Avatrombopag 使用自身抗体治疗成人免疫性血小板减少症
2025年2月20日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Avatrombopag 治疗艾曲波帕或 Herombopag 治疗失败的成人免疫性血小板减少症的疗效和安全性：一项单中心、前瞻性、单臂临床试验
这项前瞻性、开放标签、单中心、单臂临床试验旨在评估 avatrombopag 对于自身抗体对艾曲波帕或 Herombopag 治疗失败（由于不耐受或耐药）的中国成人免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这项前瞻性、开放标签、单中心、单臂临床试验旨在评估 avatrombopag 对于自身抗体对艾曲波帕或 Herombopag 治疗失败（由于不耐受或耐药）的中国成人 ITP 患者的疗效和安全性。
受试者包括继发于结缔组织病（包括但不限于系统性红斑狼疮、干燥综合征、类风湿性关节炎）的ITP、抗核抗体阳性但不符合结缔组织病诊断标准的原发性ITP、原发性Evans综合征、Evans综合征继发于结缔组织疾病，以及库姆氏试验阳性但不符合埃文斯综合征诊断标准的原发性ITP。
五十二名符合条件的受试者将参加这项研究。 第1周至第12周期间将根据血小板计数调整剂量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
52
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Rongfeng Fu, M.D.
- 电话号码：+862223909009
- 邮箱：furongfeng@ihcams.ac.cn
研究联系人备份
- 姓名：Lei Zhang, M.D.
- 电话号码：+862223909240
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
学习地点
-
-
Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
接触：
- Lei Zhang, MD
- 电话号码：+862223909240
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
接触：
- Rongfeng Fu, MD
- 电话号码：+862223909009
- 邮箱：furongfeng@ihcams.ac.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者在入组前已提供书面知情同意书。
- 年龄大于或等于 18 岁的男性和女性。
- 诊断为继发于结缔组织病（包括但不限于系统性红斑狼疮、干燥综合征、类风湿性关节炎）的ITP、抗核抗体阳性但不符合结缔组织病诊断标准的原发性ITP、原发性Evans综合征、继发性Evans综合征结缔组织病、Coomb 试验阳性但不符合 Evans 综合征诊断标准的原发性 ITP。
- 筛选时血小板计数<30 ×10^9/L。
- 既往接受艾曲波帕或赫罗波帕治疗失败[疗效不佳（艾曲波帕75 mg/d或赫罗波帕7.5 mg/D，至少4周），或无法维持疗效]，或有禁忌症，不能耐受或拒绝的患者艾曲波帕或赫罗波帕治疗。
- ITP的治疗（包括但不限于糖皮质激素、重组人血小板生成素和除Avatrombopag以外的其他血小板生成素受体激动剂）必须在入组前完成，或者剂量必须在入组前2周内保持稳定或处于减量阶段。
- 临床试验期间将采取有效的避孕措施。
排除标准：
- 需要治疗的活动性甲状腺疾病患者。
- 3个月内有任何动脉或静脉血栓形成史的患者，以及具有以下任何危险因素的患者：癌症、V因子Leiden、ATIII缺乏症，或在筛查开始时正在使用抗凝剂或抗血小板药物的患者。
- 3个月内接受过利妥昔单抗的患者。
- 对先前使用 Avatrombopag（40mg 每天一次，持续 4 周以上）未能产生反应的患者。
- 已知对 Avatrombopag 或其任何赋形剂过敏的受试者。
- 3个月内接受过脾切除术或3个月内有脾切除计划的患者。
- 狼疮性脑病或狼疮性肾炎患者。
- 白内障患者。
- 1个月内出现感染性发热（包括但不限于肺部感染）或筛查时存在活动性感染的患者。
- 现有乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒复制或HIV感染。
- 严重肝功能障碍（丙氨酸转氨酶或谷草酰乙酸转氨酶 > 3×ULN）。
- 患有严重心脏或肺功能障碍的患者。
- 严重肾损伤（肌酐清除率< 30 ml/min）。
- 研究期间有手术计划者。
- 有精神疾病史。
- 孕妇或哺乳期妇女或计划在试验期间怀孕的妇女。
- 有药物/酒精滥用史的患者（研究前 2 年内）。
- 入组前1个月内参加过其他实验研究的患者。
- 研究者认为患者不适合参加试验的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：治疗组
52 名受试者将接受指定治疗剂量的 avatrombopag
|
受试者将接受 avatrombopag 治疗，初始剂量为 40mg，每天一次。
在治疗后的前 4 周内每周测量一次血小板计数，然后每 2 周测量一次，直至治疗后第 12 周。
剂量调整范围为每周20 mg至每天40 mg，以维持血小板水平在30×10^9/L至200×10^9/L之间。
如果服用avatrombopag 40mg每天一次连续4周后血小板计数未达到30×10^9/L，则停止治疗。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血小板反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在治疗 12 周内达到血小板计数 >=30×10^9/L 且基线计数至少翻倍的参与者百分比。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血小板反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在治疗 1、2、4 和 8 周内达到缓解 (R) 的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
血小板反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在治疗 4、8 和 12 周内达到完全缓解 (CR) 的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
血小板反应的持续时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在 12 周治疗期间，未经补救治疗，血小板计数至少连续 4 周≥30×10^9/L 的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
血小板反应
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在治疗 12 周内达到血小板计数 >=50×10^9/L 的参与者百分比。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
血小板反应时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
缓解时间定义为从治疗开始到首次达到血小板计数 >= 30×10^9/L 且在整个 12 周内至少达到基线计数两倍的时间。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
血小板反应的持续时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
参与者做出 R 响应的总持续时间。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
接受补救治疗的患者比例。
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
接受补救治疗的患者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
出血评分
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
根据世界卫生组织出血量表，出血症状的发生率和等级。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
系统性红斑狼疮患者疾病活动指数的变化
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
根据SLEDAI标准，系统性红斑狼疮患者疾病活动指数改善的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
症状的改善
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
皮肤症状、关节疼痛、口干、眼干等症状改善的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
免疫指标改善
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
抗核抗体、可提取核抗原谱和库姆氏试验等免疫指标改善的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
糖皮质激素停药率
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
停止使用糖皮质激素的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
慢性病治疗的功能评估——疲劳
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在所有参与者中，将使用慢性病治疗功能评估-疲劳问卷来评估治疗前后的健康相关生活质量。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
|
ITP-患者评估问卷
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
在所有参与者中，ITP-患者评估问卷将用于评估治疗前后的健康相关生活质量。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
毒性发生率
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
具有特定预定毒性（包括头痛、发烧、恶心和腹痛）以及不可预测毒性的受试者比例。
|
从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 周结束。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lei Zhang, M.D.、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月1日
初级完成 (实际的)
2024年7月31日
研究完成 (估计的)
2025年9月30日
研究注册日期
首次提交
2021年8月3日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月3日
首次发布 (实际的)
2021年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月20日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.