Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Lung T1-MRI hos pediatriska patienter med cystisk fibros

9 september 2026 uppdaterad av: University Hospitals Cleveland Medical Center

Lung T1 MRT-bedömningar av barn med CF Initierande Trikafta-terapi

I denna observationsstudie utvärderar forskarna känsligheten hos T1-MRI för att identifiera lungperfusionsförändringar hos pediatriska patienter med CF (ålder = 6-11) före och efter inledande av FDA-godkänd Trikafta-behandling. Utredarna jämför dessa Lung T1 MRI-bedömningar (% normal lungperfusion) med för närvarande bäst tillgängliga bedömningar av lungfunktion hos CF-patienter (d.v.s. MBW (LCI( och spirometri (FEV1 % förväntad).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv studie med 3 studiebesök för att utvärdera användbarheten av magnetisk resonanstomografi (MRI) och kliniska lungfunktionsbedömningar för att upptäcka förändringar hos patienter med cystisk fibros (CF) före och efter administrering av den FDA-godkända Trikafta-behandlingen. De 3 studiebesöken inkluderar:

Besök 1: Före start av Trikafta Besök 2: 3 månader från start av Trikafta Besök 3: 6 månader från start av Trikafta

Tillsammans med de kliniska bedömningarna (MBW och spirometri) kommer alla deltagare att genomgå en MRI-skanning av lungorna för att generera kvantitativa lung-T1-kartor. Utredarna kommer att jämföra lung T1 MRI (% Normal Lung Perfusion) med Multiple Breath Washout (LCI) och spirometri (FEV1 % Predicted) som metoder för att bedöma lungförändringar med administrering av Trikafta. Utredarna kommer att få ytterligare kliniska bedömningar från deltagarnas journaler.

Detta är en multi-site studie som involverar 3 platser.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

48

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med cystisk fibros (CF) som planerar att påbörja behandling med Trikafta när de godkänts

Beskrivning

Inklusionskriterier:

• Manliga eller kvinnliga individer med diagnosen cystisk fibros och har minst en kopia av F508del-mutationen.

Exklusions kriterier:

  • Försöksperson som inte kan hålla andan i upp till 15 sekunder.
  • Försökspersoner som är gravida.
  • Patienter med MRT-kontraindikationer (t.ex. pacemaker, hjärtdefibrillator, metall i kroppen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patient med cystisk fibros
Patienter (män, kvinnor) i åldern 5-11 med bekräftad diagnos av cystisk fibros. Dessa patienter kommer att påbörja kliniskt ordinerad FDA-godkänd Trikafta-behandling.
Diagnostiskt test: Lung T1 MRI
Utvärdering av lung T1 MRI för att bedöma lungsjukdom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lung T1-MRI
Tidsram: Besök 1: Före start av Trikafta, besök 2: 3 månader (+/- 15 dagar) från start av Trikafta, besök 3: 6 månader (+/- 30 dagar) från start av Trikafta
Utvärdera lung-T1-MRI (% normal lungperfusion) för att bedöma lungperfusionsförändringar i samband med FDA-godkänd Trikafta-behandling hos pediatriska patienter med cystisk fibros.
Besök 1: Före start av Trikafta, besök 2: 3 månader (+/- 15 dagar) från start av Trikafta, besök 3: 6 månader (+/- 30 dagar) från start av Trikafta

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Spirometri
Tidsram: Besök 1: Före start av Trikafta, besök 2: 3 månader (+/- 15 dagar) från start av Trikafta, besök 3: 6 månader (+/- 30 dagar) från start av Trikafta
Kliniskt standardtest för lungfunktion (FEV1 % förväntad).
Besök 1: Före start av Trikafta, besök 2: 3 månader (+/- 15 dagar) från start av Trikafta, besök 3: 6 månader (+/- 30 dagar) från start av Trikafta
Multiple breath wasout (MBW)
Tidsram: Besök 1: Före start av Trikafta, besök 2: 3 månader (+/- 15 dagar) efter start av Trikafta, besök 3: 6 månader (+/- 30 dagar) efter start av Trikafta
Flera andningsspolningar för att bedöma lungclearance index (LCI) applicerat enligt CF klinisk standard.
Besök 1: Före start av Trikafta, besök 2: 3 månader (+/- 15 dagar) efter start av Trikafta, besök 3: 6 månader (+/- 30 dagar) efter start av Trikafta

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

15 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

15 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2021

Första postat (Faktisk)

6 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY20200689

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Osäker på om individuella uppgifter kommer att behöva presenteras.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera