Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van long T1-MRI bij pediatrische patiënten met cystische fibrose

30 januari 2024 bijgewerkt door: Kimberly McBennett, MD, PhD, FACP, University Hospitals Cleveland Medical Center

Long T1 MRI-beoordelingen van kinderen met CF die Trikafta-therapie starten

In deze observationele studie evalueren de onderzoekers de gevoeligheid van T1-MRI om longperfusieveranderingen te identificeren bij pediatrische patiënten met CF (leeftijd = 6-11) voor en na het starten van de door de FDA goedgekeurde Trikafta-therapie. De onderzoekers vergelijken deze Lung T1 MRI-beoordelingen (% normale longperfusie) met de momenteel best beschikbare beoordelingen van de longfunctie bij CF-patiënten (d.w.z. MBW (LCI( en spirometrie (FEV1 % voorspeld).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve studie met 3 studiebezoeken om het nut van Magnetic Resonance Imaging (MRI) en klinische longfunctiebeoordelingen te evalueren om veranderingen bij Cystic Fibrosis (CF)-patiënten te detecteren vóór en na toediening van de door de FDA goedgekeurde Trikafta-therapie. De 3 studiebezoeken omvatten:

Bezoek 1: Voordat u met Trikafta begint Bezoek 2: 3 maanden vanaf het begin van Trikafta Bezoek 3: 6 maanden vanaf het begin van Trikafta

Samen met de klinische beoordelingen (MBW en spirometrie) ondergaan alle deelnemers een MRI-scan van de longen om kwantitatieve long-T1-kaarten te genereren. De onderzoekers zullen de long T1 MRI (% normale longperfusie) vergelijken met Multiple Breath Washout (LCI) en spirometrie (FEV1 % voorspeld) als methoden om longveranderingen te beoordelen bij toediening van Trikafta. De onderzoekers zullen aanvullende klinische beoordelingen verkrijgen uit de medische dossiers van de deelnemers.

Dit is een multi-site studie met 3 sites.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

48

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Chris Flask, PhD
  • Telefoonnummer: 216-844-4963
  • E-mail: caf@case.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
          • Clement Ren, MD, MBA, ATSF
          • Telefoonnummer: 317-948-7180
          • E-mail: clren@iu.edu
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
          • Chris Flask, PhD
          • Telefoonnummer: 216-844-4963
          • E-mail: caf@case.edu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met cystische fibrose (CF) die van plan zijn om met Trikafta-therapie te beginnen zodra ze zijn goedgekeurd

Beschrijving

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke individuen met de diagnose cystic fibrosis en minstens één kopie van de F508del-mutatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon die zijn adem niet langer dan 15 seconden kan inhouden.
  • Onderwerpen die zwanger zijn.
  • Proefpersonen met een MRI-contra-indicatie (bijv. Pacemaker, hartdefibrillator, metaal in het lichaam.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënt met cystische fibrose
Patiënten (mannelijk, vrouwelijk) van 5-11 jaar met een bevestigde diagnose van Cystic Fibrosis. Deze patiënten zullen beginnen met de klinisch voorgeschreven door de FDA goedgekeurde Trikafta-therapie.
Diagnostische toets: Long T1 MRI
Evaluatie van long T1 MRI om longziekte te beoordelen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Long T1-MRI
Tijdsspanne: Bezoek 1: Voordat u met Trikafta begint, Bezoek 2: 3 maanden (+/- 15 dagen) vanaf de start van Trikafta, Bezoek 3: 6 maanden (+/- 30 dagen) vanaf de start van Trikafta
Evalueer long T1-MRI (% normale longperfusie) om longperfusieveranderingen te beoordelen die verband houden met door de FDA goedgekeurde Trikafta-therapie bij pediatrische patiënten met cystische fibrose.
Bezoek 1: Voordat u met Trikafta begint, Bezoek 2: 3 maanden (+/- 15 dagen) vanaf de start van Trikafta, Bezoek 3: 6 maanden (+/- 30 dagen) vanaf de start van Trikafta

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spirometrie
Tijdsspanne: Bezoek 1: Voordat u met Trikafta begint, Bezoek 2: 3 maanden (+/- 15 dagen) vanaf de start van Trikafta, Bezoek 3: 6 maanden (+/- 30 dagen) vanaf de start van Trikafta
Klinische standaard longfunctietest (FEV1% voorspeld).
Bezoek 1: Voordat u met Trikafta begint, Bezoek 2: 3 maanden (+/- 15 dagen) vanaf de start van Trikafta, Bezoek 3: 6 maanden (+/- 30 dagen) vanaf de start van Trikafta
Multiple breath wash-out (MBW)
Tijdsspanne: Bezoek 1: Voor het starten van Trikafta, Bezoek 2: 3 maanden (+/- 15 dagen) na het starten van Trikafta, Bezoek 3: 6 maanden (+/- 30 dagen) na het starten van Trikafta
Meervoudige uitwassing van de adem om de longklaringsindex (LCI) te beoordelen, toegepast volgens de klinische standaard voor CF.
Bezoek 1: Voor het starten van Trikafta, Bezoek 2: 3 maanden (+/- 15 dagen) na het starten van Trikafta, Bezoek 3: 6 maanden (+/- 30 dagen) na het starten van Trikafta

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 december 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY20200689

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Onzeker of individuele gegevens moeten worden gepresenteerd.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Long T1 MRI

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren