小児嚢胞性線維症患者における肺 T1-MRI の評価
2025年2月24日 更新者：Kimberly McBennett, MD, PhD, FACP、University Hospitals Cleveland Medical Center
Trikafta療法を開始するCFを持つ子供の肺T1 MRI評価
この観察研究では、研究者は T1-MRI の感度を評価して、FDA 承認の Trikafta 療法を開始する前後の CF (年齢 = 6-11) の小児患者の肺灌流の変化を特定します。
研究者らは、これらの肺 T1 MRI 評価 (% 正常な肺灌流) を、現在利用可能な CF 患者の肺機能の最良の評価 (すなわち、MBW (LCI(およびスパイロメトリー (FEV1 % Predicted))) と比較します。
調査の概要
詳細な説明
これは、FDA承認のトリカフタ療法の投与前後の嚢胞性線維症（CF）患者の変化を検出するための磁気共鳴画像法（MRI）および臨床的肺機能評価の有用性を評価するための3回の研究訪問による前向き研究です。 3回の研究訪問には以下が含まれます：
訪問 1: Trikafta 開始前 訪問 2: Trikafta 開始から 3 か月 訪問 3: Trikafta 開始から 6 か月
臨床評価 (MBW およびスパイロメトリー) に加えて、すべての参加者は肺の MRI スキャンを受け、定量的な肺 T1 マップが生成されます。 研究者は、トリカフタの投与による肺の変化を評価する方法として、肺 T1 MRI (正常な肺灌流の%) を複数回呼吸洗浄 (LCI) およびスパイロメトリー (FEV1 % 予測) と比較します。 治験責任医師は、参加者の医療記録から追加の臨床評価を取得します。
これは、3 つのサイトを含むマルチサイト調査です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
56
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- CS Mott Children's Hospital
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
承認後にトリカフタ療法を開始する予定の嚢胞性線維症（CF）の患者
説明
包含基準:
• 嚢胞性線維症と診断され、F508del 変異のコピーが少なくとも 1 つある男性または女性。
除外基準:
- 15秒まで息を止められない被験者。
- 妊娠している被験者。
- -MRI禁忌の被験者（例：心臓ペースメーカー、心臓除細動器、体内の金属。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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嚢胞性線維症の患者
-嚢胞性線維症の診断が確認された5〜11歳の患者（男性、女性）。
これらの患者は、臨床的に処方された FDA 承認の Trikafta 療法を開始します。
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肺疾患を評価するための肺 T1 MRI の評価
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺 T1-MRI
時間枠：訪問 1: Trikafta 開始前、訪問 2: Trikafta 開始から 3 か月 (+/- 15 日)、訪問 3: Trikafta 開始から 6 か月 (+/- 30 日)
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小児嚢胞性線維症患者における FDA 承認の Trikafta 療法に関連する肺灌流の変化を評価するために、肺 T1-MRI (% 正常肺灌流) を評価します。
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訪問 1: Trikafta 開始前、訪問 2: Trikafta 開始から 3 か月 (+/- 15 日)、訪問 3: Trikafta 開始から 6 か月 (+/- 30 日)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スパイロメトリー
時間枠：訪問 1: Trikafta 開始前、訪問 2: Trikafta 開始から 3 か月 (+/- 15 日)、訪問 3: Trikafta 開始から 6 か月 (+/- 30 日)
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臨床標準肺機能検査 (FEV1 % Predicted)。
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訪問 1: Trikafta 開始前、訪問 2: Trikafta 開始から 3 か月 (+/- 15 日)、訪問 3: Trikafta 開始から 6 か月 (+/- 30 日)
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複数ブレス ウォッシュアウト (MBW)
時間枠：訪問 1: Trikafta 開始前、訪問 2: Trikafta 開始後 3 か月 (+/- 15 日)、訪問 3: Trikafta 開始後 6 か月 (+/- 30 日)
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CF臨床基準ごとに適用される肺クリアランス指数（LCI）を評価するための複数の呼気洗浄。
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訪問 1: Trikafta 開始前、訪問 2: Trikafta 開始後 3 か月 (+/- 15 日)、訪問 3: Trikafta 開始後 6 か月 (+/- 30 日)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Chris Flask, PhD、Case Western Reserve University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月15日
一次修了 (実際)
2023年12月15日
研究の完了 (実際)
2023年12月15日
試験登録日
最初に提出
2021年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月29日
最初の投稿 (実際)
2021年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月24日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- STUDY20200689
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
個々のデータを提示する必要があるかどうか不明。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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