Høyere dose av alglukosidase alfa for Pompes sykdom
17. august 2021 oppdatert av: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan
Høyere dose av alglukosidase alfa for Pompes sykdom: Langtidsoppfølgingsstudie
Denne studien har som mål å undersøke om den høyere dosen ERT forbedrer sikkerheten og de kliniske resultatene for pasienter med Pompes sykdom.
Ønsker også å utvikle en ny terapeutisk anbefaling og håper at den kan forbedre de langsiktige resultatene for Pompe-sykepasienter.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
36
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 60 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Observasjonspopulasjonen inkluderte pasienter med Pompes sykdom som ble diagnostisert og behandlet i vår serie.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av Pompes sykdom
- Mottar for tiden ERT med jevnlige klinikkbesøk
- Godta å signere informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Mistet oppfølging for kliniske besøk
- Allergi mot Myozyme
- Nekter å signere informert samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: For pasienter eldre enn 3 år, første test før studien, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
Lungefunksjonstest (Enheter: prosentandel av prediktiv verdi)
|
For pasienter eldre enn 3 år, første test før studien, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
|
Topp ekspirasjonsstrøm
Tidsramme: For pasienter eldre enn 3 år, første test før studien, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
Lungefunksjonstest (Enheter: prosentandel av prediktiv verdi)
|
For pasienter eldre enn 3 år, første test før studien, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
|
Polysomnografi
Tidsramme: For pasienter eldre enn 6 måneder, første test før studien, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
Omfattende test som brukes til å diagnostisere søvnforstyrrelser.
|
For pasienter eldre enn 6 måneder, første test før studien, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
uGLC4
Tidsramme: uGLC4 vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
Urin glukose tetrasakkarid (Enheter: mmol/mol kreatinin).
|
uGLC4 vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
|
CK
Tidsramme: CK vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
Blodkreatinkinase (Enheter: enheter per liter, U/L).
|
CK vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
|
AST
Tidsramme: AST vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
Blodaspartataminotransferase (Enheter: enheter per liter, U/L).
|
AST vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
|
ALT
Tidsramme: ALT vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
Alaninaminotransferase i blod (Enheter: enheter per liter, U/L).
|
ALT vil bli testet før behandlingen, deretter hver tredje måned, opptil 2 år.
|
|
Kroppsvekt
Tidsramme: Kroppsvekten vil bli overvåket før behandlingen, deretter annenhver uke, opptil 2 år.
|
Endring av kroppsvekt (Enhet: kilogram, kg)
|
Kroppsvekten vil bli overvåket før behandlingen, deretter annenhver uke, opptil 2 år.
|
|
Kroppshøyde
Tidsramme: Kroppshøyden vil bli overvåket før behandlingen, deretter annenhver uke, opptil 2 år.
|
Endring av kroppshøyde (Enheter: centimeter, cm)
|
Kroppshøyden vil bli overvåket før behandlingen, deretter annenhver uke, opptil 2 år.
|
|
Antistofftitere
Tidsramme: Første test vil være en måned senere etter første ERT, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
Alglucosidase alfa IgG antistofftiter
|
Første test vil være en måned senere etter første ERT, deretter hver sjette måned, opptil 2 år.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. september 2021
Primær fullføring (Forventet)
31. desember 2023
Studiet fullført (Forventet)
31. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. august 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
23. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2021
Sist bekreftet
1. august 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom Type II
- Glykogenlagringssykdom
Andre studie-ID-numre
- 2021-02-019A
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .