Objawy i miary wyników funkcji kończyn górnych w dystrofii miotonicznej typu 1 (SOUL-DM1)
23 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) jest chorobą wielonarządową, która powoduje osłabienie mięśni i miotonię.
W rezultacie funkcja kończyny górnej może ulec pogorszeniu.
W tym badaniu będziemy badać pacjentów z DM1 i rejestrować ich funkcję kończyny górnej.
Wykorzystamy baterię wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) i miar wyników (OM), aby ocenić, które z nich są odpowiednie do wykorzystania w praktyce klinicznej i badaniach naukowych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
89
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norwegia
- Oslo University Hispital
-
Siggerud, Norwegia
- Frambu Centre for Rare Disorders
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli z dystrofią miotoniczną typu 1 w Norwegii
Opis
Kryteria przyjęcia:
• Genetycznie potwierdzona dystrofia miotoniczna typu 1
Kryteria wyłączenia:
- Nie można odpowiedzieć lub zrozumieć kwestionariuszy z powodu barier językowych lub stanu poznawczego
- Nie można przeprowadzić testów funkcjonalnych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Miary funkcji motorycznych (MFM)
Ramy czasowe: 30-45 minut
|
Test funkcjonalny
|
30-45 minut
|
|
Test kołków z dziewięcioma dołkami
Ramy czasowe: 1-3 minuty
|
Test funkcji motorycznych
|
1-3 minuty
|
|
Myogrip/Dynamometr
Ramy czasowe: 1-3 minuty
|
Mierzy siłę ręki
|
1-3 minuty
|
|
Mięczak
Ramy czasowe: 1-3 minuty
|
Mierzy siłę palca
|
1-3 minuty
|
|
Kwestionariusz ABILHAND
Ramy czasowe: 5 minut
|
Miara sprawności manualnej osób dorosłych z dysfunkcjami kończyn górnych.
Skala mierzy zdolność danej osoby do radzenia sobie z codziennymi czynnościami, które wymagają użycia kończyn górnych, niezależnie od zastosowanych strategii.
Składa się z 22 pytań (na 18 odpowiadają osoby dorosłe).
Kategorie są łatwe, trudne lub niemożliwe do wykonania.
Kwestionariusz daje wynik sumaryczny, gdzie wyższy wynik oznacza lepszą funkcję. Wynik od 0 do 36
|
5 minut
|
|
Kwestionariusz ACTIVLIM
Ramy czasowe: 5 minut
|
Miara ograniczeń aktywności dla pacjentów z upośledzeniem kończyn górnych i/lub dolnych.
Skala mierzy zdolność pacjenta do wykonywania codziennych czynności wymagających użycia kończyn górnych i/lub dolnych, niezależnie od zastosowanych strategii.
Składa się z 22 pytań (na 18 odpowiadają osoby dorosłe).
Kategorie są łatwe, trudne lub niemożliwe do wykonania.
Kwestionariusz daje wynik sumaryczny, gdzie wyższy wynik oznacza lepszą funkcję.
Ocena od 0 do 36
|
5 minut
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala Uszkodzenia Tułowia - zmodyfikowana wersja norweska
Ramy czasowe: 8-15 minut
|
Upośledzenie ruchowe tułowia mierzone testami funkcjonalnymi.
Sześć subdomen mierzących stabilność i mobilność ruchu tułowia.
Minimalny wynik 0 - Maksymalny wynik 16.
Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję.
|
8-15 minut
|
|
Test czterech kroków kwadratowych
Ramy czasowe: 1-3 minuty
|
Test równowagi dynamicznej
|
1-3 minuty
|
|
Skala apatii Starksteina
Ramy czasowe: 5 minut
|
Kwestionariusz do wypełnienia pod kierunkiem ankietera.
Zgłoszona przez pacjenta miara wyniku apatii.
14 pytań, z których każde jest oceniane w 4-punktowej skali od 0 do 3, a apatia jest oceniana tym bardziej, im większy jest całkowity wynik (0-42)
|
5 minut
|
|
Montrealska ocena poznawcza (MoCA)
Ramy czasowe: 10 minut
|
Kwestionariusz przesiewowy oceny funkcji poznawczych.
Do wypełnienia w warunkach rozmowy kwalifikacyjnej.
Wynik od 0 do 30, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję poznawczą.
Wynik 26 lub więcej jest uważany za normalny.
|
10 minut
|
|
Badanie funkcji płuc
Ramy czasowe: 10 minut
|
Spirometria z FVC (wytężona pojemność życiowa)
|
10 minut
|
|
Badanie funkcji płuc
Ramy czasowe: 10 minut
|
PEF (szczytowy przepływ wydechowy).
|
10 minut
|
|
Promis29
Ramy czasowe: 5-10 minut
|
To pomiar komposta, który jest kwestionariuszem.
Pacjent zgłosił miarę wyniku.
Jakość życia ogólnego związana ze zdrowiem ocenia każdą z 7 domen obrasy (depresja, lęk, funkcja fizyczna, ból, zmęczenie, zaburzenia snu i zdolność do uczestnictwa w role społecznej).
Kwestionariusz PROMIS 29 zawiera 4 pytania z każdej z siedmiu zawartości PROMIS (funkcja fizyczna, depresja, lęk, zmęczenie, zaburzenie snu, uczestnictwo w aktywności społecznej i interakcja bólu) oraz 1 pytanie z intensywności bólu.
Każda pozycja ma 5 opcji odpowiedzi (od 1 do 5), tylko intensywność bólu ma 11 opcji odpowiedzi (od 0 do 10).
Z sumy odpowiedzi na każde pytanie w domenie obliczana jest całkowity wynik surowy dla każdej domeny, co powoduje siedem wyników domeny, każde od 4 do 20.
|
5-10 minut
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
- Dyrektor Studium: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 grudnia 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 255164
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .