- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05006924
Symptomy a výsledná opatření pro funkci horních končetin u myotonické dystrofie typu 1 (SOUL-DM1)
13. srpna 2021 aktualizováno: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Myotonická dystrofie typu 1 (DM1) je multisystémové onemocnění, které způsobuje svalovou slabost a myotonii.
V důsledku toho může dojít k poškození funkce horních končetin.
V této studii vyšetříme pacienty s DM1 a zaznamenáme jejich funkci horních končetin.
Použijeme baterii pacientem hlášených výsledků (PROs) a Outcome measurements (OMs), abychom vyhodnotili, které z nich jsou vhodné pro použití v klinické praxi a výzkumných studiích.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
80
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Hanne L Fossmo, MSC
- Telefonní číslo: +47 93630606
- E-mail: halufo@ous-hf.no
Studijní místa
-
-
-
Bergen, Norsko
- Zatím nenabíráme
- Haukeland University Hospital
-
Kontakt:
- Petter S Sanaker, PHD
- E-mail: petter.schandl.sanaker@helse-bergen.no
-
Oslo, Norsko
- Nábor
- Oslo University Hispital
-
Kontakt:
- Hanne L Fossmo, MSC
- Telefonní číslo: +4793630606
- E-mail: halufo@ous-hf.no
-
Kontakt:
- Kristin Ørstavik, PHD
- E-mail: krorstav@ous-hf.no
-
Siggerud, Norsko
- Zatím nenabíráme
- Frambu Centre for Rare Disorders
-
Kontakt:
- Mari Ellefsen-Martinsen, MSC
- E-mail: mae@frambu.no
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí s myotonickou dystrofií typu 1 v Norsku
Popis
Kritéria pro zařazení:
• Geneticky potvrzená myotonická dystrofie typu 1
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost odpovědět na dotazníky nebo jim porozumět kvůli jazykové bariéře nebo kognitivnímu stavu
- Nelze provést funkční testy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: 30-45 minut
|
Funkční test
|
30-45 minut
|
Test s devíti dírami
Časové okno: 1-3 minuty
|
Funkční test jemné motoriky
|
1-3 minuty
|
Myogrip/Dynamometr
Časové okno: 1-3 minuty
|
Měří sílu ruky
|
1-3 minuty
|
Myopinch
Časové okno: 1-3 minuty
|
Měří sílu prstů
|
1-3 minuty
|
Dotazník ABILHAND
Časové okno: 5 minut
|
Míra manuální schopnosti pro dospělé s postižením horních končetin.
Škála měří schopnost člověka zvládat každodenní činnosti, které vyžadují použití horních končetin, ať už se jedná o jakoukoli strategii.
Skládá se z 22 otázek (18 zodpoví dospělí).
Kategorie jsou snadné, obtížné nebo nemožné.
Dotazník dává celkové skóre, kde vyšší skóre znamená lepší funkci. Skóre od 0 do 36
|
5 minut
|
Dotazník ACTIVLIM
Časové okno: 5 minut
|
Míra omezení aktivity pro pacienty s postižením horních a/nebo dolních končetin.
Škála měří schopnost pacienta vykonávat každodenní činnosti vyžadující použití horních a/nebo dolních končetin, bez ohledu na strategii.
Skládá se z 22 otázek (18 zodpoví dospělí).
Kategorie jsou snadné, obtížné nebo nemožné.
Dotazník dává celkové skóre, kde vyšší skóre znamená lepší funkci.
Skóre od 0 do 36
|
5 minut
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Trunk Impairment Scale - upravená norská verze
Časové okno: 8-15 minut
|
Motorické postižení trupu měřené funkčním testováním.
Šest subdomén měřících stabilitu a mobilitu kmenového pohybu.
Minimální skóre 0 – maximální skóre 16.
Vyšší skóre znamená lepší funkci.
|
8-15 minut
|
Čtyřhranný krokový test
Časové okno: 1-3 minuty
|
Test dynamické rovnováhy
|
1-3 minuty
|
PROMIS29
Časové okno: 5-10 minut
|
Dotazník.
Míra výsledku hlášená pacientem.
Obecná kvalita života související se zdravím hodnotí každou ze 7 domén PROMIS (deprese, úzkost, fyzické funkce, bolest, únava, poruchy spánku a schopnost účastnit se sociálních rolí).
Dotazník PROMIS 29 obsahuje 4 otázky z každého ze sedmi obsahů PROMIS (fyzické funkce, deprese, úzkost, únava, porucha spánku, účast na společenských aktivitách a interakce bolesti) a 1 otázku z intenzity bolesti.
Každá položka má 5 možností odpovědi (od 1 do 5), pouze intenzita bolesti má 11 možností odpovědi (od 0 do 10).
Ze součtu odpovědí na každou otázku v doméně se vypočítá celkové hrubé skóre pro každou doménu, výsledkem čehož je sedm skóre domény, každé mezi 4 a 20.
|
5-10 minut
|
Starksteinova stupnice apatie
Časové okno: 5 minut
|
Dotazník k vyplnění pod vedením tazatele.
Pacient udával výslednou míru apatie.
14 otázek, z nichž každá je hodnocena na 4bodové stupnici 0-3 a apatie je hodnocena tím závažnější, jak se zvyšuje celkové skóre (0-42)
|
5 minut
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Časové okno: 10 minut
|
Screeningový dotazník kognitivního hodnocení.
Vyplní se při pohovoru.
Skóre od 0 do 30, kde vyšší skóre ukazuje na lepší kognitivní funkce.
Skóre 26 nebo více je považováno za normální.
|
10 minut
|
Test funkce plic
Časové okno: 10 minut
|
Spirometrie s FVC (Forced Vital Capasity)
|
10 minut
|
Test funkce plic
Časové okno: 10 minut
|
PEF (Peak Expiratory Flow).
|
10 minut
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
- Ředitel studie: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. října 2021
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
16. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 255164
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myotonická dystrofie 1
-
Oxford Brookes UniversityUniversity of OxfordDokončenoFyzická aktivita | Duševní zdraví wellness 1 | Kognitivní funkce 1, Sociální | Academic Attainment | Fitness TestingSpojené království
-
CONRADNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... a další spolupracovníciDokončenoFarmakokinetika 1% tenofovirového gelu po koitu | Farmakodynamika 1% tenofovirového gelu po koituSpojené státy
-
Merck Sharp & Dohme LLCNáborNemalobuněčný karcinom plic | Solidní nádory | Programovaná buněčná smrt-1 (PD1, PD-1) | Programovaná buněčná smrt 1 Ligand 1 (PDL1, PD-L1) | Programovaná buněčná smrt 1 Ligand 2 (PDL2, PD-L2)Japonsko
-
Rambam Health Care CampusIsrael Science FoundationDokončeno
-
Alvotech Swiss AGDokončeno
-
PfizerDokončeno
-
SanionaDokončeno
-
Calliditas Therapeutics ABEurofins Optimed; York Bioanalytical SolutionDokončeno
-
Calliditas Therapeutics ABDokončeno
-
JKT Biopharma Co., Ltd.Nábor