小儿囊性纤维化患者肺部 T1-MRI 评价
2026年9月9日 更新者：University Hospitals Cleveland Medical Center
启动 Trikafta 治疗的 CF 儿童的肺 T1 MRI 评估
在这项观察性研究中，研究人员评估了 T1-MRI 识别 CF 儿科患者（年龄 = 6-11 岁）在开始 FDA 批准的 Trikafta 治疗前后肺灌注变化的敏感性。
研究人员将这些肺部 T1 MRI 评估（% 正常肺灌注）与目前最可用的 CF 患者肺功能评估（即 MBW（LCI（和肺活量测定法（FEV1 % 预测值））进行比较。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性研究，进行了 3 次研究访问，以评估磁共振成像 (MRI) 和临床肺功能评估的效用，以检测囊性纤维化 (CF) 患者在接受 FDA 批准的 Trikafta 治疗前后的变化。 3次考察访问包括：
访问 1：开始 Trikafta 之前 访问 2：Trikafta 开始后 3 个月 访问 3：Trikafta 开始后 6 个月
除了临床评估（MBW 和肺量计），所有参与者都将接受肺部 MRI 扫描以生成定量肺 T1 图。 研究人员将比较肺 T1 MRI（正常肺灌注百分比）与多次呼吸冲洗（LCI）和肺活量测定（FEV1%预测）作为评估 Trikafta 给药后肺部变化的方法。 调查人员将从参与者的病历中获得额外的临床评估。
这是一项涉及 3 个站点的多站点研究。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
48
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- CS Mott Children's Hospital
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
一旦获得批准，计划开始 Trikafta 治疗的囊性纤维化 (CF) 患者
描述
纳入标准：
• 诊断为囊性纤维化并至少有一份F508del 突变的男性或女性个体。
排除标准：
- 无法屏住呼吸长达 15 秒的对象。
- 怀孕的受试者。
- 有 MRI 禁忌症的受试者（例如，心脏起搏器、心脏除颤器、体内有金属。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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囊性纤维化患者
确诊患有囊性纤维化的 5-11 岁患者（男性、女性）。
这些患者将开始临床处方的 FDA 批准的 Trikafta 治疗。
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评估肺部 T1 MRI 以评估肺部疾病
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺T1-MRI
大体时间：访问 1：开始 Trikafta 之前，访问 2：Trikafta 开始后 3 个月（+/- 15 天），访问 3：Trikafta 开始后 6 个月（+/- 30 天）
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评估肺 T1-MRI（% 正常肺灌注），以评估与 FDA 批准的 Trikafta 治疗小儿囊性纤维化患者相关的肺灌注变化。
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访问 1：开始 Trikafta 之前，访问 2：Trikafta 开始后 3 个月（+/- 15 天），访问 3：Trikafta 开始后 6 个月（+/- 30 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺量计
大体时间：访问 1：开始 Trikafta 之前，访问 2：Trikafta 开始后 3 个月（+/- 15 天），访问 3：Trikafta 开始后 6 个月（+/- 30 天）
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临床标准肺功能测试（FEV1 % 预测值）。
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访问 1：开始 Trikafta 之前，访问 2：Trikafta 开始后 3 个月（+/- 15 天），访问 3：Trikafta 开始后 6 个月（+/- 30 天）
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多次呼吸冲洗 (MBW)
大体时间：访问 1：开始 Trikafta 之前，访问 2：Trikafta 开始后 3 个月（+/- 15 天），访问 3：Trikafta 开始后 6 个月（+/- 30 天）
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多次呼吸冲洗以评估每个 CF 临床标准应用的肺清除率指数 (LCI)。
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访问 1：开始 Trikafta 之前，访问 2：Trikafta 开始后 3 个月（+/- 15 天），访问 3：Trikafta 开始后 6 个月（+/- 30 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Chris Flask, PhD、Case Western Reserve University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Nasr SZ, Flask CA, Kretzler ME, Slaven JE, Joshi A, Mahani MG, Clem C, Cooper M, Farr S, MacAskill CJ, Gupta A, Ferrebee M, McBennett KA, Ren CL. Lung T1-MRI and Multi-Breath Washout Detect Longitudinal Changes in Children 6-11 Years Old After Beginning Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) Therapy. Pediatr Pulmonol. 2026 Apr;61(4):e71628. doi: 10.1002/ppul.71628.
- Ren CL, Nasr SZ, Slaven JE, Joshi A, Mahani MG, Clem C, Cooper M, Farr S, MacAskill CJ, Keshock E, Nicholas JL, Ferrebee M, McBennett K, Flask CA. Lung T1 MRI assessments in children with mild cystic fibrosis lung disease. Pediatr Pulmonol. 2024 Oct;59(10):2464-2471. doi: 10.1002/ppul.27039. Epub 2024 May 2.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月15日
初级完成 (实际的)
2023年12月15日
研究完成 (实际的)
2023年12月15日
研究注册日期
首次提交
2021年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月29日
首次发布 (实际的)
2021年8月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月9日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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