Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena T1-MRI płuc u pacjentów z mukowiscydozą u dzieci

9 września 2026 zaktualizowane przez: University Hospitals Cleveland Medical Center

Ocena Lung T1 MRI dzieci z mukowiscydozą rozpoczynających terapię Trikafta

W tym badaniu obserwacyjnym badacze oceniają czułość T1-MRI w wykrywaniu zmian perfuzji płuc u dzieci z mukowiscydozą (w wieku 6-11 lat) przed i po rozpoczęciu zatwierdzonej przez FDA terapii Trikafta. Badacze porównują te oceny Lung T1 MRI (% normalnej perfuzji płuc) z obecnie najlepszymi dostępnymi ocenami czynności płuc u pacjentów z mukowiscydozą (tj. MBW (LCI i spirometria (przewidywana FEV1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne badanie obejmujące 3 wizyty studyjne w celu oceny przydatności obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i klinicznej oceny czynności płuc w wykrywaniu zmian u pacjentów z mukowiscydozą (CF) przed i po podaniu terapii Trikafta zatwierdzonej przez FDA. Trzy wizyty studyjne obejmują:

Wizyta 1: Przed rozpoczęciem Trikafty Wizyta 2: 3 miesiące od rozpoczęcia Trikafty Wizyta 3: 6 miesięcy od rozpoczęcia Trikafty

Oprócz oceny klinicznej (MBW i spirometria) wszyscy uczestnicy przejdą skan MRI płuc w celu wygenerowania ilościowych map T1 płuc. Badacze porównają T1 MRI płuc (% normalnej perfuzji płuc) z wymywaniem wielu oddechów (LCI) i spirometrią (przewidywana FEV1 %) jako metody oceny zmian w płucach po podaniu preparatu Trikafta. Badacze uzyskają dodatkowe oceny kliniczne z dokumentacji medycznej uczestnika.

Jest to badanie wieloośrodkowe obejmujące 3 ośrodki.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • CS Mott Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z mukowiscydozą (CF), którzy planują rozpocząć terapię Trikafta po zatwierdzeniu

Opis

Kryteria przyjęcia:

• Osoby płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem mukowiscydozy i mające co najmniej jedną kopię mutacji F508del.

Kryteria wyłączenia:

  • Podmiot, który nie może wstrzymać oddechu do 15 sekund.
  • Osoby, które są w ciąży.
  • Osoby z przeciwwskazaniami do rezonansu magnetycznego (np. rozrusznik serca, defibrylator serca, metal w ciele.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjent z mukowiscydozą
Pacjenci (mężczyźni, kobiety) w wieku 5-11 lat z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy. Pacjenci ci rozpoczną zaleconą klinicznie terapię Trikafta zatwierdzoną przez FDA.
Test diagnostyczny: MRI płuc T1
Ocena płuc T1 MRI w celu oceny choroby płuc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
T1-MRI płuc
Ramy czasowe: Wizyta 1: Przed rozpoczęciem Trikafty Wizyta 2: 3 miesiące (+/- 15 dni) od rozpoczęcia Trikafty Wizyta 3: 6 miesięcy (+/- 30 dni) od rozpoczęcia Trikafty
Oceń T1-MRI płuc (% normalnej perfuzji płuc), aby ocenić zmiany perfuzji płuc związane z terapią Trikafta zatwierdzoną przez FDA u dzieci z mukowiscydozą.
Wizyta 1: Przed rozpoczęciem Trikafty Wizyta 2: 3 miesiące (+/- 15 dni) od rozpoczęcia Trikafty Wizyta 3: 6 miesięcy (+/- 30 dni) od rozpoczęcia Trikafty

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spirometria
Ramy czasowe: Wizyta 1: Przed rozpoczęciem Trikafty Wizyta 2: 3 miesiące (+/- 15 dni) od rozpoczęcia Trikafty Wizyta 3: 6 miesięcy (+/- 30 dni) od rozpoczęcia Trikafty
Kliniczny standardowy test czynności płuc (FEV1% wartości przewidywanej).
Wizyta 1: Przed rozpoczęciem Trikafty Wizyta 2: 3 miesiące (+/- 15 dni) od rozpoczęcia Trikafty Wizyta 3: 6 miesięcy (+/- 30 dni) od rozpoczęcia Trikafty
Wielokrotne wypłukiwanie oddechu (MBW)
Ramy czasowe: Wizyta 1: Przed rozpoczęciem Trikafty Wizyta 2: 3 miesiące (+/- 15 dni) po rozpoczęciu Trikafty Wizyta 3: 6 miesięcy (+/- 30 dni) po rozpoczęciu Trikafty
Wielokrotne wypłukiwanie oddechu w celu oceny wskaźnika klirensu płuc (LCI) zastosowanego zgodnie ze standardem klinicznym CF.
Wizyta 1: Przed rozpoczęciem Trikafty Wizyta 2: 3 miesiące (+/- 15 dni) po rozpoczęciu Trikafty Wizyta 3: 6 miesięcy (+/- 30 dni) po rozpoczęciu Trikafty

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Chris Flask, PhD, Case Western Reserve University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY20200689

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Nie jestem pewien, czy konieczne będzie przedstawienie indywidualnych danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj