Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Symtom och resultatmått för övre extremitetsfunktion vid myotonisk dystrofi typ 1 (SOUL-DM1)

13 augusti 2021 uppdaterad av: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) är en multisystemsjukdom som orsakar muskelsvaghet och myotoni. Som ett resultat kan den övre extremitetens funktion försämras. I denna studie kommer vi att undersöka patienter med DM1 och registrera deras funktion i övre extremiteterna. Vi kommer att använda ett batteri av patientrapporterade utfall (PRO) och resultatmått (OM) för att utvärdera vilka som är lämpliga för användning i klinisk praxis och forskningsstudier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Hanne L Fossmo, MSC
  • Telefonnummer: +47 93630606
  • E-post: halufo@ous-hf.no

Studieorter

  • Norge
      • Bergen, Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekrytering
        • Oslo University Hispital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Siggerud, Norge
        • Har inte rekryterat ännu
        • Frambu Centre for Rare Disorders
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna med myotonisk dystrofi typ 1 i Norge

Beskrivning

Inklusionskriterier:

• Genetiskt bekräftad myotonisk dystrofi typ 1

Exklusions kriterier:

  • Kan inte svara på eller förstå frågeformulär på grund av språkbarriärer eller kognitiv status
  • Det går inte att utföra funktionstester

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Motorfunktionsmått (MFM)
Tidsram: 30-45 minuter
Funktionellt test
30-45 minuter
Nio håls pinntest
Tidsram: 1-3 minuter
Finmotorisk funktionstest
1-3 minuter
Myogrip/dynamometer
Tidsram: 1-3 minuter
Mäter handstyrka
1-3 minuter
Myopinch
Tidsram: 1-3 minuter
Mäter fingerstyrka
1-3 minuter
ABILHAND frågeformulär
Tidsram: 5 min
Ett mått på manuell förmåga för vuxna med funktionsnedsättningar i övre extremiteterna. Skalan mäter en persons förmåga att hantera dagliga aktiviteter som kräver användning av de övre extremiteterna, oavsett vilka strategier som är involverade. Består av 22 frågor (18 ska besvaras av vuxna). Kategorierna är lätta, svåra eller oförmögna att utföra. Frågeformuläret ger ett summapoäng där högre poäng motsvarar bättre funktion. Poäng från 0 till 36
5 min
ACTIVLIM frågeformulär
Tidsram: 5 min
Ett mått på aktivitetsbegränsningar för patienter med nedsatt övre och/eller nedre extremiteter. Skalan mäter en patients förmåga att utföra dagliga aktiviteter som kräver användning av de övre och/eller nedre extremiteterna, oavsett vilka strategier som är involverade. Består av 22 frågor (18 ska besvaras av vuxna). Kategorierna är lätta, svåra eller oförmögna att utföra. Enkäten ger ett summapoäng där högre poäng är lika med bättre funktion. Poäng från 0 till 36
5 min

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Trunk Impairment Scale - modifierad norsk version
Tidsram: 8-15 minuter
Motorisk försämring av bålen mätt med funktionstest. Sex underdomäner som mäter stabilitet och rörlighet för trunkala rörelser. Minsta poäng 0 - Maxpoäng 16. Högre poäng indikerar bättre funktion.
8-15 minuter
Fyra kvadratstegstest
Tidsram: 1-3 minuter
Dynamiskt balanstest
1-3 minuter
LÖFTE29
Tidsram: 5-10 minuter
Frågeformulär. Patientrapporterade resultatmått. Generisk hälsorelaterad livskvalitet bedömer var och en av de sju PROMIS-domänerna (depression, ångest, fysisk funktion, smärta, trötthet, sömnstörningar och förmåga att delta i sociala roller). PROMIS 29-enkäten innehåller 4 frågor från vart och ett av sju PROMIS-innehåll (fysisk funktion, depression, ångest, trötthet, sömnstörningar, deltagande i sociala aktiviteter och smärtsamspel) och 1 fråga från smärtans intensitet. Varje punkt har 5 svarsalternativ (från 1 till 5), endast smärtintensitet har 11 svarsalternativ (från 0 till 10). Från summan av svaren på varje fråga i domänen beräknas den totala råpoängen för varje domän, vilket resulterar i sju domänpoäng, var och en mellan 4 och 20.
5-10 minuter
Starkstein Apathy Scale
Tidsram: 5 minuter
Frågeformulär ska fyllas i under ledning av intervjuaren. Patienten rapporterade utfallsmått på apati. 14 frågor, som var och en poängsätts på en 4-gradig skala från 0-3, och apati bedöms som svårare när totalpoängen (0-42) ökar
5 minuter
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: 10 minuter
Kognitiv bedömning screening frågeformulär. Fylls i i en intervjumiljö. Poäng från 0 till 30, där en högre poäng indikerar en bättre kognitiv funktion. En poäng på 26 eller mer anses vara normal.
10 minuter
Lungfunktionstest
Tidsram: 10 minuter
Spirometri med FVC (Forced Vital Capasity)
10 minuter
Lungfunktionstest
Tidsram: 10 minuter
PEF (Peak Expiratory Flow).
10 minuter

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Oslo University Hospital

Samarbetspartners

University of Oslo
Haukeland University Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
  • Studierektor: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 oktober 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 oktober 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

16 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 255164

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi 1

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera