Evaluación de pulmón T1-MRI en pacientes pediátricos con fibrosis quística
Evaluaciones de resonancia magnética T1 de pulmón de niños con FQ que inician la terapia Trikafta
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo con 3 visitas de estudio para evaluar la utilidad de la resonancia magnética nuclear (RMN) y las evaluaciones clínicas de la función pulmonar para detectar cambios en pacientes con fibrosis quística (FQ) antes y después de la administración de la terapia Trikafta aprobada por la FDA. Las 3 visitas de estudio incluyen:
Visita 1: Antes de comenzar el Trikafta Visita 2: 3 meses desde el inicio del Trikafta Visita 3: 6 meses desde el inicio del Trikafta
Junto con las evaluaciones clínicas (MBW y espirometría), todos los participantes se someterán a una resonancia magnética de los pulmones para generar mapas T1 pulmonares cuantitativos. Los investigadores compararán la IRM pulmonar T1 (% de perfusión pulmonar normal) con el lavado respiratorio múltiple (LCI) y la espirometría (FEV1 % previsto) como métodos para evaluar los cambios pulmonares con la administración de Trikafta. Los investigadores obtendrán evaluaciones clínicas adicionales de los registros médicos de los participantes.
Este es un estudio de múltiples sitios que involucra 3 sitios.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- CS Mott Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
• Individuos masculinos o femeninos con diagnóstico de fibrosis quística y que tengan al menos una copia de la mutación F508del.
Criterio de exclusión:
- Sujeto que no puede contener la respiración hasta por 15 segundos.
- Sujetos que están embarazadas.
- Sujetos con contraindicaciones para MRI (p. ej., marcapasos cardíaco, desfibrilador cardíaco, metal dentro del cuerpo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Paciente con Fibrosis Quística
Pacientes (hombres, mujeres) de 5 a 11 años con diagnóstico confirmado de fibrosis quística.
Estos pacientes comenzarán la terapia Trikafta aprobada por la FDA y recetada clínicamente.
|
Evaluación de resonancia magnética T1 de pulmón para evaluar la enfermedad pulmonar
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Pulmón T1-RM
Periodo de tiempo: Visita 1: Antes de comenzar el Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 días) desde el inicio del Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 días) desde el inicio del Trikafta
|
Evalúe T1-MRI pulmonar (% de perfusión pulmonar normal) para evaluar los cambios de perfusión pulmonar asociados con la terapia Trikafta aprobada por la FDA en pacientes pediátricos con fibrosis quística.
|
Visita 1: Antes de comenzar el Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 días) desde el inicio del Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 días) desde el inicio del Trikafta
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Espirometría
Periodo de tiempo: Visita 1: Antes de comenzar el Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 días) desde el inicio del Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 días) desde el inicio del Trikafta
|
Prueba clínica estándar de función pulmonar (FEV1 % previsto).
|
Visita 1: Antes de comenzar el Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 días) desde el inicio del Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 días) desde el inicio del Trikafta
|
|
Lavado de respiración múltiple (MBW)
Periodo de tiempo: Visita 1: Antes de comenzar el Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 días) después del inicio del Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 días) después del inicio del Trikafta
|
Lavado de respiración múltiple para evaluar el índice de depuración pulmonar (LCI) aplicado según el estándar clínico de FQ.
|
Visita 1: Antes de comenzar el Trikafta, Visita 2: 3 meses (+/- 15 días) después del inicio del Trikafta, Visita 3: 6 meses (+/- 30 días) después del inicio del Trikafta
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STUDY20200689
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .