Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyższa dawka alglukozydazy alfa w chorobie Pompego

17 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Wyższa dawka alglukozydazy alfa w chorobie Pompego: długoterminowe badanie uzupełniające

To badanie ma na celu zbadanie, czy wyższa dawka ERT poprawia bezpieczeństwo i wyniki kliniczne pacjentów z chorobą Pompego. Pragnie również opracować nowe zalecenia terapeutyczne i mieć nadzieję, że poprawiłoby to długoterminowe wyniki leczenia pacjentów z chorobą Pompego.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

36

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja obserwacyjna obejmowała pacjentów z chorobą Pompego, którzy zostali zdiagnozowani i leczeni w naszej serii.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie choroby Pompego
  2. Obecnie otrzymuje ERT z regularnymi wizytami w klinice
  3. Zgadzam się na podpisanie świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Utracona obserwacja wizyt klinicznych
  2. Alergia na Myozym
  3. Odmów podpisania świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: W przypadku pacjenta starszego niż 3 lata, pierwsze badanie przed badaniem, następnie co pół roku, do 2 lat.
Badanie czynności płuc (Jednostki: procent wartości predykcyjnej)
W przypadku pacjenta starszego niż 3 lata, pierwsze badanie przed badaniem, następnie co pół roku, do 2 lat.
Szczytowy przepływ wydechowy
Ramy czasowe: W przypadku pacjenta starszego niż 3 lata, pierwsze badanie przed badaniem, następnie co pół roku, do 2 lat.
Badanie czynności płuc (Jednostki: procent wartości predykcyjnej)
W przypadku pacjenta starszego niż 3 lata, pierwsze badanie przed badaniem, następnie co pół roku, do 2 lat.
Polisomnografia
Ramy czasowe: W przypadku pacjenta starszego niż 6 miesięcy, pierwsze badanie przed badaniem, następnie co pół roku, do 2 lat.
Kompleksowe badanie służące do diagnozowania zaburzeń snu.
W przypadku pacjenta starszego niż 6 miesięcy, pierwsze badanie przed badaniem, następnie co pół roku, do 2 lat.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
uGLC4
Ramy czasowe: uGLC4 będzie badany przed leczeniem, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
Tetrasacharyd glukozy w moczu (jednostki: mmol/mol kreatyniny).
uGLC4 będzie badany przed leczeniem, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
CK
Ramy czasowe: CK będzie badana przed rozpoczęciem leczenia, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
Kinaza kreatynowa we krwi (Jednostki: jednostki na litr, U/L).
CK będzie badana przed rozpoczęciem leczenia, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
AST
Ramy czasowe: Test AST będzie wykonywany przed zabiegiem, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
Aminotransferaza asparaginianowa we krwi (Jednostki: jednostki na litr, U/L).
Test AST będzie wykonywany przed zabiegiem, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
ALT
Ramy czasowe: AlAT będzie badany przed rozpoczęciem leczenia, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
Aminotransferaza alaninowa we krwi (Jednostki: jednostki na litr, U/L).
AlAT będzie badany przed rozpoczęciem leczenia, następnie co trzy miesiące, aż do 2 lat.
Masy ciała
Ramy czasowe: Masa ciała będzie monitorowana przed zabiegiem, następnie co dwa tygodnie, do 2 lat.
Zmiana masy ciała (Jednostka: kilogram, kg)
Masa ciała będzie monitorowana przed zabiegiem, następnie co dwa tygodnie, do 2 lat.
Wysokość ciała
Ramy czasowe: Wzrost ciała będzie monitorowany przed zabiegiem, następnie co dwa tygodnie, do 2 lat.
Zmiana wysokości ciała (Jednostki: centymetr, cm)
Wzrost ciała będzie monitorowany przed zabiegiem, następnie co dwa tygodnie, do 2 lat.
Miana przeciwciał
Ramy czasowe: Pierwszy test odbędzie się miesiąc później po pierwszym ERT, następnie co sześć miesięcy, aż do 2 lat.
Miano przeciwciał IgG przeciwko alglukozydazie alfa
Pierwszy test odbędzie się miesiąc później po pierwszym ERT, następnie co sześć miesięcy, aż do 2 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 września 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-02-019A

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Alglukozydaza Alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj