A tüdő T1-MRI értékelése gyermek cisztás fibrózisos betegekben
2026. szeptember 9. frissítette: University Hospitals Cleveland Medical Center
Tüdő T1 MRI-vizsgálatok CF-ben szenvedő gyermekeknél a Trikafta-terápia megkezdésekor
Ebben a megfigyeléses vizsgálatban a kutatók értékelik a T1-MRI érzékenységét a tüdő perfúziós változásainak azonosítására CF-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél (életkor = 6-11) az FDA által jóváhagyott Trikafta-terápia megkezdése előtt és után.
A kutatók összehasonlítják ezeket a Lung T1 MRI-értékeléseket (% normál tüdőperfúzió) a CF-es betegek tüdőfunkciójának jelenleg elérhető legjobb értékeléseivel (azaz MBW (LCI (és spirometria (FEV1% előrejelzett)).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy prospektív vizsgálat, amely három vizsgálati látogatásból áll a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) és a klinikai tüdőfunkció-értékelések hasznosságának értékelésére a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegekben az FDA által jóváhagyott Trikafta-terápia alkalmazása előtt és után bekövetkezett változások kimutatására. A 3 tanulmányút a következőket tartalmazza:
1. látogatás: Trikafta megkezdése előtt 2. látogatás: 3 hónap a Trikafta kezdetétől 3. látogatás: 6 hónap a Trikafta kezdete után
A klinikai értékelésekkel (MBW és spirometria) együtt minden résztvevő tüdő MRI-vizsgálaton esik át, hogy kvantitatív tüdő-T1-térképeket készítsen. A vizsgálók összehasonlítják a tüdő T1 MRI-t (% Normal Lung Perfusion) a többszörös légzési kimosással (LCI) és a spirometriával (FEV1 % Predicted) a Trikafta alkalmazása során bekövetkező tüdőelváltozások értékelésére szolgáló módszerként. A vizsgálók további klinikai értékeléseket kapnak a résztvevő orvosi feljegyzéseiből.
Ez egy több helyszínre kiterjedő tanulmány, amely 3 helyszínt foglal magában.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
48
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- CS Mott Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegek, akik a jóváhagyást követően a Trikafta-terápia megkezdését tervezik
Leírás
Bevételi kritériumok:
• Férfi vagy nőstény egyének, akiknél cisztás fibrózist diagnosztizáltak, és rendelkeznek az F508del mutáció legalább egy kópiájával.
Kizárási kritériumok:
- Az alany, aki legfeljebb 15 másodpercig nem tudja visszatartani a lélegzetét.
- Terhes alanyok.
- MRI ellenjavallattal rendelkező személyek (pl. szívritmus-szabályozó, szívdefibrillátor, fém a szervezetben.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Cisztás fibrózisban szenvedő beteg
5-11 éves betegek (férfiak, nők), akiknél cisztás fibrózist diagnosztizáltak.
Ezek a betegek klinikailag felírt, az FDA által jóváhagyott Trikafta-terápiát kezdik meg.
|
A tüdő T1 MRI értékelése a tüdőbetegség felmérésére
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tüdő T1-MRI
Időkeret: 1. látogatás: Trikafta megkezdése előtt, 2. látogatás: 3 hónap (+/- 15 nap) a Trikafta indulásától, 3. látogatás: 6 hónap (+/- 30 nap) a Trikafta indulásától számítva
|
Értékelje a tüdő T1-MRI-t (% normál tüdőperfúzió), hogy értékelje az FDA által jóváhagyott Trikafta-terápiával kapcsolatos tüdőperfúziós változásokat cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél.
|
1. látogatás: Trikafta megkezdése előtt, 2. látogatás: 3 hónap (+/- 15 nap) a Trikafta indulásától, 3. látogatás: 6 hónap (+/- 30 nap) a Trikafta indulásától számítva
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Spirometria
Időkeret: 1. látogatás: Trikafta megkezdése előtt, 2. látogatás: 3 hónap (+/- 15 nap) a Trikafta indulásától, 3. látogatás: 6 hónap (+/- 30 nap) a Trikafta indulásától számítva
|
Klinikai standard tüdőfunkciós teszt (FEV1 % előrejelzés).
|
1. látogatás: Trikafta megkezdése előtt, 2. látogatás: 3 hónap (+/- 15 nap) a Trikafta indulásától, 3. látogatás: 6 hónap (+/- 30 nap) a Trikafta indulásától számítva
|
|
Többszörös kilégzés (MBW)
Időkeret: 1. látogatás: Trikafta megkezdése előtt, 2. látogatás: 3 hónappal (+/- 15 nappal) a Trikafta megkezdése után, 3. látogatás: 6 hónappal (+/- 30 nappal) a Trikafta megkezdése után
|
Többszörös kilégzési kimosás a tüdő clearance index (LCI) értékeléséhez a CF klinikai standardja szerint.
|
1. látogatás: Trikafta megkezdése előtt, 2. látogatás: 3 hónappal (+/- 15 nappal) a Trikafta megkezdése után, 3. látogatás: 6 hónappal (+/- 30 nappal) a Trikafta megkezdése után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Nasr SZ, Flask CA, Kretzler ME, Slaven JE, Joshi A, Mahani MG, Clem C, Cooper M, Farr S, MacAskill CJ, Gupta A, Ferrebee M, McBennett KA, Ren CL. Lung T1-MRI and Multi-Breath Washout Detect Longitudinal Changes in Children 6-11 Years Old After Beginning Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) Therapy. Pediatr Pulmonol. 2026 Apr;61(4):e71628. doi: 10.1002/ppul.71628.
- Ren CL, Nasr SZ, Slaven JE, Joshi A, Mahani MG, Clem C, Cooper M, Farr S, MacAskill CJ, Keshock E, Nicholas JL, Ferrebee M, McBennett K, Flask CA. Lung T1 MRI assessments in children with mild cystic fibrosis lung disease. Pediatr Pulmonol. 2024 Oct;59(10):2464-2471. doi: 10.1002/ppul.27039. Epub 2024 May 2.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. december 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. december 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. július 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 29.
Első közzététel (Tényleges)
2021. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 9.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STUDY20200689
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
Nem biztos benne, hogy be kell-e mutatni az egyéni adatokat.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .