自己抗体による成人免疫性血小板減少症の治療におけるアバトロンボパグ
2025年2月20日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
エルトロンボパグまたはヘロンボパグ治療が失敗する自己抗体による成人免疫性血小板減少症の治療におけるアバトロンボパグの有効性と安全性：単施設、前向き、片群臨床試験
この前向き、非盲検、単施設、片群臨床試験は、自己抗体を有し、（不耐症または抵抗性により）エルトロンボパグまたはヘロンボパグ治療に失敗した中国人成人免疫性血小板減少症（ITP）患者におけるアバトロンボパグの有効性と安全性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
この前向き、非盲検、単施設、片群臨床試験は、自己抗体を有し、エルトロンボパグまたはヘロンボパグ治療が（不耐性または耐性により）失敗した中国人成人ITP患者を対象として、アバトロンボパグの有効性と安全性を評価することを目的としています。
対象には、膠原病に続発するITP（全身性エリテマトーデス、シェーグレン症候群、関節リウマチを含むがこれらに限定されない）、抗核抗体陽性だが膠原病の診断基準には達していない原発性ITP、原発性エバンス症候群、エバンス症候群が含まれる。膠原病に続発するもの、およびクーム検査が陽性であるがエバンス症候群の診断基準には達していない原発性 ITP 。
52 人の適格な被験者がこの研究に登録されます。 1週目から12週目までの血小板数に応じて投与量を調整します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
52
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Rongfeng Fu, M.D.
- 電話番号：+862223909009
- メール：furongfeng@ihcams.ac.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lei Zhang, M.D.
- 電話番号：+862223909240
- メール：zhanglei1@ihcams.ac.cn
研究場所
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 募集
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
コンタクト：
- Lei Zhang, MD
- 電話番号：+862223909240
- メール：zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
コンタクト：
- Rongfeng Fu, MD
- 電話番号：+862223909009
- メール：furongfeng@ihcams.ac.cn
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は登録前に書面によるインフォームドコンセントを提出しています。
- 18歳以上の男性および女性。
- 膠原病（全身性エリテマトーデス、シェーグレン症候群、関節リウマチを含むがこれらに限定されない）に続発するITP、抗核抗体陽性だが膠原病の診断基準には達していない原発性ITP、原発性エヴァンス症候群、続発性エヴァンス症候群と診断されている膠原病、クーム検査陽性だがエバンス症候群の診断基準には達していない原発性ITP。
- スクリーニング時の血小板数<30 ×10^9/L。
- 以前にエルトロンボパグまたはヘロンボパグの投与に失敗した患者[効果が低い（エルトロンボパグ 75 mg/日またはヘロンボパグ 7.5 mg/日、少なくとも 4 週間）、または効果を維持できない]、または禁忌がある患者は、耐えられず、拒否することもできません。エルトロンボパグまたはヘロンボパグ治療。
- ITPの治療（グルココルチコイド、組換えヒトトロンボポエチン、およびアバトロンボパグ以外の他のトロンボポエチン受容体アゴニストを含むがこれらに限定されない）は、登録前に完了している必要があります。または、登録前2週間以内に用量が安定しているか、減量段階にある必要があります。
- 臨床試験中は効果的な避妊措置が講じられます。
除外基準:
- 治療を必要とする活動性甲状腺疾患のある患者。
- 3か月以内に動脈血栓症または静脈血栓症の既往歴があり、次の危険因子のいずれかを有する患者：癌、第V因子ライデン、ATIII欠損症、またはスクリーニング開始時に抗凝固薬または抗血小板薬を使用している患者。
- リツキシマブを3か月以内に投与された方。
- アバトロンボパグの以前の使用（1日1回40mgを4週間以上）に反応しなかった患者。
- アバトロンボパグまたはその賦形剤のいずれかに対してアレルギーがあることが知られている対象。
- 3か月以内に脾臓摘出術を受けた患者、または3か月以内に脾臓摘出術を計画している患者。
- ループス脳症またはループス腎炎の患者。
- 白内障患者。
- 1か月以内に感染性発熱（肺感染症を含むがこれに限定されない）を患っている患者、またはスクリーニング中に活動性感染症を患っている患者。
- 既存の B 型肝炎ウイルス、C 型肝炎ウイルスの複製、または HIV 感染。
- 重度の肝機能障害（アラニンアミノトランスフェラーゼまたはグルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ > 3xULN）。
- 重度の心機能障害または肺機能障害のある患者。
- 重度の腎障害（クレアチニンクリアランス < 30 ml/min）。
- 研究中は手術プランナーがいます。
- 精神障害の病歴。
- 妊娠中または授乳中の女性、または治験中に妊娠を計画している女性。
- 薬物/アルコール乱用の履歴がある患者（研究前2年以内）。
- 登録前1ヶ月以内に他の実験研究に参加した患者。
- 研究者が患者が治験に参加するのに適していないと判断するその他の状況。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：治療群
52 人の被験者が、指示された治療用量のアバトロンボパグで登録されます。
|
被験者は、初回用量40mgを1日1回アバトロンボパグ治療を受ける。
血小板数は、治療後最初の 4 週間は毎週、その後は 12 週目まで 2 週間ごとに取得されます。
血小板レベルを30×10^9/L～200×10^9/Lに維持するための用量調整範囲は、1週間あたり20mg～1日あたり40mgです。
アバトロンボパグ 40mg を 1 日 1 回 4 週間連続で服用した後、血小板数が 30×10^9/L に達しない場合、治療は中止されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血小板反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
治療後 12 週間以内に血小板数が 30×10^9/L 以上、およびベースライン数の少なくとも 2 倍を達成した参加者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血小板反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
治療後 1、2、4、および 8 週間以内に反応 (R) を達成した被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
血小板反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
治療後 4、8、および 12 週間以内に完全奏効 (CR) に達した被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
血小板反応の持続時間
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
12週間の治療期間中、少なくとも4週間連続で血小板数が30×10^9/L以上で、治療を受けなかった被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
血小板反応
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
治療後12週間以内に血小板数>=50×10^9/Lを達成した参加者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
血小板反応までの時間
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
応答までの時間は、治療の開始から、最初に血小板数 >= 30×10^9/L に達し、全 12 週間でベースライン数の少なくとも 2 倍に達するまでの時間として定義されます。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
血小板反応の持続時間
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
参加者が R の応答を返した合計時間。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
治療を受けている患者の割合。
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
治療を受けている患者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
出血スコア
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
世界保健機関の出血スケールに基づく出血症状の発生率とグレード。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
全身性エリテマトーデス患者における疾患活動性指数の変化
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
SLEDAI基準に基づく、全身性エリテマトーデス患者において疾患活動性指数が改善した被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
症状の改善
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
皮膚症状、関節痛、口渇、ドライアイなどの症状が改善した被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
免疫指数の改善
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
抗核抗体、抽出可能な核抗原スペクトル、クーム試験などの免疫指数が改善した被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
糖質コルチコイドの中止率
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
グルココルチコイドの使用を中止した被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
慢性疾患治療 - 疲労の機能評価
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
すべての参加者において、慢性疾患治療疲労アンケートの機能評価を使用して、治療前後の健康関連の生活の質を評価します。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
|
ITP患者評価アンケート
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
すべての参加者において、治療前後の健康関連の生活の質を評価するために、ITP 患者評価アンケートが使用されます。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
毒性の発生率
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
頭痛、発熱、吐き気、腹痛などの事前に定義された特定の毒性、および予測不可能な毒性を有する被験者の割合。
|
研究治療の開始（1日目）から12週の終わりまで。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Lei Zhang, M.D.、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月1日
一次修了 (実際)
2024年7月31日
研究の完了 (推定)
2025年9月30日
試験登録日
最初に提出
2021年8月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月3日
最初の投稿 (実際)
2021年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月20日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。