Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A felső végtagok működésének tünetei és kimenetele 1-es típusú myotóniás disztrófiában (SOUL-DM1)

2021. augusztus 13. frissítette: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Az 1-es típusú myotonic dystrophy (DM1) egy többrendszerű betegség, amely izomgyengeséget és izomtóniát okoz. Ennek eredményeként a felső végtag működése károsodhat. Ebben a tanulmányban DM1-es betegeket vizsgálunk, és rögzítjük a felső végtag funkcióit. A betegek által jelentett eredményeket (PRO-kat) és eredményméréseket (OM-ok) fogjuk felhasználni annak értékelésére, hogy melyek alkalmasak a klinikai gyakorlatban és kutatási vizsgálatokban való használatra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

80

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia
      • Oslo, Norvégia
        • Toborzás
        • Oslo University Hispital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Siggerud, Norvégia
        • Még nincs toborzás
        • Frambu Centre for Rare Disorders
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

1-es típusú myotonic dystrophiában szenvedő felnőttek Norvégiában

Leírás

Bevételi kritériumok:

• Genetikailag igazolt 1-es típusú myotonic dystrophia

Kizárási kritériumok:

  • Nyelvi akadályok vagy kognitív állapot miatt nem tud válaszolni vagy megérteni a kérdőíveket
  • Funkcionális tesztek végrehajtása nem lehetséges

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Motorfunkciós mérések (MFM)
Időkeret: 30-45 perc
Funkcionális teszt
30-45 perc
Kilenclyukú csap teszt
Időkeret: 1-3 perc
Finommotoros funkció teszt
1-3 perc
Myogrip/dinamométer
Időkeret: 1-3 perc
Méri a kéz erejét
1-3 perc
Myopinch
Időkeret: 1-3 perc
Méri az ujjak erejét
1-3 perc
ABILHAND Kérdőív
Időkeret: 5 perc
A kézi képességek mértéke felső végtagi fogyatékkal élő felnőttek számára. A skála azt méri, hogy egy személy képes-e kezelni a napi tevékenységeket, amelyek a felső végtagok használatát igénylik, függetlenül az érintett stratégiáktól. 22 kérdésből áll (18-ra felnőtteknek kell válaszolniuk). A kategóriák könnyen, nehezen vagy nem teljesíthetők. A kérdőív egy összegző pontszámot ad, ahol a magasabb pontszám jobb függvényt jelent. Pontszám 0-tól 36-ig
5 perc
ACTIVLIM kérdőív
Időkeret: 5 perc
A felső és/vagy alsó végtagi károsodásban szenvedő betegek aktivitási korlátozásainak mértéke. A skála a páciens azon képességét méri, hogy olyan napi tevékenységeket végezzen, amelyek a felső és/vagy az alsó végtagok használatát igénylik, függetlenül az alkalmazott stratégiáktól. 22 kérdésből áll (18-ra felnőtteknek kell válaszolniuk). A kategóriák könnyen, nehezen vagy nem teljesíthetők. A kérdőív összegző pontszámot ad, ahol a magasabb pontszám jobb funkciót jelent. Pontszám 0 és 36 között
5 perc

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Trunk Impairment Scale – módosított norvég változat
Időkeret: 8-15 perc
Funkcionális teszteléssel mért törzs motoros károsodása. Hat aldomain méri a tartós mozgás stabilitását és mobilitását. Minimális pontszám 0 - maximális pontszám 16. A magasabb pontszám jobb működést jelez.
8-15 perc
Négy négyzetlépcsős teszt
Időkeret: 1-3 perc
Dinamikus egyensúly teszt
1-3 perc
PROMIS29
Időkeret: 5-10 perc
Kérdőív. A beteg által jelentett eredménymérő. Az általános egészséggel kapcsolatos életminőség mind a 7 PROMIS tartományt értékeli (depresszió, szorongás, fizikai funkciók, fájdalom, fáradtság, alvászavar és a társadalmi szerepekben való részvétel képessége). A PROMIS 29 kérdőív mind a hét PROMIS tartalomból (fizikai funkciók, depresszió, szorongás, fáradtság, alvászavar, társas tevékenységekben való részvétel és fájdalom interakció) 4 kérdést és a fájdalom intenzitásáról 1 kérdést tartalmaz. Minden elemnek 5 válaszlehetősége van (1-től 5-ig), csak a fájdalom intenzitásánál 11 válaszlehetőség (0-tól 10-ig). A tartomány minden kérdésére adott válaszok összegéből számítják ki az egyes tartományok teljes nyers pontszámát, ami hét tartománypontszámot eredményez, mindegyik 4 és 20 között.
5-10 perc
Starkstein apátia skála
Időkeret: 5 perc
A kérdőívet a kérdező irányításával kell kitölteni. A páciens az apátia kimenetelét jelentette. 14 kérdés, amelyek mindegyikét egy 0-3-ig terjedő 4 pontos skálán értékelik, és az apátiát az összpontszám (0-42) növekedésével súlyosabbra értékelik.
5 perc
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Időkeret: 10 perc
Kognitív értékelés szűrő kérdőív. Interjú keretein belül kell kitölteni. Pontszám 0-tól 30-ig, ahol a magasabb pontszám jobb kognitív funkciót jelez. A 26 vagy több pontszám normálisnak tekinthető.
10 perc
Tüdőfunkciós vizsgálat
Időkeret: 10 perc
Spirometria FVC-vel (Forced Vital Capasity)
10 perc
Tüdőfunkciós vizsgálat
Időkeret: 10 perc
PEF (Peak Expiratory Flow).
10 perc

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Oslo University Hospital

Együttműködők

University of Oslo
Haukeland University Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kristin L Ørstavik, PHD, Oslo University Hospital
  • Tanulmányi igazgató: Hilde S Robinson, PHD, University of Oslo

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2021. október 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. október 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 13.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 255164

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Miotóniás disztrófia 1

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel