Avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immune negli adulti con autoanticorpi

Criterio di inclusione:

• I pazienti hanno fornito il consenso informato scritto prima dell'arruolamento.
• Uomini e donne di età maggiore o uguale a 18 anni.
• Diagnosi come PTI secondaria a malattie del tessuto connettivo (inclusi ma non limitati a lupus eritematoso sistemico, sindrome di Sjogren e artrite reumatoide), PTI primaria con anticorpi antinucleari positivi ma non conforme ai criteri diagnostici delle malattie del tessuto connettivo, sindrome di Evans primaria, sindrome di Evans secondaria a malattie del tessuto connettivo e ITP primaria con test di Coomb positivo ma non conforme ai criteri diagnostici della sindrome di Evans.
• Conta piastrinica <30 ×10^9/L allo screening.
• I pazienti che in precedenza non hanno ricevuto Eltrombopag o Herombopag [scarsa efficacia (Eltrombopag 75 mg/die o Herombopag 7,5 mg/die, almeno 4 settimane) o che l'efficacia non può essere mantenuta], o che presentano controindicazioni, non possono tollerare o rifiutare Trattamento Eltrombopag o Herombopag.
• Il trattamento per la PTI (inclusi ma non limitati a glucocorticoidi, trombopoietina umana ricombinante e altri agonisti dei recettori della trombopoietina diversi da Avatrombopag) deve essere completato prima dell'arruolamento, oppure la dose deve essere stabile o in fase di riduzione entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
• Durante lo studio clinico verranno adottate misure contraccettive efficaci.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con malattia tiroidea attiva che necessitano di trattamento.
• Pazienti con anamnesi di trombosi arteriosa o venosa entro 3 mesi e con uno qualsiasi dei seguenti fattori di rischio: cancro, fattore V di Leiden, deficit di ATIII o pazienti che utilizzano anticoagulanti o farmaci antipiastrinici all'inizio dello screening.
• Coloro che avevano ricevuto rituximab entro 3 mesi.
• Pazienti che non avevano risposto al precedente utilizzo di Avatrombopag (40 mg una volta al giorno per più di 4 settimane).
• Soggetti noti per essere allergici ad Avatrombopag o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
• Pazienti che avevano ricevuto splenectomia entro 3 mesi o avevano un piano di splenectomia entro 3 mesi.
• Pazienti con encefalopatia lupica o nefrite lupica.
• Pazienti con cataratta.
• Pazienti con febbre infettiva (inclusa ma non limitata a infezione polmonare) entro 1 mese o con infezione attiva durante lo screening.
• Virus dell’epatite B esistente, replicazione del virus dell’epatite C o infezione da HIV.
• Grave disfunzione epatica (alanina aminotransferasi o transaminasi glutammico ossalacetica > 3×ULN).
• Pazienti con grave disfunzione cardiaca o polmonare.
• Grave danno renale (clearance della creatinina < 30 ml/min).
• Durante lo studio sono previsti pianificatori chirurgici.
• Storia di disturbo psichiatrico.
• Donne in gravidanza o in allattamento o coloro che pianificano una gravidanza durante lo studio.
• Pazienti con una storia di abuso di droghe/alcol (entro 2 anni prima dello studio).
• Pazienti che avevano partecipato ad altre ricerche sperimentali entro un mese prima dell'arruolamento.
• Qualsiasi altra circostanza per la quale lo sperimentatore ritiene che il paziente non sia idoneo a partecipare allo studio.