Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Magasabb dózisú alglukozidáz alfa Pompe-kór esetén

2021. augusztus 17. frissítette: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Magasabb dózisú alglükozidáz alfa Pompe-kór esetén: Hosszú távú követési vizsgálat

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja, hogy a nagyobb dózisú ERT javítja-e a Pompe-kórban szenvedő betegek biztonságát és klinikai kimenetelét. Ezenkívül új terápiás ajánlást kíván kidolgozni, és reméli, hogy ez javíthatja a Pompe-kóros betegek hosszú távú kimenetelét.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Glikogén tárolási betegség II

Beavatkozás / kezelés

Drog: Alglukozidáz Alfa

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A megfigyelési populáció olyan Pompe-kóros betegeket tartalmazott, akiket sorozatunkban diagnosztizáltak és kezeltek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

A Pompe-kór diagnózisa
Jelenleg ERT-ben részesül, rendszeres klinikai látogatással
Fogadja el a tájékozott beleegyezés aláírását

Kizárási kritériumok:

Elveszett nyomon követés a klinikai vizitek során
Allergia a Myozyme-ra
A tájékozott beleegyezés aláírásának elutasítása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Kényszer létfontosságú kapacitás Időkeret: 3 évesnél idősebb betegek esetében először a vizsgálat előtt, majd félévente, legfeljebb 2 éves korig.	Tüdőfunkciós teszt (Mértékegységek: a prediktív érték százaléka)	3 évesnél idősebb betegek esetében először a vizsgálat előtt, majd félévente, legfeljebb 2 éves korig.
Csúcs kilégzési áramlás Időkeret: 3 évesnél idősebb betegek esetében először a vizsgálat előtt, majd félévente, legfeljebb 2 éves korig.	Tüdőfunkciós teszt (Mértékegységek: a prediktív érték százaléka)	3 évesnél idősebb betegek esetében először a vizsgálat előtt, majd félévente, legfeljebb 2 éves korig.
Poliszomnográfia Időkeret: 6 hónaposnál idősebb betegeknél először vizsgálat előtt, majd félévente, legfeljebb 2 éves korig.	Átfogó teszt az alvászavarok diagnosztizálására.	6 hónaposnál idősebb betegeknél először vizsgálat előtt, majd félévente, legfeljebb 2 éves korig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
uGLC4 Időkeret: Az uGLC4-et a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.	Vizelet glükóz tetraszacharid (Mértékegységek: mmol/mol kreatinin).	Az uGLC4-et a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.
CK Időkeret: A CK-t a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.	Vér kreatin-kináz (Mértékegységek: egység literenként, U/L).	A CK-t a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.
AST Időkeret: Az AST-t a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.	Vér aszpartát aminotranszferáz (Mértékegységek: egység literenként, U/L).	Az AST-t a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.
ALT Időkeret: Az ALT-t a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.	Vér alanin aminotranszferáz (Mértékegységek: egység literenként, U/L).	Az ALT-t a kezelés előtt, majd háromhavonta, legfeljebb 2 évig tesztelik.
Testsúly Időkeret: A testsúlyt a kezelés előtt, majd kéthetente, legfeljebb 2 évig ellenőrizzük.	Testtömeg változás (Mértékegység: kilogramm, kg)	A testsúlyt a kezelés előtt, majd kéthetente, legfeljebb 2 évig ellenőrizzük.
Testmagasság Időkeret: A testmagasságot a kezelés előtt, majd kéthetente, legfeljebb 2 évig ellenőrizzük.	Testmagasság változása (mértékegysége: centiméter, cm)	A testmagasságot a kezelés előtt, majd kéthetente, legfeljebb 2 évig ellenőrizzük.
Antitest titerek Időkeret: Az első teszt egy hónappal később lesz az első ERT után, majd félévente, legfeljebb 2 évig.	Alglukozidáz alfa IgG antitest titer	Az első teszt egy hónappal később lesz az első ERT után, majd félévente, legfeljebb 2 évig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2021. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. december 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 17.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)