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Valutazione del polmone T1-MRI nei pazienti con fibrosi cistica pediatrica

24 febbraio 2025 aggiornato da: Kimberly McBennett, MD, PhD, FACP, University Hospitals Cleveland Medical Center

Valutazioni MRI del polmone T1 di bambini con FC che iniziano la terapia con Trikafta

In questo studio osservazionale, i ricercatori valutano la sensibilità della T1-MRI per identificare i cambiamenti di perfusione polmonare nei pazienti pediatrici con FC (età = 6-11) prima e dopo l'inizio della terapia con Trikafta approvata dalla FDA. I ricercatori confrontano queste valutazioni Lung T1 MRI (% di perfusione polmonare normale) con le migliori valutazioni attualmente disponibili della funzione polmonare nei pazienti CF (cioè MBW (LCI (e Spirometria (FEV1% previsto).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico con 3 visite di studio per valutare l'utilità della risonanza magnetica (MRI) e delle valutazioni cliniche della funzionalità polmonare per rilevare i cambiamenti nei pazienti con fibrosi cistica (FC) prima e dopo la somministrazione della terapia Trikafta approvata dalla FDA. Le 3 visite di studio comprendono:

Visita 1: prima di iniziare Trikafta Visita 2: 3 mesi dall'inizio di Trikafta Visita 3: 6 mesi dall'inizio di Trikafta

Insieme alle valutazioni cliniche (MBW e spirometria), tutti i partecipanti saranno sottoposti a una scansione MRI dei polmoni per generare mappe T1 polmonari quantitative. Gli investigatori confronteranno la risonanza magnetica polmonare T1 (% di perfusione polmonare normale) con il lavaggio del respiro multiplo (LCI) e la spirometria (FEV1% previsto) come metodi per valutare i cambiamenti polmonari con la somministrazione di Trikafta. Gli investigatori otterranno ulteriori valutazioni cliniche dalle cartelle cliniche dei partecipanti.

Questo è uno studio multi-sito che coinvolge 3 siti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

56

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con fibrosi cistica (FC) che stanno pianificando di iniziare la terapia con Trikafta una volta approvata

Descrizione

Criterio di inclusione:

• Individui di sesso maschile o femminile con diagnosi di fibrosi cistica e con almeno una copia della mutazione F508del.

Criteri di esclusione:

  • Soggetto che non riesce a trattenere il respiro per un massimo di 15 secondi.
  • Soggetti in stato di gravidanza.
  • Soggetti con controindicazione alla risonanza magnetica (ad esempio, pacemaker cardiaco, defibrillatore cardiaco, presenza di metallo all'interno del corpo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Paziente con fibrosi cistica
Pazienti (maschi, femmine) di età compresa tra 5 e 11 anni con diagnosi confermata di fibrosi cistica. Questi pazienti inizieranno la terapia Trikafta clinicamente prescritta dalla FDA.
Test diagnostico: RM del polmone T1
Valutazione della risonanza magnetica polmonare T1 per valutare la malattia polmonare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Polmone T1-MRI
Lasso di tempo: Visita 1: prima di iniziare Trikafta, Visita 2: 3 mesi (+/- 15 giorni) dall'inizio di Trikafta, Visita 3: 6 mesi (+/- 30 giorni) dall'inizio di Trikafta
Valutare la T1-MRI polmonare (% di perfusione polmonare normale) per valutare le variazioni della perfusione polmonare associate alla terapia con Trikafta approvata dalla FDA nei pazienti pediatrici con fibrosi cistica.
Visita 1: prima di iniziare Trikafta, Visita 2: 3 mesi (+/- 15 giorni) dall'inizio di Trikafta, Visita 3: 6 mesi (+/- 30 giorni) dall'inizio di Trikafta

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Spirometria
Lasso di tempo: Visita 1: prima di iniziare Trikafta, Visita 2: 3 mesi (+/- 15 giorni) dall'inizio di Trikafta, Visita 3: 6 mesi (+/- 30 giorni) dall'inizio di Trikafta
Test di funzionalità polmonare standard clinico (FEV1% previsto).
Visita 1: prima di iniziare Trikafta, Visita 2: 3 mesi (+/- 15 giorni) dall'inizio di Trikafta, Visita 3: 6 mesi (+/- 30 giorni) dall'inizio di Trikafta
Washout multiplo (MBW)
Lasso di tempo: Visita 1: prima di iniziare Trikafta, Visita 2: 3 mesi (+/- 15 giorni) dopo l'inizio di Trikafta, Visita 3: 6 mesi (+/- 30 giorni) dopo l'inizio di Trikafta
Washout multiplo per valutare l'indice di clearance polmonare (LCI) applicato secondo lo standard clinico CF.
Visita 1: prima di iniziare Trikafta, Visita 2: 3 mesi (+/- 15 giorni) dopo l'inizio di Trikafta, Visita 3: 6 mesi (+/- 30 giorni) dopo l'inizio di Trikafta

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

15 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

15 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY20200689

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Non sono sicuro se sarà necessario presentare i dati individuali.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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