Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hogere dosis alglucosidase alfa voor de ziekte van Pompe

17 augustus 2021 bijgewerkt door: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Hogere dosis alglucosidase alfa voor de ziekte van Pompe: vervolgonderzoek op lange termijn

Deze studie is bedoeld om te onderzoeken of de hogere dosis ERT de veiligheid en klinische uitkomsten van patiënten met de ziekte van Pompe verbetert. Wens ook een nieuwe therapeutische aanbeveling te ontwikkelen en hoop dat dit de langetermijnresultaten van patiënten met Pompe-diesease kan verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

36

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De observationele populatie omvatte patiënten met de ziekte van Pompe die werden gediagnosticeerd en behandeld in onze serie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van de ziekte van Pompe
  2. Ontvangt momenteel ERT met regelmatige kliniekbezoeken
  3. Ga akkoord met het ondertekenen van geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Verloren follow-up voor klinische bezoeken
  2. Allergie voor Myozyme
  3. Weigeren geïnformeerde toestemming te ondertekenen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Voor patiënten ouder dan 3 jaar, eerste test vóór studie, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.
Longfunctietest (Eenheden: percentage van voorspellende waarde)
Voor patiënten ouder dan 3 jaar, eerste test vóór studie, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.
Piek expiratoire flow
Tijdsspanne: Voor patiënten ouder dan 3 jaar, eerste test vóór studie, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.
Longfunctietest (Eenheden: percentage van voorspellende waarde)
Voor patiënten ouder dan 3 jaar, eerste test vóór studie, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.
Polysomnografie
Tijdsspanne: Voor patiënten ouder dan 6 maanden, eerste test vóór studie, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.
Uitgebreide test die wordt gebruikt om slaapstoornissen te diagnosticeren.
Voor patiënten ouder dan 6 maanden, eerste test vóór studie, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
uGLC4
Tijdsspanne: uGLC4 wordt vóór de behandeling getest, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
Urine glucose tetrasaccharide (eenheden: mmol/mol creatinine).
uGLC4 wordt vóór de behandeling getest, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
CK
Tijdsspanne: CK wordt vóór de behandeling getest, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
Creatinekinase in het bloed (eenheden: eenheden per liter, U/L).
CK wordt vóór de behandeling getest, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
AST
Tijdsspanne: AST wordt getest vóór de behandeling, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
Bloedaspartaataminotransferase (eenheden: eenheden per liter, U/L).
AST wordt getest vóór de behandeling, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
ALT
Tijdsspanne: ALT wordt vóór de behandeling getest, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
Bloedalanineaminotransferase (eenheden: eenheden per liter, U/L).
ALT wordt vóór de behandeling getest, daarna elke drie maanden, tot maximaal 2 jaar.
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Het lichaamsgewicht wordt gecontroleerd vóór de behandeling, daarna om de twee weken, tot maximaal 2 jaar.
Verandering van lichaamsgewicht (Eenheid: kilogram, kg)
Het lichaamsgewicht wordt gecontroleerd vóór de behandeling, daarna om de twee weken, tot maximaal 2 jaar.
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: De lichaamslengte wordt gecontroleerd vóór de behandeling, daarna elke twee weken, tot maximaal 2 jaar.
Verandering van lichaamslengte (Eenheden: centimeter, cm)
De lichaamslengte wordt gecontroleerd vóór de behandeling, daarna elke twee weken, tot maximaal 2 jaar.
Titers van antilichamen
Tijdsspanne: De eerste test is een maand later na de eerste ERT, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.
Alglucosidase alfa IgG-antilichaamtiter
De eerste test is een maand later na de eerste ERT, daarna elke zes maanden, tot 2 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 september 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2021-02-019A

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren