Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení plicní T1-MRI u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou

30. ledna 2024 aktualizováno: Kimberly McBennett, MD, PhD, FACP, University Hospitals Cleveland Medical Center

MRI vyšetření plic T1 u dětí s CF zahajující terapií Trikafta

V této observační studii vyšetřovatelé hodnotí citlivost T1-MRI k identifikaci změn plicní perfuze u pediatrických pacientů s CF (věk = 6-11) před a po zahájení léčby Trikaftou schválené FDA. Vyšetřovatelé porovnávají tato hodnocení plic T1 MRI (% normální plicní perfuze) s aktuálně nejlepšími dostupnými hodnoceními funkce plic u pacientů s CF (tj. MBW (LCI (a spirometrie (FEV1 % predikovaná)).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní studie se 3 studijními návštěvami k vyhodnocení užitečnosti zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) a klinického hodnocení plicních funkcí k detekci změn u pacientů s cystickou fibrózou (CF) před a po podání léčby Trikafta schválené FDA. 3 studijní návštěvy zahrnují:

Návštěva 1: Před zahájením Trikafty Návštěva 2: 3 měsíce od zahájení Trikafty Návštěva 3: 6 měsíců od zahájení Trikafty

Spolu s klinickým hodnocením (MBW a spirometrie) všichni účastníci podstoupí MRI sken plic za účelem vytvoření kvantitativních plicních T1 map. Vyšetřovatelé budou porovnávat plicní T1 MRI (% normální perfuze plic) s vícenásobným vymýváním dechu (LCI) a spirometrii (FEV1 % predikovaná) jako metody hodnocení plicních změn při podávání přípravku Trikafta. Vyšetřovatelé získají další klinická hodnocení ze zdravotních záznamů účastníka.

Jedná se o vícemístnou studii zahrnující 3 místa.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

48

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Chris Flask, PhD
  • Telefonní číslo: 216-844-4963
  • E-mail: caf@case.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Clement Ren, MD, MBA, ATSF
          • Telefonní číslo: 317-948-7180
          • E-mail: clren@iu.edu
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Chris Flask, PhD
          • Telefonní číslo: 216-844-4963
          • E-mail: caf@case.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s cystickou fibrózou (CF), kteří plánují zahájit léčbu přípravkem Trikafta po schválení

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Muži nebo ženy s diagnózou cystické fibrózy a mají alespoň jednu kopii mutace F508del.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt, který nemůže zadržet dech po dobu až 15 sekund.
  • Subjekty, které jsou těhotné.
  • Subjekty s kontraindikací MRI (např. srdeční kardiostimulátor, srdeční defibrilátor, kov v těle.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacient s cystickou fibrózou
Pacienti (muži, ženy) ve věku 5-11 let s potvrzenou diagnózou cystická fibróza. Tito pacienti zahájí klinicky předepsanou léčbu Trikafta schválenou FDA.
Diagnostický test: MRI plic T1
Vyhodnocení plicní T1 MRI k posouzení plicního onemocnění

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plic T1-MRI
Časové okno: Návštěva 1: Před zahájením Trikafty, Návštěva 2: 3 měsíce (+/- 15 dní) od zahájení Trikafty, Návštěva 3: 6 měsíců (+/- 30 dní) od zahájení Trikafty
Vyhodnoťte plicní T1-MRI (% normální perfuze plic) k posouzení změn plicní perfuze souvisejících s léčbou Trikafta schválenou FDA u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou.
Návštěva 1: Před zahájením Trikafty, Návštěva 2: 3 měsíce (+/- 15 dní) od zahájení Trikafty, Návštěva 3: 6 měsíců (+/- 30 dní) od zahájení Trikafty

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spirometrie
Časové okno: Návštěva 1: Před zahájením Trikafty, Návštěva 2: 3 měsíce (+/- 15 dní) od zahájení Trikafty, Návštěva 3: 6 měsíců (+/- 30 dní) od zahájení Trikafty
Klinický standardní test plicních funkcí (FEV1 % Predicted).
Návštěva 1: Před zahájením Trikafty, Návštěva 2: 3 měsíce (+/- 15 dní) od zahájení Trikafty, Návštěva 3: 6 měsíců (+/- 30 dní) od zahájení Trikafty
Vícenásobné vypláchnutí dechu (MBW)
Časové okno: Návštěva 1: Před zahájením Trikafty, Návštěva 2: 3 měsíce (+/- 15 dní) po zahájení Trikafty, Návštěva 3: 6 měsíců (+/- 30 dní) po zahájení Trikafty
Vícenásobné vyplachování dechu k posouzení indexu clearance plic (LCI) aplikovaného podle klinického standardu CF.
Návštěva 1: Před zahájením Trikafty, Návštěva 2: 3 měsíce (+/- 15 dní) po zahájení Trikafty, Návštěva 3: 6 měsíců (+/- 30 dní) po zahájení Trikafty

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY20200689

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Nejste si jisti, zda bude nutné prezentovat jednotlivá data.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MRI plic T1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit