Keuhkojen T1-MRI:n arviointi lasten kystisen fibroosin potilailla
Keuhkojen T1 MRI-arvioinnit CF-potilaiden Trikafta-hoidon aloittamisesta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen tutkimus, jossa on kolme tutkimuskäyntiä, jotta voidaan arvioida magneettikuvauksen (MRI) ja kliinisen keuhkotoiminnan arvioinnin hyödyllisyyttä kystistä fibroosia (CF) sairastavien potilaiden muutosten havaitsemiseksi ennen FDA:n hyväksymän Trikafta-hoidon antamista ja sen jälkeen. Kolme opintomatkaa sisältävät:
Vierailu 1: Ennen Trikafta-käynnin aloittamista Vierailu 2: 3 kuukautta Trikafta-käynnin alkamisesta Vierailu 3: 6 kuukautta Trikaftan alkamisesta
Kliinisten arviointien (MBW ja spirometria) lisäksi kaikille osallistujille tehdään keuhkojen MRI-skannaus kvantitatiivisten keuhkojen T1-karttojen luomiseksi. Tutkijat vertaavat keuhkojen T1 MRI:tä (% normaali keuhkoperfuusio) useaan hengitykseen (LCI) ja spirometriaan (FEV1 % ennustettu) menetelminä arvioida keuhkojen muutoksia Trikaftan annon yhteydessä. Tutkijat saavat lisää kliinisiä arvioita osallistujan potilaskertomuksista.
Tämä on usean sivuston tutkimus, johon osallistuu 3 paikkaa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- CS Mott Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
• Mies- tai naarashenkilöt, joilla on diagnosoitu kystinen fibroosi ja joilla on vähintään yksi kopio F508del-mutaatiosta.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde, joka ei pysty pidättelemään hengitystään 15 sekuntiin.
- Koehenkilöt, jotka ovat raskaana.
- Potilaat, joilla on MRI-vasta-aihe (esim. sydämentahdistin, sydämen defibrillaattori, metallia kehossa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilas, jolla on kystinen fibroosi
5–11-vuotiaat potilaat (miehet, naiset), joilla on vahvistettu kystinen fibroosi.
Nämä potilaat aloittavat kliinisesti määräämän FDA:n hyväksymän Trikafta-hoidon.
|
Keuhkojen T1 MRI:n arviointi keuhkosairauden arvioimiseksi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen T1-MRI
Aikaikkuna: Vierailu 1: Ennen Trikaftan aloittamista, käynti 2: 3 kuukautta (+/- 15 päivää) Trikaftan alusta, käynti 3: 6 kuukautta (+/- 30 päivää) Trikaftan alusta
|
Arvioi keuhkojen T1-MRI (% normaali keuhkoperfuusio) FDA:n hyväksymään Trikafta-hoitoon liittyvien keuhkojen perfuusiomuutosten arvioimiseksi lapsilla, joilla on kystinen fibroosi.
|
Vierailu 1: Ennen Trikaftan aloittamista, käynti 2: 3 kuukautta (+/- 15 päivää) Trikaftan alusta, käynti 3: 6 kuukautta (+/- 30 päivää) Trikaftan alusta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spirometria
Aikaikkuna: Vierailu 1: Ennen Trikaftan aloittamista, käynti 2: 3 kuukautta (+/- 15 päivää) Trikaftan alusta, käynti 3: 6 kuukautta (+/- 30 päivää) Trikaftan alusta
|
Kliininen standardi keuhkojen toimintatesti (FEV1 % ennustettu).
|
Vierailu 1: Ennen Trikaftan aloittamista, käynti 2: 3 kuukautta (+/- 15 päivää) Trikaftan alusta, käynti 3: 6 kuukautta (+/- 30 päivää) Trikaftan alusta
|
|
Usein hengityshuuhtelu (MBW)
Aikaikkuna: Käynti 1: Ennen Trikaftan aloittamista, Vierailu 2: 3 kuukautta (+/- 15 päivää) Trikaftan alkamisen jälkeen, Käynti 3: 6 kuukautta (+/- 30 päivää) Trikaftan aloittamisen jälkeen
|
Useita hengityksen pesua keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) arvioimiseksi sovellettu CF-kliinisen standardin mukaan.
|
Käynti 1: Ennen Trikaftan aloittamista, Vierailu 2: 3 kuukautta (+/- 15 päivää) Trikaftan alkamisen jälkeen, Käynti 3: 6 kuukautta (+/- 30 päivää) Trikaftan aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY20200689
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .