Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Högre dos av alglukosidas alfa för Pompes sjukdom

17 augusti 2021 uppdaterad av: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Högre dos av alglukosidas alfa för Pompes sjukdom: Långtidsuppföljningsstudie

Denna studie syftar till att undersöka huruvida den högre dosen ERT förbättrar säkerheten och de kliniska resultaten för patienter med Pompes sjukdom. Vill också utveckla en ny terapeutisk rekommendation och hoppas att den kan förbättra de långsiktiga resultaten för patienter med Pompes sjukdom.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

36

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Observationspopulationen inkluderade patienter med Pompes sjukdom som diagnostiserades och behandlades i vår serie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av Pompes sjukdom
  2. Får för närvarande ERT med regelbundna klinikbesök
  3. Gå med på att underteckna informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Tappade uppföljning för kliniska besök
  2. Allergi mot Myozyme
  3. Vägra att underteckna informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Påtvingad vitalkapacitet
Tidsram: För patient äldre än 3 år, test först före studien, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.
Lungfunktionstest (Enheter: procentandel av prediktivt värde)
För patient äldre än 3 år, test först före studien, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.
Maximalt expiratoriskt flöde
Tidsram: För patient äldre än 3 år, test först före studien, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.
Lungfunktionstest (Enheter: procentandel av prediktivt värde)
För patient äldre än 3 år, test först före studien, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.
Polysomnografi
Tidsram: För patient äldre än 6 månader, första testet före studien, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.
Omfattande test som används för att diagnostisera sömnstörningar.
För patient äldre än 6 månader, första testet före studien, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
uGLC4
Tidsram: uGLC4 kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
Uringlukostetrasackarid (Enheter: mmol/mol Kreatinin).
uGLC4 kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
CK
Tidsram: CK kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
Blodkreatinkinas (Enheter: enheter per liter, U/L).
CK kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
AST
Tidsram: AST kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
Blodaspartataminotransferas (Enheter: enheter per liter, U/L).
AST kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
ALT
Tidsram: ALT kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
Alaninaminotransferas i blod (Enheter: enheter per liter, U/L).
ALT kommer att testas före behandlingen, därefter var tredje månad, upp till 2 år.
Kroppsvikt
Tidsram: Kroppsvikten kommer att övervakas före behandlingen, därefter varannan vecka, upp till 2 år.
Förändring av kroppsvikt (Enhet: kilogram, kg)
Kroppsvikten kommer att övervakas före behandlingen, därefter varannan vecka, upp till 2 år.
Kroppshöjd
Tidsram: Kroppslängden kommer att övervakas före behandlingen, därefter varannan vecka, upp till 2 år.
Ändring av kroppshöjd (Enheter: centimeter, cm)
Kroppslängden kommer att övervakas före behandlingen, därefter varannan vecka, upp till 2 år.
Antikroppstitrar
Tidsram: Första testet kommer att vara en månad senare efter första ERT, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.
Alglukosidas alfa IgG-antikroppstiter
Första testet kommer att vara en månad senare efter första ERT, sedan var sjätte månad, upp till 2 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 september 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2021

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2021-02-019A

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Glykogenlagringssjukdom typ II

Kliniska prövningar på Alglukosidas Alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera