Sintomas e medidas de resultado para a função do membro superior na distrofia miotônica tipo 1 (SOUL-DM1)
23 de abril de 2025 atualizado por: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
A Distrofia Miotônica tipo 1 (DM1) é uma doença multissistêmica que causa fraqueza muscular e miotonia.
Como resultado, a função do membro superior pode ficar prejudicada.
Neste estudo, examinaremos pacientes com DM1 e registraremos a função de seus membros superiores.
Usaremos uma bateria de resultados relatados pelo paciente (PROs) e medidas de resultados (OMs) para avaliar quais são adequados para uso na prática clínica e estudos de pesquisa.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
89
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bergen, Noruega
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hispital
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Siggerud, Noruega
- Frambu Centre for Rare Disorders
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Adultos com distrofia miotônica tipo 1 na Noruega
Descrição
Critério de inclusão:
• Distrofia miotônica tipo 1 geneticamente confirmada
Critério de exclusão:
- Incapaz de responder ou entender questionários devido a barreiras linguísticas ou estado cognitivo
- Incapaz de realizar testes funcionais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medidas da Função Motora (MFM)
Prazo: 30-45 minutos
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Teste funcional
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30-45 minutos
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Teste de Peg de Nove Buracos
Prazo: 1-3 minutos
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Teste de função motora fina
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1-3 minutos
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Myogrip/dinamômetro
Prazo: 1-3 minutos
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Mede a força da mão
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1-3 minutos
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Miopinch
Prazo: 1-3 minutos
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Mede a força dos dedos
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1-3 minutos
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Questionário ABILHAND
Prazo: 5 minutos
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Uma medida de habilidade manual para adultos com deficiências nos membros superiores.
A escala mede a capacidade de uma pessoa em realizar atividades diárias que exijam o uso dos membros superiores, quaisquer que sejam as estratégias envolvidas.
Consiste em 22 perguntas (18 a serem respondidas por adultos).
As categorias são fáceis, difíceis ou impossíveis de realizar.
O questionário dá uma pontuação de soma onde maior pontuação é igual a melhor função. Pontuação de 0 a 36
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5 minutos
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Questionário ACTIVLIM
Prazo: 5 minutos
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Uma medida de limitações de atividade para pacientes com deficiências nos membros superiores e/ou inferiores.
A escala mede a capacidade do paciente em realizar atividades diárias que exijam o uso dos membros superiores e/ou inferiores, quaisquer que sejam as estratégias envolvidas.
Consiste em 22 perguntas (18 a serem respondidas por adultos).
As categorias são fáceis, difíceis ou impossíveis de realizar.
O questionário dá uma pontuação total em que pontuação mais alta equivale a melhor função.
Pontuação de 0 a 36
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5 minutos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de comprometimento do tronco - versão norueguesa modificada
Prazo: 8-15 minutos
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Comprometimento motor do tronco medido por testes funcionais.
Seis subdomínios que medem a estabilidade e a mobilidade do movimento do tronco.
Pontuação mínima 0 - Pontuação máxima 16.
Maior pontuação indica melhor função.
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8-15 minutos
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Teste de Quatro Passos Quadrados
Prazo: 1-3 minutos
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Teste de equilíbrio dinâmico
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1-3 minutos
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Escala de Apatia Starkstein
Prazo: 5 minutos
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Questionário a ser preenchido sob orientação do entrevistador.
Paciente relatou medida de resultado de apatia.
14 perguntas, cada uma das quais é pontuada em uma escala de 4 pontos de 0 a 3, e a apatia é classificada como mais severa à medida que a pontuação total (0 a 42) aumenta
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5 minutos
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Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: 10 minutos
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Questionário de rastreio de avaliação cognitiva.
A ser preenchido em ambiente de entrevista.
Pontue de 0 a 30, onde uma pontuação mais alta indica uma melhor função cognitiva.
Uma pontuação de 26 ou mais é considerada normal.
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10 minutos
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Teste de função pulmonar
Prazo: 10 minutos
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Espirometria com FVC (Capacidade Vital Forçada)
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10 minutos
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Teste de função pulmonar
Prazo: 10 minutos
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PFE (Pico Fluxo Expiratório).
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10 minutos
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Promis29
Prazo: 5-10 minutos
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Esta é uma medição de compostie que é um questionário.
Medida de desfecho relatada pelo paciente.
A qualidade de vida relacionada à saúde genérica avalia cada um dos 7 domínios promissores (depressão, ansiedade, função física, dor, fadiga, perturbação do sono e capacidade de participar de papéis sociais).
O questionário Promis 29 contém 4 perguntas de cada um dos sete conteúdos de promes (função física, depressão, ansiedade, fadiga, transtorno do sono, participação em atividades sociais e interação da dor) e 1 pergunta da intensidade da dor.
Cada item tem 5 opções de resposta (de 1 a 5), apenas a intensidade da dor possui 11 opções de resposta (de 0 a 10).
Da soma das respostas para cada pergunta no domínio, a pontuação bruta total para cada domínio é calculada, resultando em sete pontuações de domínio, cada uma entre 4 e 20.
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5-10 minutos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
- Diretor de estudo: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
31 de agosto de 2024
Conclusão do estudo (Real)
31 de agosto de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
16 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 255164
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .