Dose plus élevée d'alglucosidase alpha pour la maladie de Pompe
17 août 2021 mis à jour par: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan
Dose plus élevée d'alglucosidase alpha pour la maladie de Pompe : étude de suivi à long terme
Cette étude vise à déterminer si l'ERT à dose plus élevée améliore la sécurité et les résultats cliniques des patients atteints de la maladie de Pompe.
Souhaitent également développer une nouvelle recommandation thérapeutique et espèrent qu'elle pourra améliorer les résultats à long terme des patients atteints de la maladie de Pompe.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
36
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population observationnelle comprenait des patients atteints de la maladie de Pompe qui ont été diagnostiqués et traités dans notre série.
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de la maladie de Pompe
- Reçoit actuellement l'ERT avec des visites régulières à la clinique
- Accepter de signer un consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Suivi perdu pour les visites cliniques
- Allergie au Myozyme
- Refuser de signer un consentement éclairé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Capacité vitale forcée
Délai: Pour les patients âgés de plus de 3 ans, premier test avant l'étude, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Test de la fonction pulmonaire (Unités : pourcentage de la valeur prédictive)
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Pour les patients âgés de plus de 3 ans, premier test avant l'étude, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Débit expiratoire de pointe
Délai: Pour les patients âgés de plus de 3 ans, premier test avant l'étude, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Test de la fonction pulmonaire (Unités : pourcentage de la valeur prédictive)
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Pour les patients âgés de plus de 3 ans, premier test avant l'étude, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Polysomnographie
Délai: Pour les patients âgés de plus de 6 mois, premier test avant l'étude, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Test complet utilisé pour diagnostiquer les troubles du sommeil.
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Pour les patients âgés de plus de 6 mois, premier test avant l'étude, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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uGLC4
Délai: uGLC4 sera testé avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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Tétrasaccharide de glucose urinaire (unités : mmol/mol de créatinine).
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uGLC4 sera testé avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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CK
Délai: La CK sera testée avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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Créatine kinase sanguine (unités : unités par litre, U/L).
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La CK sera testée avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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ASAT
Délai: L'AST sera testé avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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Aspartate aminotransférase sanguine (unités : unités par litre, U/L).
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L'AST sera testé avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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ALT
Délai: L'ALT sera testée avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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Alanine aminotransférase sanguine (Unités : unités par litre, U/L).
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L'ALT sera testée avant le traitement, puis tous les trois mois, jusqu'à 2 ans.
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Poids
Délai: Le poids corporel sera contrôlé avant le traitement, puis toutes les deux semaines, jusqu'à 2 ans.
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Modification du poids corporel (unité : kilogramme, kg)
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Le poids corporel sera contrôlé avant le traitement, puis toutes les deux semaines, jusqu'à 2 ans.
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Hauteur du corps
Délai: La taille du corps sera surveillée avant le traitement, puis toutes les deux semaines, jusqu'à 2 ans.
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Modification de la taille du corps (unités : centimètre, cm)
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La taille du corps sera surveillée avant le traitement, puis toutes les deux semaines, jusqu'à 2 ans.
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Titres d'anticorps
Délai: Le premier test aura lieu un mois plus tard après le premier ERT, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Titre d'anticorps IgG alglucosidase alfa
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Le premier test aura lieu un mois plus tard après le premier ERT, puis tous les six mois, jusqu'à 2 ans.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 septembre 2021
Achèvement primaire (Anticipé)
31 décembre 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
31 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 août 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2021
Première publication (Réel)
23 août 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 août 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2021
Dernière vérification
1 août 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladie de stockage du glycogène de type II
- Maladie de stockage du glycogène
Autres numéros d'identification d'étude
- 2021-02-019A
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .