雷帕霉素与氨己烯酸在预防婴儿结节性硬化症综合症状中的疗效和安全性 (ViRap)
2024年2月7日 更新者：Katarzyna Kotulska
随机、安慰剂对照、双盲和双模拟临床试验比较氨己烯酸和雷帕霉素在结节性硬化症婴儿预防性治疗中的安全性、耐受性和有效性
该研究的目的是评估氨己烯酸与雷帕霉素作为结节性硬化症 (TSC) 婴儿预防性治疗的疗效、耐受性和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项双臂、随机、双盲和双模拟、安慰剂对照研究，旨在评估氨己烯酸与雷帕霉素作为 TSC 婴儿预防性治疗的疗效、耐受性和安全性。
该研究由每个患者的 3 个阶段组成：筛选、核心盲化阶段和开放标签随访阶段。
符合资格标准的患者将被随机分配接受氨己烯酸或雷帕霉素。
随机化比例为 1:1。
随机化将根据性别和基线视频脑电图（视频脑电图）记录中癫痫样活动的存在进行分层（是与否）。
计划招募大约 60 名婴儿参加该研究。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- 电话号码：+48 22 8157404
- 邮箱：k.kotulska@ipczd.pl
研究联系人备份
- 姓名：Monika Szkop
- 电话号码：+48 22 815 74 04
- 邮箱：m.szkop@ipczd.pl
学习地点
-
-
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Warsaw、波兰、02-091
- 尚未招聘
- Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
-
接触：
- Sergiusz Jozwiak
- 电话号码：48 22 3179681
- 邮箱：sergiusz.jozwiak@wum.edu.pl
-
Warsaw、波兰、04-730
- 招聘中
- Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
-
接触：
- Katarzyna Kotulska-Jozwiak
- 电话号码：+48 22 8157404
- 邮箱：k.kotulska@ipczd.pl
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4周 至 3个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 随机化当天年龄在 4 至 16 周（胎龄 44-56 周）之间的男性或女性
- 父母/照顾者愿意并能够为参与研究提供知情同意书
- 父母/看护人愿意并能够遵守所有学习要求
- 根据共识标准明确诊断为 TSC (Northrup, 2013)
- 脑部 MRI 显示至少 1 个皮质发育不良病灶
排除标准：
- 随机分组前的癫痫发作史，
- 抗癫痫治疗史，
- mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶标）抑制剂治疗史，
- 随机分组当天胎龄低于 44 周，
- 随机分组当天体重低于 3 公斤，
- SEGA（室管膜下巨细胞星形细胞瘤）或其他需要紧急手术干预的 TSC 相关病变
- 随机分组前 1 个月内的近期手术
- 随机化日期的并发感染
- 已知的 HIV 血清阳性史
- 随机分组前 1 个月内接种活疫苗*
- 缺乏首次 TBC 和乙型肝炎疫苗接种
- 任何显着的临床、实验室、心电图或其他异常、合并症或伴随治疗，研究者认为这些异常可能会使患者处于与参与研究相关的重大风险中或可能影响研究结果。
- 在随机分组前 1 个月内使用研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：氨己烯酸臂
胶囊中的氨己烯酸与液体安慰剂共同给药。
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Vigabatrin 胶囊口服给药，最初（在 V1 和 V2 之间）每天晚上一次，从 V2 开始每天给药两次。
口服液体安慰剂，每天一次，早上。
液体安慰剂的起始剂量将根据在 V1 测量的患者体重计算。
其他名称：
安慰剂颗粒口服给药，最初每天晚上一次，达到目标剂量后每天给药两次。
其他名称：
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实验性的：雷帕霉素臂
液体中的雷帕霉素与胶囊中的安慰剂共同给药。
|
口服液体安慰剂，每天一次，早上。
液体安慰剂的起始剂量将根据在 V1 测量的患者体重计算。
其他名称：
安慰剂颗粒口服给药，最初每天晚上一次，达到目标剂量后每天给药两次。
其他名称：
液体雷帕霉素在早上、每隔一天或每天口服给药，具体取决于患者的体重。
雷帕霉素的起始剂量将根据在V1测量的患者体重计算。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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在研究的盲法阶段发生临床癫痫发作，
大体时间：730天
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730天
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在研究的盲法阶段，TSC 相关肿瘤的总体积≥初始值的 125%
大体时间：730天
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730天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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盲法阶段和整个研究中 TSC 相关肿瘤的总体积
大体时间：730天
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730天
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6、12、18、24个月时通过心理测试评估自闭症高危风险
大体时间：6、12、18、24个月
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6、12、18、24个月
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研究结束时发育商数低（贝利婴儿发育量表<70分，在盲法阶段结束时和整个研究结束时测量）的风险
大体时间：730天
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730天
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在研究的任何时间点发生耐药性癫痫的风险
大体时间：730天
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730天
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在研究的盲法阶段发生不良事件
大体时间：730天
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730天
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整个研究中不良事件的数量
大体时间：730天
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730天
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整个研究中的身体发育参数（体重增加史）
大体时间：730天
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730天
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整个研究中的身体发育参数（身高增长历史）
大体时间：730天
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730天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Katarzyna Kotulska-Jozwiak、The Children's Memorial Health Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月7日
初级完成 (估计的)
2026年3月1日
研究完成 (估计的)
2026年3月1日
研究注册日期
首次提交
2021年5月28日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月23日
首次发布 (实际的)
2021年8月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月7日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ViRap
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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