Symptomen en uitkomstmaten voor de functie van de bovenste ledematen bij myotone dystrofie type 1 (SOUL-DM1)
23 april 2025 bijgewerkt door: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Myotone Dystrofie type 1 (DM1) is een multisysteemziekte die spierzwakte en myotonie veroorzaakt.
Als gevolg hiervan kan de functie van de bovenste ledematen worden aangetast.
In deze studie zullen we patiënten met DM1 onderzoeken en hun functie van de bovenste ledematen vastleggen.
We zullen een reeks door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) en uitkomstmaten (OM's) gebruiken om te evalueren welke geschikt zijn voor gebruik in de klinische praktijk en onderzoeksstudies.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
89
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bergen, Noorwegen
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Noorwegen
- Oslo University Hispital
-
Siggerud, Noorwegen
- Frambu Centre for Rare Disorders
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassenen met myotone dystrofie type 1 in Noorwegen
Beschrijving
Inclusiecriteria:
• Genetisch bevestigde myotone dystrofie type 1
Uitsluitingscriteria:
- Kan vragenlijsten niet beantwoorden of begrijpen vanwege taalbarrières of cognitieve status
- Kan geen functionele tests uitvoeren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Motorische Functie Maatregelen (MFM)
Tijdsspanne: 30-45 minuten
|
Functionele test
|
30-45 minuten
|
|
Peg-test met negen gaten
Tijdsspanne: 1-3 minuten
|
Functietest fijne motoriek
|
1-3 minuten
|
|
Myogrip/Dynamometer
Tijdsspanne: 1-3 minuten
|
Meet handkracht
|
1-3 minuten
|
|
Bijziendheid
Tijdsspanne: 1-3 minuten
|
Meet vingerkracht
|
1-3 minuten
|
|
ABILHAND-vragenlijst
Tijdsspanne: 5 minuten
|
Een maatstaf voor handvaardigheid bij volwassenen met een beperking van de bovenste ledematen.
De schaal meet het vermogen van een persoon om dagelijkse activiteiten uit te voeren die het gebruik van de bovenste ledematen vereisen, ongeacht de betrokken strategieën.
Bestaat uit 22 vragen (18 te beantwoorden door volwassenen).
De categorieën zijn makkelijk, moeilijk of niet uit te voeren.
De vragenlijst geeft een somscore waarbij een hogere score gelijk is aan een betere functie. Score van 0 tot 36
|
5 minuten
|
|
ACTIVLIM-vragenlijst
Tijdsspanne: 5 minuten
|
Een maatstaf voor activiteitsbeperkingen voor patiënten met stoornissen van de bovenste en/of onderste ledematen.
De schaal meet het vermogen van een patiënt om dagelijkse activiteiten uit te voeren die het gebruik van de bovenste en/of onderste ledematen vereisen, ongeacht de betrokken strategieën.
Bestaat uit 22 vragen (18 te beantwoorden door volwassenen).
De categorieën zijn makkelijk, moeilijk of niet uit te voeren.
De vragenlijst geeft een somscore waarbij een hogere score gelijk staat aan een betere functie.
Score van 0 tot 36
|
5 minuten
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Trunk Impairment Scale - aangepaste Noorse versie
Tijdsspanne: 8-15 minuten
|
Motorische stoornis van de romp gemeten door middel van functionele tests.
Zes subdomeinen die de stabiliteit en mobiliteit van rompbewegingen meten.
Min score 0 - Max score 16.
Een hogere score duidt op een betere functie.
|
8-15 minuten
|
|
Vier vierkante stappentest
Tijdsspanne: 1-3 minuten
|
Dynamische balanstest
|
1-3 minuten
|
|
Starkstein Apathieschaal
Tijdsspanne: 5 minuten
|
Vragenlijst in te vullen onder begeleiding van interviewer.
Door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat van apathie.
14 vragen, die elk worden gescoord op een 4-puntsschaal van 0-3, en apathie wordt beoordeeld als ernstiger naarmate de totale score (0-42) toeneemt
|
5 minuten
|
|
Montreal Cognitieve Beoordeling (MoCA)
Tijdsspanne: 10 minuten
|
Cognitieve assessment screening vragenlijst.
In te vullen in een interview setting.
Score van 0 tot 30, waarbij een hogere score een betere cognitieve functie aangeeft.
Een score van 26 of meer wordt als normaal beschouwd.
|
10 minuten
|
|
Longfunctietest
Tijdsspanne: 10 minuten
|
Spirometrie met FVC (Forced Vital Capasity)
|
10 minuten
|
|
Longfunctietest
Tijdsspanne: 10 minuten
|
PEF (uitademingspiekstroom).
|
10 minuten
|
|
Promis29
Tijdsspanne: 5-10 minuten
|
Dit is een compostie -meting die een vragenlijst is.
Patiënt gerapporteerde uitkomstmaatregel.
Generieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt elk van de 7 promis -domeinen (depressheion, angst, fysieke functie, pijn, vermoeidheid, slaapstoornissen en vermogen om deel te nemen aan sociale rollen).
De Promis 29 -vragenlijst bevat 4 vragen van elk van de zeven promisinhoud (fysieke functie, depressie, angst, vermoeidheid, slaapstoornis, deelname aan sociale activiteiten en pijninteractie) en 1 vraag door de intensiteit van pijn.
Elk item heeft 5 antwoordopties (van 1 tot 5), slechts pijnintensiteit heeft 11 antwoordopties (van 0 tot 10).
Uit de som van de antwoorden op elke vraag in het domein wordt de totale ruwe score voor elk domein berekend, wat resulteert in zeven domeinscores, elk tussen 4 en 20.
|
5-10 minuten
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
- Studie directeur: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 augustus 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 augustus 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 augustus 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 augustus 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 augustus 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 april 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 255164
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .