Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avatrombopag bij de behandeling van volwassen immuuntrombocytopenie met auto-antilichamen

20 februari 2025 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag bij de behandeling van immuuntrombocytopenie bij volwassenen met auto-antilichamen Bij gebrek aan behandeling met Eltrombopag of Herombopag: een prospectief, één-armig klinisch onderzoek in één centrum

Deze prospectieve, open-label, single-center, één-armige klinische studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van avatrombopag te evalueren bij volwassen Chinese immuuntrombocytopenie (ITP)-patiënten bij wie auto-antilichamen falen (vanwege intolerantie of resistentie) tegen behandeling met eltrombopag of herombopag.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze prospectieve, open-label, single-center, één-armige klinische studie heeft tot doel de werkzaamheid en veiligheid van avatrombopag te evalueren bij Chinese volwassen ITP-patiënten bij wie auto-antilichamen falen (vanwege intolerantie of resistentie) tegen behandeling met eltrombopag of herombopag.

De onderwerpen omvatten ITP secundair aan bindweefselziekten (inclusief maar niet beperkt tot systemische lupus erythematosus, het syndroom van Sjögren en reumatoïde artritis), primaire ITP met positief antinucleair antilichaam maar niet in overeenstemming met de diagnostische criteria van bindweefselziekten, primair Evans-syndroom, Evans-syndroom secundair aan bindweefselziekten, en primaire ITP met positieve Coomb-test, maar niet in overeenstemming met de diagnostische criteria van het Evans-syndroom.

Tweeënvijftig in aanmerking komende proefpersonen zullen aan dit onderzoek deelnemen. De dosis zal worden aangepast op basis van het aantal bloedplaatjes in de periode van week 1 tot week 12.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

52

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënten hebben vóór inschrijving schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
  • Mannen en vrouwen ouder dan of gelijk aan 18 jaar.
  • Gediagnosticeerd als ITP secundair aan bindweefselziekten (inclusief maar niet beperkt tot systemische lupus erythematosus, het syndroom van Sjögren en reumatoïde artritis), primaire ITP met positief antinucleair antilichaam maar niet in overeenstemming met de diagnostische criteria van bindweefselziekten, primair Evans-syndroom, Evans-syndroom secundair tot bindweefselziekten en primaire ITP met positieve Coomb-test, maar niet aan de diagnostische criteria van het Evans-syndroom.
  • Aantal bloedplaatjes<30 ×10^9/l bij screening.
  • Patiënten die voorheen geen Eltrombopag of Herombopag hebben gekregen [slechte werkzaamheid (Eltrombopag 75 mg/d of Herombopag 7,5 mg/D, minimaal 4 weken), of de werkzaamheid kan niet worden gehandhaafd], of die contra-indicaties hebben, kunnen de behandeling niet verdragen of weigeren. Eltrombopag- of Herombopag-behandeling.
  • De behandeling voor ITP (inclusief maar niet beperkt tot glucocorticoïden, recombinant humaan trombopoëtine en andere trombopoëtinereceptoragonisten anders dan Avatrombopag) moet voltooid zijn vóór deelname aan de studie, of de dosis moet binnen 2 weken vóór deelname stabiel zijn of zich in een fase van verlaging bevinden.
  • Tijdens de klinische proef zullen effectieve anticonceptiemaatregelen worden genomen.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een actieve schildklieraandoening die behandeling vereisen.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombose binnen 3 maanden, en met een van de volgende risicofactoren: kanker, Factor V Leiden, ATIII-deficiëntie, of patiënten die aan het begin van de screening anticoagulantia of bloedplaatjesaggregatieremmers gebruiken.
  • Degenen die binnen 3 maanden rituximab hadden gekregen.
  • Patiënten die niet reageerden op het eerdere gebruik van Avatrombopag (40 mg eenmaal daags gedurende meer dan 4 weken).
  • Personen waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor Avatrombopag of één van de hulpstoffen.
  • Patiënten die binnen 3 maanden een splenectomie hebben ondergaan of die binnen 3 maanden een splenectomieplan hebben.
  • Patiënten met lupus-encefalopathie of lupus-nefritis.
  • Patiënten met cataract.
  • Patiënten met infectieuze koorts (inclusief maar niet beperkt tot longinfectie) binnen 1 maand of met actieve infectie tijdens screening.
  • Bestaand hepatitis B-virus, replicatie van het hepatitis C-virus of HIV-infectie.
  • Ernstige leverdisfunctie (alanineaminotransferase of glutamine-oxaalazijntransaminase > 3×ULN).
  • Patiënten met ernstige hart- of longstoornissen.
  • Ernstige nierbeschadiging (creatinineklaring < 30 ml/min).
  • Er zijn chirurgische planners tijdens het onderzoek.
  • Geschiedenis van psychiatrische stoornissen.
  • Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de proef.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van drugs-/alcoholmisbruik (binnen 2 jaar vóór het onderzoek).
  • Patiënten die binnen een maand vóór inschrijving aan ander experimenteel onderzoek hadden deelgenomen.
  • Alle andere omstandigheden waarin de onderzoeker van mening is dat de patiënt niet geschikt is om aan het onderzoek deel te nemen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsgroep
Tweeënvijftig proefpersonen zullen worden geïncludeerd met de aangegeven behandelingsdosis avatrombopag
Geneesmiddel: Avatrombopag
De proefpersonen krijgen een behandeling met avatrombopag met een initiële dosis van 40 mg eenmaal daags. Het aantal bloedplaatjes wordt wekelijks bepaald gedurende de eerste 4 weken en daarna elke 2 weken tot week 12 na de behandeling. Het dosisaanpassingsbereik loopt van 20 mg per week tot 40 mg per dag om het bloedplaatjesniveau tussen 30×10^9/l en 200×10^9/l te houden. Als het aantal bloedplaatjes niet de 30×10^9/l bereikt na inname van avatrombopag 40 mg eenmaal daags gedurende 4 opeenvolgende weken, wordt de behandeling stopgezet.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie van bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage deelnemers dat binnen 12 weken behandeling een aantal bloedplaatjes >=30×10^9/l bereikt en ten minste een verdubbeling van het basisaantal.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie van bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage proefpersonen dat binnen 1, 2, 4 en 8 weken behandeling een respons (R) bereikt.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Reactie van bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage proefpersonen dat binnen 4, 8 en 12 weken behandeling een volledige respons (CR) bereikt.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Duur van de bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage proefpersonen met een aantal bloedplaatjes >=30×10^9/l gedurende ten minste 4 opeenvolgende weken tijdens de behandelingsperiode van 12 weken zonder corrigerende behandeling.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Reactie van bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage deelnemers dat binnen 12 weken behandeling een aantal bloedplaatjes >=50×10^9/l bereikt.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Tijd tot bloedplaatjesreactie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
De tijd tot respons wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de behandeling tot de eerste keer dat een aantal bloedplaatjes >= 30×10^9/l wordt bereikt en dat het aantal bij aanvang ten minste verdubbelt gedurende de gehele 12 weken.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Duur van de bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Totale tijdsduur dat een deelnemer een antwoord heeft van R.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage patiënten dat een remediërende behandeling krijgt.
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Percentage patiënten dat een remediërende behandeling krijgt.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Bloedingsscore
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
De incidentie en graad van bloedingssymptomen volgens de Bleeding Scale van de Wereldgezondheidsorganisatie.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Veranderingen in de ziekteactiviteitsindex bij patiënten met systemische lupus erythematosus
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Het percentage proefpersonen met een verbetering van de ziekteactiviteitsindex bij patiënten met systemische lupus erythematosus volgens de SLEDAI-standaard.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
De verbetering van de symptomen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Het percentage proefpersonen bij wie de symptomen verbeterden, waaronder huidsymptomen, gewrichtspijn, droge mond en droge ogen.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Verbetering van de immuunindexen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Het percentage proefpersonen met verbeterde immuunindexen, waaronder antinucleaire antilichamen, extraheerbaar nucleair antigenenspectrum en Coomb-test.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Stopzettingspercentage van glucocorticoïden
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Het percentage proefpersonen bij wie het gebruik van glucocorticoïden is gestaakt.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Functionele beoordeling van therapie-vermoeidheid bij chronische ziekten
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Bij alle deelnemers zal een functionele beoordeling van de chronische ziektetherapie-vermoeidheidsvragenlijst worden gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven voor en na de behandeling te beoordelen.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
ITP-vragenlijst voor patiëntbeoordeling
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Bij alle deelnemers zal de ITP-Patient Assessment Questionnaire worden gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven voor en na de behandeling te beoordelen.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van toxiciteit
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.
Het percentage proefpersonen met specifieke, vooraf gedefinieerde toxiciteit, waaronder hoofdpijn, koorts, misselijkheid en buikpijn, en onvoorspelbare toxiciteit.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 12.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT2021033

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren