筋強直性ジストロフィー 1 型における上肢機能の症状と結果の尺度 (SOUL-DM1)
2025年4月23日 更新者：Kristin Ørstavik、Oslo University Hospital
筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) は、筋力低下と筋緊張を引き起こす多系統疾患です。
その結果、上肢の機能が低下する可能性があります。
この研究では、DM1 患者を検査し、上肢の機能を記録します。
私たちは、一連の患者報告アウトカム (PRO) とアウトカム測定 (OM) を使用して、どれが臨床診療や研究での使用に適しているかを評価します。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
観察的
入学 (実際)
89
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bergen、ノルウェー
- Haukeland University Hospital
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Oslo、ノルウェー
- Oslo University Hispital
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Siggerud、ノルウェー
- Frambu Centre for Rare Disorders
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ノルウェーにおける筋強直性ジストロフィー 1 型の成人
説明
包含基準:
• 遺伝的に確認された筋強直性ジストロフィー 1 型
除外基準:
- 言葉の壁や認知状態により、アンケートに答えられない、または理解できない
- 機能テストを実行できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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運動機能測定（MFM）
時間枠：30～45分
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機能テスト
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30～45分
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9 穴ペグテスト
時間枠：1～3分
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微細運動機能検査
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1～3分
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マイオグリップ/ダイナモメーター
時間枠：1～3分
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手の強さを測定します
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1～3分
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マイオピンチ
時間枠：1～3分
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指の力を測定します
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1～3分
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アビルハンドアンケート
時間枠：5分
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上肢に障害のある成人の手動能力の尺度。
このスケールは、関係する戦略が何であれ、上肢の使用を必要とする日常活動を管理する人の能力を測定します。
22 の質問で構成されます (18 は大人が回答する必要があります)。
カテゴリーは簡単、難しい、または実行できないです。
クエリネアは合計スコアを与えます。スコアが高いほど機能が優れていることになります。スコアは 0 ～ 36 です。
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5分
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アクティヴリムアンケート
時間枠：5分
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上肢および/または下肢に障害のある患者の活動制限の尺度。
このスケールは、関係する戦略が何であれ、上肢および/または下肢の使用を必要とする日常活動を実行する患者の能力を測定します。
22 の質問で構成されます (18 は大人が回答する必要があります)。
カテゴリーは簡単、難しい、または実行できないです。
アンケートでは合計スコアが表示され、スコアが高いほど機能が優れています。
0から36までのスコア
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5分
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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体幹障害スケール - 修正されたノルウェー語版
時間枠：8～15分
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機能検査によって測定された体幹の運動障害。
体幹運動の安定性と可動性を測定する 6 つのサブドメイン。
最小スコア 0 ～ 最大スコア 16。
スコアが高いほど、機能が優れていることを示します。
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8～15分
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4 平方ステップ テスト
時間枠：1～3分
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動的平衡試験
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1～3分
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スタークシュタイン無関心スケール
時間枠：5分
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質問票は面接官の指導のもとに記入していただきます。
患者が報告した無関心の転帰尺度。
14 の質問があり、各質問は 0 ～ 3 の 4 段階評価で採点され、合計スコア (0 ～ 42) が増加するほど無関心が重度に評価されます。
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5分
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モントリオール認知評価 (MoCA)
時間枠：10分
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認知評価スクリーニングアンケート。
面接の際に記入していただきます。
スコアは 0 ～ 30 で、スコアが高いほど認知機能が優れていることを示します。
26 以上のスコアが正常とみなされます。
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10分
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肺機能検査
時間枠：10分
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FVC (努力肺活量) による肺活量測定
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10分
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肺機能検査
時間枠：10分
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PEF (ピーク呼気流量)。
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10分
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Promis29
時間枠：5〜10分
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これはアンケートであるコンポスティー測定です。
患者はアウトカム測定を報告しました。
一般的な健康に関連する生活の質は、7つのプロモーションドメイン（抑圧、不安、身体機能、痛み、疲労、睡眠障害、社会的役割に参加する能力）のそれぞれを評価します。
Promis 29のアンケートには、7つのプロモーションコンテンツのそれぞれからの4つの質問（身体機能、うつ病、不安、疲労、睡眠障害、社会活動への参加、痛みの相互作用）と、痛みの強さからの1つの質問が含まれています。
各項目には5つの回答オプション（1から5）があり、痛みの強度のみに11の回答オプション（0〜10）があります。
ドメイン内の各質問への回答の合計から、各ドメインの合計RAWスコアが計算され、それぞれ4〜20の7つのドメインスコアが得られます。
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5〜10分
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Kristin L Ørstavik, PHD、Oslo University Hospital
- スタディディレクター：Hilde S Robinson, PHD、University of Oslo
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月10日
一次修了 (実際)
2024年8月31日
研究の完了 (実際)
2024年8月31日
試験登録日
最初に提出
2021年8月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月13日
最初の投稿 (実際)
2021年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月23日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。