更高剂量的 Alglucosidase Alpha 治疗 Pompe 病
2021年8月17日 更新者：Taipei Veterans General Hospital, Taiwan
更高剂量的 Alglucosidase Alpha 治疗 Pompe 病：长期随访研究
本研究旨在调查较高剂量的 ERT 是否能改善庞贝病患者的安全性和临床结果。
此外，希望制定新的治疗建议，并希望它能改善庞贝病患者的长期预后。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
36
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
观察人群包括在我们的系列中被诊断和治疗的庞贝病患者。
描述
纳入标准：
- 庞贝病的诊断
- 目前正在接受定期门诊就诊的 ERT
- 同意签署知情同意书
排除标准：
- 临床访视失访
- 对肌酶过敏
- 拒绝签署知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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用力肺活量
大体时间：对于 3 岁以上的患者，研究前首先进行测试，然后每 6 个月一次，最多 2 年。
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肺功能检查（单位：预测值百分比）
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对于 3 岁以上的患者，研究前首先进行测试，然后每 6 个月一次，最多 2 年。
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呼气峰流量
大体时间：对于 3 岁以上的患者，研究前首先进行测试，然后每 6 个月一次，最多 2 年。
|
肺功能检查（单位：预测值百分比）
|
对于 3 岁以上的患者，研究前首先进行测试，然后每 6 个月一次，最多 2 年。
|
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多导睡眠图
大体时间：对于 6 个月大的患者，研究前首先测试，然后每六个月一次，最多 2 年。
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用于诊断睡眠障碍的综合测试。
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对于 6 个月大的患者，研究前首先测试，然后每六个月一次，最多 2 年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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uGLC4
大体时间：uGLC4 将在治疗前进行检测，然后每三个月检测一次，最多 2 年。
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尿葡萄糖四糖（单位：mmol/mol 肌酐）。
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uGLC4 将在治疗前进行检测，然后每三个月检测一次，最多 2 年。
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CK
大体时间：CK 将在治疗前进行测试，然后每三个月一次，最多 2 年一次。
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血肌酸激酶（单位：每升单位，U/L）。
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CK 将在治疗前进行测试，然后每三个月一次，最多 2 年一次。
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AST
大体时间：AST 将在治疗前进行测试，然后每三个月一次，最多 2 年一次。
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血液天冬氨酸转氨酶（单位：单位每升，U/L）。
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AST 将在治疗前进行测试，然后每三个月一次，最多 2 年一次。
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备选方案
大体时间：治疗前将检测 ALT，然后每三个月检测一次，最多 2 年。
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血丙氨酸转氨酶（单位：单位每升，U/L）。
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治疗前将检测 ALT，然后每三个月检测一次，最多 2 年。
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体重
大体时间：治疗前会监测体重，然后每两周监测一次，最多 2 年。
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体重变化（单位：千克、公斤）
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治疗前会监测体重，然后每两周监测一次，最多 2 年。
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身高
大体时间：治疗前会监测身高，然后每两周监测一次，最多 2 年。
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身高变化（单位：厘米、厘米）
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治疗前会监测身高，然后每两周监测一次，最多 2 年。
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抗体效价
大体时间：第一次测试将在第一次 ERT 后一个月后进行，然后每六个月一次，最多 2 年。
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阿糖苷酶 alfa IgG 抗体效价
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第一次测试将在第一次 ERT 后一个月后进行，然后每六个月一次，最多 2 年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年9月1日
初级完成 (预期的)
2023年12月31日
研究完成 (预期的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2021年8月5日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月17日
首次发布 (实际的)
2021年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月17日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2021-02-019A
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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