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Efficacia e sicurezza della rapamicina rispetto al vigabatrin nella prevenzione dei sintomi del complesso della sclerosi tuberosa nei neonati (ViRap)

7 febbraio 2024 aggiornato da: Katarzyna Kotulska

Studio clinico randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco e double-dummy che confronta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Vigabatrin e Rapamicina in un trattamento preventivo di neonati con complesso di sclerosi tuberosa

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di vigabatrin rispetto alla rapamicina come trattamento preventivo nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa (TSC).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a due bracci, randomizzato, in doppio cieco e double-dummy, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di vigabatrin rispetto alla rapamicina come trattamento preventivo nei neonati con TSC. Lo studio si compone di 3 fasi per ciascun paziente: screening, fase principale in cieco e fase di follow-up in aperto. I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno randomizzati a ricevere vigabatrin o rapamicina. Il rapporto di randomizzazione è 1:1. La randomizzazione sarà stratificata in base al sesso e alla presenza di attività epilettiforme sulla registrazione videoEEG (video elettroencefalografia) al basale (sì contro no). Si prevede di arruolare nello studio circa 60 bambini.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Numero di telefono: +48 22 8157404
  • Email: k.kotulska@ipczd.pl

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Monika Szkop
  • Numero di telefono: +48 22 815 74 04
  • Email: m.szkop@ipczd.pl

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 3 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 4 e 16 settimane (44-56 settimane di età gestazionale) al giorno della randomizzazione
  • I genitori/tutori sono disposti a e in grado di fornire un modulo di consenso informato per la partecipazione allo studio
  • I genitori / tutori sono disposti e in grado di soddisfare tutti i requisiti di studio
  • Diagnosi definitiva di TSC secondo i criteri di consenso (Northrup, 2013)
  • Almeno 1 focolaio di displasia corticale rilevato alla risonanza magnetica cerebrale

Criteri di esclusione:

  • storia di convulsioni prima della randomizzazione,
  • storia di trattamento antiepilettico,
  • storia di trattamento con inibitore mTOR (bersaglio della rapamicina nei mammiferi),
  • età gestazionale inferiore a 44 settimane al giorno della randomizzazione,
  • peso corporeo inferiore a 3 kg al giorno della randomizzazione,
  • SEGA (astrocitoma subependimale a cellule giganti) o altra lesione associata a TSC che richiede un intervento chirurgico urgente
  • recente intervento chirurgico entro 1 mese prima della randomizzazione
  • infezione intercorrente alla data della randomizzazione
  • storia nota di sieropositività HIV
  • vaccinazione viva entro 1 mese prima della randomizzazione*
  • mancanza delle prime vaccinazioni contro TBC ed epatite B
  • Qualsiasi significativa anomalia clinica, di laboratorio, ECG o di altro tipo, comorbilità o trattamento concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere un paziente a rischio significativo associato alla partecipazione allo studio o può influenzare i risultati dello studio.
  • Uso di un farmaco sperimentale entro 1 mese prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio Vigabatrin
Vigabatrin in capsule co-somministrato con placebo in liquido.
Droga: Vigabatrin
Vigabatrin in capsule somministrato per via orale, inizialmente (tra V1 e V2) una volta al giorno la sera, ea partire da V2 somministrato due volte al giorno.
Droga: Placebo
Placebo in liquido somministrato per via orale, una volta al giorno, al mattino. La dose iniziale di placebo in liquido sarà calcolata in base al peso corporeo del paziente misurato a V1.
Altri nomi:
  • Placebo in liquido
Droga: Placebo
Placebo in granuli somministrato per via orale, inizialmente una volta al giorno alla sera e dopo aver raggiunto la dose mirata somministrata due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Placebo in granuli
Sperimentale: Braccio rapamicina
Rapamicina in liquido co-somministrato con placebo in capsule.
Droga: Placebo
Placebo in liquido somministrato per via orale, una volta al giorno, al mattino. La dose iniziale di placebo in liquido sarà calcolata in base al peso corporeo del paziente misurato a V1.
Altri nomi:
  • Placebo in liquido
Droga: Placebo
Placebo in granuli somministrato per via orale, inizialmente una volta al giorno alla sera e dopo aver raggiunto la dose mirata somministrata due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Placebo in granuli
Droga: Rapamicina
Rapamicina liquida somministrata per via orale, al mattino, a giorni alterni o giornalmente a seconda del peso corporeo del paziente. La dose iniziale di rapamicina sarà calcolata in base al peso corporeo del paziente misurato a V1.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Occorrenza di convulsioni cliniche nella fase in cieco dello studio,
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Volume riassunto di tumori associati a TSC ≥ 125% del valore iniziale all'interno della fase in cieco dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Volume totale di tumori associati a TSC nella fase in cieco e nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Il rischio per alto rischio di autismo valutato con test psicologico a 6, 12, 18, 24 mesi
Lasso di tempo: 6, 12, 18, 24 mesi
6, 12, 18, 24 mesi
Il rischio di un basso quoziente di sviluppo (<70 punti nella Bayley Scales of Infant Development, misurato alla fine della fase in cieco e alla fine dell'intero studio) alla fine dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Il rischio di epilessia resistente ai farmaci in qualsiasi momento dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Occorrenza di eventi avversi durante la fase in cieco dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Numero di eventi avversi nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Parametri dello sviluppo fisico (storia dell'aumento di peso) nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Parametri dello sviluppo fisico (storia dell'aumento di altezza) nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Katarzyna Kotulska

Investigatori

  • Investigatore principale: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 maggio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ViRap

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Complesso di sclerosi tuberosa

Prove cliniche su Vigabatrin

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