nemrégiben végzett műtéten
  • interkurrens fertőzés a randomizálás időpontjában
  • HIV szeropozitivitás ismert kórtörténetében
  • élő oltás a randomizálást megelőző 1 hónapon belül*
  • az első TBC és hepatitis B oltás hiánya
  • Bármilyen jelentős klinikai, laboratóriumi, EKG- vagy egyéb rendellenesség, társbetegség vagy egyidejű kezelés, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatot jelenthet a beteg számára a vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit.
  • Vizsgálati gyógyszer alkalmazása a randomizálást megelőző 1 hónapon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Vigabatrin kar
Vigabatrin kapszulákban, placebóval együtt, folyadékban.
Drog: Vigabatrin
Vigabatrin kapszulákban orálisan, kezdetben (V1 és V2 között) naponta egyszer este, majd V2-től kezdve naponta kétszer.
Drog: Placebo
Placebo folyadékban, szájon át, naponta egyszer, reggel. A folyadékban lévő placebo kezdő adagját a beteg V1-en mért testtömege alapján számítják ki.
Más nevek:
  • Placebo folyadékban
Drog: Placebo
Placebo granulátumban, szájon át, kezdetben naponta egyszer este, majd a céldózis elérése után naponta kétszer.
Más nevek:
  • Placebo granulátumban
Kísérleti: Rapamycin kar
Rapamycin folyadékban, placebóval együtt, kapszulákban.
Drog: Placebo
Placebo folyadékban, szájon át, naponta egyszer, reggel. A folyadékban lévő placebo kezdő adagját a beteg V1-en mért testtömege alapján számítják ki.
Más nevek:
  • Placebo folyadékban
Drog: Placebo
Placebo granulátumban, szájon át, kezdetben naponta egyszer este, majd a céldózis elérése után naponta kétszer.
Más nevek:
  • Placebo granulátumban
Drog: Rapamycin
Rapamycin folyadékban, szájon át, reggel, minden második napon vagy naponta, a beteg testtömegétől függően. A rapamicin kezdő adagját a páciens V1-nél mért testtömegének megfelelően számítják ki.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Klinikai rohamok előfordulása a vizsgálat vak fázisában,
Időkeret: 730 nap
730 nap
A TSC-vel összefüggő daganatok összesített mennyisége a kezdeti érték ≥ 125%-a a vizsgálat vak fázisában
Időkeret: 730 nap
730 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A TSC-vel összefüggő daganatok teljes térfogata a vak fázisban és a teljes vizsgálatban
Időkeret: 730 nap
730 nap
Az autizmus magas kockázatának kockázata pszichológiai teszttel értékelve 6, 12, 18, 24 hónapos korban
Időkeret: 6, 12, 18, 24 hónap
6, 12, 18, 24 hónap
Az alacsony fejlődési hányados kockázata (< 70 pont a csecsemőfejlődés Bayley-skálájában, a vak fázis végén és a teljes vizsgálat végén mérve) a vizsgálat végén
Időkeret: 730 nap
730 nap
A gyógyszerrezisztens epilepszia kockázata a vizsgálat bármely pontján
Időkeret: 730 nap
730 nap
Nemkívánatos események előfordulása a vizsgálat vak fázisában
Időkeret: 730 nap
730 nap
A nemkívánatos események száma a teljes vizsgálatban
Időkeret: 730 nap
730 nap
A fizikai fejlődés paraméterei (súlygyarapodási előzmények) az egész vizsgálat során
Időkeret: 730 nap
730 nap
A fizikai fejlődés paraméterei (magassággyarapodási előzmények) az egész vizsgálat során
Időkeret: 730 nap
730 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Katarzyna Kotulska

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 7.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 23.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 7.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ViRap

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel