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Évaluation de l'IRM pulmonaire T1 chez les patients pédiatriques atteints de fibrose kystique

9 septembre 2026 mis à jour par: University Hospitals Cleveland Medical Center

Évaluations par IRM pulmonaire T1 d'enfants atteints de mucoviscidose débutant une thérapie Trikafta

Dans cette étude observationnelle, les chercheurs évaluent la sensibilité de l'IRM-T1 pour identifier les changements de perfusion pulmonaire chez les patients pédiatriques atteints de mucoviscidose (âge = 6-11) avant et après le début du traitement par Trikafta approuvé par la FDA. Les enquêteurs comparent ces évaluations de l'IRM pulmonaire T1 (% de perfusion pulmonaire normale) aux meilleures évaluations actuellement disponibles de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de fibrose kystique (c'est-à-dire MBW (LCI) et spirométrie (FEV1 % Predicted).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective avec 3 visites d'étude pour évaluer l'utilité de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et des évaluations cliniques de la fonction pulmonaire pour détecter les changements chez les patients atteints de fibrose kystique (FK) avant et après l'administration de la thérapie Trikafta approuvée par la FDA. Les 3 visites d'étude comprennent :

Visite 1 : Avant de commencer Trikafta Visite 2 : 3 mois après le début de Trikafta Visite 3 : 6 mois après le début de Trikafta

Parallèlement aux évaluations cliniques (MBW et spirométrie), tous les participants subiront une IRM des poumons pour générer des cartes quantitatives pulmonaires T1. Les chercheurs compareront l'IRM pulmonaire T1 (% de perfusion pulmonaire normale) au lavage respiratoire multiple (LCI) et à la spirométrie (FEV1% Predicted) comme méthodes d'évaluation des modifications pulmonaires avec l'administration de Trikafta. Les enquêteurs obtiendront des évaluations cliniques supplémentaires à partir des dossiers médicaux des participants.

Il s'agit d'une étude multisite impliquant 3 sites.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

48

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de fibrose kystique (FK) qui envisagent de commencer le traitement par Trikafta une fois approuvé

La description

Critère d'intégration:

• Les individus masculins ou féminins avec un diagnostic de fibrose kystique et qui ont au moins une copie de la mutation F508del.

Critère d'exclusion:

  • Sujet incapable de retenir sa respiration pendant 15 secondes maximum.
  • Les sujets qui sont enceintes.
  • Sujets présentant une contre-indication à l'IRM (par exemple, stimulateur cardiaque, défibrillateur cardiaque, présence de métal dans le corps.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patient atteint de fibrose kystique
Patients (hommes, femmes) âgés de 5 à 11 ans avec un diagnostic confirmé de fibrose kystique. Ces patients commenceront une thérapie Trikafta approuvée par la FDA et prescrite cliniquement.
Test diagnostique: IRM pulmonaire T1
Évaluation de l'IRM pulmonaire T1 pour évaluer la maladie pulmonaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Poumon T1-IRM
Délai: Visite 1 : Avant de commencer Trikafta, Visite 2 : 3 mois (+/- 15 jours) depuis le début de Trikafta, Visite 3 : 6 mois (+/- 30 jours) depuis le début de Trikafta
Évaluez l'IRM pulmonaire T1 (% de perfusion pulmonaire normale) pour évaluer les changements de perfusion pulmonaire associés à la thérapie Trikafta approuvée par la FDA chez les patients pédiatriques atteints de fibrose kystique.
Visite 1 : Avant de commencer Trikafta, Visite 2 : 3 mois (+/- 15 jours) depuis le début de Trikafta, Visite 3 : 6 mois (+/- 30 jours) depuis le début de Trikafta

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Spirométrie
Délai: Visite 1 : Avant de commencer Trikafta, Visite 2 : 3 mois (+/- 15 jours) depuis le début de Trikafta, Visite 3 : 6 mois (+/- 30 jours) depuis le début de Trikafta
Test clinique standard de la fonction pulmonaire (FEV1 % Predicted).
Visite 1 : Avant de commencer Trikafta, Visite 2 : 3 mois (+/- 15 jours) depuis le début de Trikafta, Visite 3 : 6 mois (+/- 30 jours) depuis le début de Trikafta
Lavage respiratoire multiple (MBW)
Délai: Visite 1 : Avant de commencer Trikafta, Visite 2 : 3 mois (+/- 15 jours) après le début de Trikafta, Visite 3 : 6 mois (+/- 30 jours) après le début de Trikafta
Rinçage respiratoire multiple pour évaluer l'indice de clairance pulmonaire (ICL) appliqué selon la norme clinique des FC.
Visite 1 : Avant de commencer Trikafta, Visite 2 : 3 mois (+/- 15 jours) après le début de Trikafta, Visite 3 : 6 mois (+/- 30 jours) après le début de Trikafta

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospitals Cleveland Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

15 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

15 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2021

Première publication (Réel)

6 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY20200689

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Description du régime IPD

Je ne sais pas si des données individuelles devront être présentées.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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