Avaliação de pulmão T1-MRI em pacientes pediátricos com fibrose cística
Avaliações de ressonância magnética pulmonar T1 de crianças com FC iniciando terapia com Trikafta
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo com 3 visitas de estudo para avaliar a utilidade da Ressonância Magnética (MRI) e avaliações clínicas da função pulmonar para detectar alterações em pacientes com Fibrose Cística (FC) antes e depois da administração da terapia Trikafta aprovada pela FDA. As 3 visitas de estudo incluem:
Visita 1: Antes de iniciar o Trikafta Visita 2: 3 meses a partir do início do Trikafta Visita 3: 6 meses a partir do início do Trikafta
Juntamente com as avaliações clínicas (MBW e Espirometria), todos os participantes serão submetidos a uma ressonância magnética dos pulmões para gerar mapas quantitativos de pulmão T1. Os investigadores irão comparar o pulmão T1 MRI (% Normal Lung Perfusion) com Multiple Breath Washout (LCI) e espirometria (FEV1 % Predicted) como métodos para avaliar alterações pulmonares com a administração de Trikafta. Os investigadores obterão avaliações clínicas adicionais dos registros médicos do participante.
Este é um estudo multi-site envolvendo 3 sites.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- CS Mott Children's Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
• Indivíduos do sexo masculino ou feminino com diagnóstico de fibrose cística e com pelo menos uma cópia da mutação F508del.
Critério de exclusão:
- Sujeito que não consegue prender a respiração por até 15 segundos.
- Assuntos que estão grávidas.
- Indivíduos com contra-indicação para ressonância magnética (por exemplo, marca-passo cardíaco, desfibrilador cardíaco, metal dentro do corpo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Paciente com Fibrose Cística
Pacientes (masculino, feminino) de 5 a 11 anos com diagnóstico confirmado de Fibrose Cística.
Esses pacientes começarão a terapia Trikafta clinicamente prescrita e aprovada pela FDA.
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Avaliação do pulmão T1 MRI para avaliar a doença pulmonar
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pulmão T1-MRI
Prazo: Visita 1: Antes de iniciar o Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 dias) a partir do início do Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 dias) a partir do início do Trikafta
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Avalie o pulmão T1-MRI (% de perfusão pulmonar normal) para avaliar as alterações da perfusão pulmonar associadas à terapia Trikafta aprovada pela FDA em pacientes pediátricos com fibrose cística.
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Visita 1: Antes de iniciar o Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 dias) a partir do início do Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 dias) a partir do início do Trikafta
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Espirometria
Prazo: Visita 1: Antes de iniciar o Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 dias) a partir do início do Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 dias) a partir do início do Trikafta
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Teste de função pulmonar padrão clínico (FEV1 % Previsto).
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Visita 1: Antes de iniciar o Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 dias) a partir do início do Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 dias) a partir do início do Trikafta
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Lavagem respiratória múltipla (MBW)
Prazo: Visita 1: Antes de iniciar o Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 dias) após o início do Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 dias) após o início do Trikafta
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Lavagem respiratória múltipla para avaliar o índice de depuração pulmonar (LCI) aplicado de acordo com o padrão clínico da FC.
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Visita 1: Antes de iniciar o Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 dias) após o início do Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 dias) após o início do Trikafta
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY20200689
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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