Avatrombopagi aikuisten immuunitrombosytopenian hoidossa autovasta-aineilla
torstai 20. helmikuuta 2025 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Avatrombopagin teho ja turvallisuus aikuisten immuunitrombosytopenian hoidossa, kun autovasta-aineet epäonnistuvat eltrombopagi- tai herombopagihoitoon: yhden keskuksen, tulevaisuuden, yhden käden kliininen tutkimus
Tämän prospektiivisen avoimen, yhden keskuksen, yksihaaraisen kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida avatrombopagin tehoa ja turvallisuutta kiinalaisilla aikuisilla immuunitrombosytopenia (ITP) -potilailla, joilla autovasta-aineet epäonnistuvat (intoleranssin tai resistenssin vuoksi) eltrombopagi- tai herombopagihoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän prospektiivisen, avoimen, yhden keskuksen, yksihaaraisen kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida avatrombopagin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla kiinalaisilla ITP-potilailla, joiden autovasta-aineet epäonnistuvat (intoleranssin tai resistenssin vuoksi) eltrombopagi- tai herombopagihoitoon.
Aiheisiin kuuluvat sidekudossairauksien sekundaarinen ITP (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta systeeminen lupus erythematosus, Sjogrenin oireyhtymä ja nivelreuma), primaarinen ITP, jossa on positiivinen antinukleaarinen vasta-aine, mutta ei täytä sidekudossairauksien diagnostisia kriteerejä, primaarinen Evansin oireyhtymä, Evansin oireyhtymä sekundaarinen sidekudossairauksiin ja primaarinen ITP, jossa on positiivinen Coomb-testi, mutta ei täytä Evansin oireyhtymän diagnostisia kriteerejä.
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 52 soveltuvaa henkilöä. Annosta säädetään verihiutaleiden määrän mukaan viikon 1 ja 12 välisenä aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
52
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Rongfeng Fu, M.D.
- Puhelinnumero: +862223909009
- Sähköposti: furongfeng@ihcams.ac.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Lei Zhang, M.D.
- Puhelinnumero: +862223909240
- Sähköposti: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Rekrytointi
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Lei Zhang, MD
- Puhelinnumero: +862223909240
- Sähköposti: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
Ottaa yhteyttä:
- Rongfeng Fu, MD
- Puhelinnumero: +862223909009
- Sähköposti: furongfeng@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen ilmoittautumista.
- 18 vuotta täyttäneet miehet ja naiset.
- Diagnosoitu sidekudossairauksien (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta systeeminen lupus erythematosus, Sjogrenin oireyhtymä ja nivelreuma) aiheuttama ITP, primaarinen ITP, jossa on positiivinen antinukleaarinen vasta-aine, mutta ei täytä sidekudossairauksien diagnostisia kriteerejä, primaarinen Evansin oireyhtymä, sekundaarinen Evansin oireyhtymä sidekudossairauksiin ja primaariseen ITP:hen positiivisella Coomb-testillä, mutta ei Evansin oireyhtymän diagnostisten kriteerien mukaisesti.
- Verihiutalemäärä <30 × 10^9/l seulonnassa.
- Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet Eltrombopagia tai Herombopagia [heikko teho (Eltrombopag 75 mg/d tai Herombopag 7,5 mg/D, vähintään 4 viikkoa) tai tehoa ei voida säilyttää] tai joilla on vasta-aiheita, eivät voi sietää tai kieltäytyä Eltrombopagi- tai Herombopag-hoito.
- ITP:n hoito (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, glukokortikoidit, ihmisen yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettu trombopoietiini ja muut trombopoietiinireseptorin agonistit kuin Avatrombopag) on saatava päätökseen ennen osallistumista tai annoksen on oltava vakaa tai pienennysvaiheessa 2 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
- Tehokkaat ehkäisymenetelmät toteutetaan kliinisen tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Hoitoa tarvitsevat potilaat, joilla on aktiivinen kilpirauhassairaus.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut valtimo- tai laskimotromboosi 3 kuukauden sisällä ja joilla on jokin seuraavista riskitekijöistä: syöpä, tekijä V Leiden, ATIII-puutos tai potilaat, jotka käyttävät antikoagulantteja tai verihiutaleiden toimintaa seulonnan alussa.
- Ne, jotka olivat saaneet rituksimabia 3 kuukauden sisällä.
- Potilaat, jotka eivät olleet saaneet vastetta aiempiin Avatrombopag-hoitoon (40 mg kerran vuorokaudessa yli 4 viikon ajan).
- Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia Avatrombopagille tai jollekin sen apuaineelle.
- Potilaat, joille on tehty pernaleikkaus 3 kuukauden sisällä tai joilla on pernanpoistosuunnitelma 3 kuukauden sisällä.
- Potilaat, joilla on lupus enkefalopatia tai lupus nefriitti.
- Potilaat, joilla on kaihi.
- Potilaat, joilla on tarttuva kuume (mukaan lukien mutta ei rajoittuen keuhkoinfektio) 1 kuukauden sisällä tai joilla on aktiivinen infektio seulonnan aikana.
- Olemassa oleva hepatiitti B -virus, hepatiitti C -viruksen replikaatio tai HIV-infektio.
- Vaikea maksan toimintahäiriö (alaniiniaminotransferaasi tai glutamiinioksaloetikkahappotransaminaasi > 3 × ULN).
- Potilaat, joilla on vaikea sydämen tai keuhkojen toimintahäiriö.
- Vaikea munuaisvaurio (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min).
- Tutkimuksen aikana on leikkaussuunnittelijoita.
- Psykiatrisen häiriön historia.
- Raskaana oleville tai imettäville naisille tai raskaaksi tulemista suunnitteleville kokeen aikana.
- Potilaat, joilla on ollut huumeiden/alkoholin väärinkäyttöä (2 vuoden sisällä ennen tutkimusta).
- Potilaat, jotka olivat osallistuneet muihin kokeellisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Muut olosuhteet, joissa tutkija katsoo, että potilas ei sovellu osallistumaan tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä
Viisikymmentäkaksi potilasta otetaan mukaan ilmoitetun avatrombopagin hoitoannoksen kanssa
|
Koehenkilöt saavat avatrombopagihoitoa 40 mg:n aloitusannoksella kerran päivässä.
Trombosyyttiarvot mitataan viikoittain ensimmäisten 4 viikon aikana ja sitten joka toinen viikko viikkoon 12 asti hoidon jälkeen.
Annoksen säätöalue on 20 mg viikossa - 40 mg päivässä verihiutaleiden tason pitämiseksi välillä 30 × 10^9/l ja 200 × 10^9/l.
Jos verihiutaleiden määrä ei saavuta arvoa 30 × 10^9/l avatrombopagi 40 mg:n kerran vuorokaudessa ottamisen jälkeen neljän peräkkäisen viikon ajan, hoito lopetetaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutalevaste
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat verihiutaleiden määrän >=30 × 10^9/l ja vähintään kaksinkertaistuivat lähtötasonsa 12 viikon kuluessa hoidosta.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutalevaste
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat vasteen (R) 1, 2, 4 ja 8 viikon kuluessa hoidosta.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Verihiutalevaste
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (CR) 4, 8 ja 12 viikon kuluessa hoidosta.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Verihiutaleiden vasteen kesto
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Niiden potilaiden osuus, joiden trombosyyttimäärä >=30 × 10^9/l vähintään 4 peräkkäisen viikon ajan 12 viikon hoitojakson aikana ilman korjaavaa hoitoa.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Verihiutalevaste
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Prosenttiosuus osallistujista, joiden verihiutaleiden määrä on >=50 × 10^9/l 12 viikon kuluessa hoidosta.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Aika verihiutalevasteeseen
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Aika vasteeseen määritellään ajaksi hoidon aloittamisesta siihen, kun verihiutaleiden määrä saavutetaan ensimmäistä kertaa >= 30 × 10^9/l ja vähintään kaksinkertaistuu lähtötaso koko 12 viikon aikana.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Verihiutaleiden vasteen kesto
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Kokonaiskesto, jonka osallistuja vastaa R:llä.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Parannushoitoa saavien potilaiden osuus.
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Parannushoitoa saavien potilaiden osuus.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Verenvuotopisteet
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Verenvuotooireiden esiintyvyys ja aste Maailman terveysjärjestön verenvuotoasteikon mukaan.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Muutokset sairauden aktiivisuusindeksissä potilailla, joilla on systeeminen lupus erythematosus
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Niiden potilaiden osuus, joiden sairauden aktiivisuusindeksi parani potilailla, joilla on systeeminen lupus erythematosus SLEDAI-standardin mukaan.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Oireiden paraneminen
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Niiden potilaiden osuus, joiden oireet paranivat, mukaan lukien iho-oireet, nivelkipu, suun kuivuminen ja silmien kuivuminen.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Immuuniindeksien paraneminen
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden immuuniindeksit ovat parantuneet, mukaan lukien antinukleaariset vasta-aineet, uutettavien ydinantigeenien spektri ja Coombin testi.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Glukokortikoidien käytön lopettamisnopeus
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Niiden potilaiden osuus, jotka lopettivat glukokortikoidien käytön.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
Kroonisen sairauden terapian toiminnallinen arviointi - väsymys
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Kaikilla osallistujilla käytetään kroonisen sairauden terapia-väsymyskyselyn toiminnallista arviointia terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseksi ennen ja jälkeen hoidon.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
|
ITP-potilasarviointikysely
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Kaikilla osallistujilla ITP-potilasarviointikyselyä käytetään terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseen ennen ja jälkeen hoidon.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myrkyllisyyden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Sellaisten tutkimushenkilöiden osuus, joilla on tietty ennalta määritetty myrkyllisyys, mukaan lukien päänsärky, kuume, pahoinvointi ja vatsakipu sekä arvaamaton toksisuus.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 12 loppuun.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Sidekudostaudit
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2021033
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .