ポンペ病に対するアルグルコシダーゼαの高用量
2021年8月17日 更新者：Taipei Veterans General Hospital, Taiwan
ポンペ病に対するアルグルコシダーゼαの高用量：長期追跡研究
この研究は、高用量のERTがポンペ病患者の安全性と臨床転帰を改善するかどうかを調査することを目的としています。
また、新しい推奨治療法を開発し、それがポンペ病患者の長期転帰を改善できることを期待しています。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
36
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
観察対象集団には、私たちのシリーズで診断および治療を受けたポンペ病患者が含まれていました。
説明
包含基準:
- ポンペ病の診断
- 現在、定期的に来院してERTを受けています
- インフォームドコンセントに署名することに同意する
除外基準:
- 臨床訪問のためのフォローアップの喪失
- ミオザイムに対するアレルギー
- インフォームドコンセントへの署名を拒否する
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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強制肺活量
時間枠：3 歳以上の患者の場合は、研究前に最初に検査を受け、その後 2 歳までは 6 か月ごとに検査します。
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肺機能検査（単位：的中率）
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3 歳以上の患者の場合は、研究前に最初に検査を受け、その後 2 歳までは 6 か月ごとに検査します。
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最大呼気流量
時間枠：3 歳以上の患者の場合は、研究前に最初に検査を受け、その後 2 歳までは 6 か月ごとに検査します。
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肺機能検査（単位：的中率）
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3 歳以上の患者の場合は、研究前に最初に検査を受け、その後 2 歳までは 6 か月ごとに検査します。
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睡眠ポリグラフィー
時間枠：生後6か月を超える患者の場合は、研究前に最初に検査し、その後は2年まで6か月ごとに検査します。
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睡眠障害の診断に使用される包括的な検査。
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生後6か月を超える患者の場合は、研究前に最初に検査し、その後は2年まで6か月ごとに検査します。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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uGLC4
時間枠：uGLC4 は治療前に検査され、その後は 3 か月ごと、最長 2 年間検査されます。
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尿中グルコース四糖 (単位: mmol/mol クレアチニン)。
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uGLC4 は治療前に検査され、その後は 3 か月ごと、最長 2 年間検査されます。
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CK
時間枠：CKは治療前に検査され、その後は3か月ごと、最長2年ごとに検査されます。
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血中クレアチンキナーゼ (単位: 単位/リットル、U/L)。
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CKは治療前に検査され、その後は3か月ごと、最長2年ごとに検査されます。
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AST
時間枠：ASTは治療前に検査され、その後は3か月ごと、最長2年ごとに検査されます。
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血中アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (単位: 単位/リットル、U/L)。
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ASTは治療前に検査され、その後は3か月ごと、最長2年ごとに検査されます。
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オルタナティブ
時間枠：ALTは治療前に検査され、その後は3か月ごと、最長2年ごとに検査されます。
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血中アラニンアミノトランスフェラーゼ (単位: 単位/リットル、U/L)。
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ALTは治療前に検査され、その後は3か月ごと、最長2年ごとに検査されます。
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体重
時間枠：体重は治療前にモニタリングされ、その後は 2 週間ごとに、最長 2 年間モニタリングされます。
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体重の変化（単位：キログラム、kg）
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体重は治療前にモニタリングされ、その後は 2 週間ごとに、最長 2 年間モニタリングされます。
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身長
時間枠：身長は治療前にモニタリングされ、その後は 2 週間ごとに、最長 2 年間モニタリングされます。
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身長の変化（単位：センチメートル、cm）
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身長は治療前にモニタリングされ、その後は 2 週間ごとに、最長 2 年間モニタリングされます。
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抗体価
時間枠：最初の検査は最初の ERT の 1 か月後、その後は 6 か月ごと、最長 2 年ごとに行われます。
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アルグルコシダーゼ アルファ IgG 抗体価
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最初の検査は最初の ERT の 1 か月後、その後は 6 か月ごと、最長 2 年ごとに行われます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2021年9月1日
一次修了 (予想される)
2023年12月31日
研究の完了 (予想される)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2021年8月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月17日
最初の投稿 (実際)
2021年8月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月17日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2021-02-019A
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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