Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Højere dosis Alglucosidase Alpha for Pompes sygdom

17. august 2021 opdateret af: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Højere dosis Alglucosidase Alpha for Pompes sygdom: Langtidsopfølgningsundersøgelse

Denne undersøgelse har til formål at undersøge, om den højere dosis ERT forbedrer sikkerheden og de kliniske resultater for patienter med Pompes sygdom. Ønsker også at udvikle en ny terapeutisk anbefaling og håber, at den kan forbedre de langsigtede resultater for Pompe-patienter.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

36

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Observationspopulationen inkluderede patienter med Pompes sygdom, som blev diagnosticeret og behandlet i vores serie.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Pompes sygdom
  2. Modtager i øjeblikket ERT med regelmæssige klinikbesøg
  3. Accepter at underskrive informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Mistet opfølgning til kliniske besøg
  2. Allergi over for Myozyme
  3. Nægt at underskrive informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tvunget vital kapacitet
Tidsramme: For patient ældre end 3-årig, test først før undersøgelse, derefter hver sjette måned, op til 2 år.
Lungefunktionstest (enheder: procentdel af prædiktiv værdi)
For patient ældre end 3-årig, test først før undersøgelse, derefter hver sjette måned, op til 2 år.
Top ekspiratorisk flow
Tidsramme: For patient ældre end 3-årig, test først før undersøgelse, derefter hver sjette måned, op til 2 år.
Lungefunktionstest (enheder: procentdel af prædiktiv værdi)
For patient ældre end 3-årig, test først før undersøgelse, derefter hver sjette måned, op til 2 år.
Polysomnografi
Tidsramme: For patient ældre end 6 måneder gammel, første test før undersøgelse, derefter hver sjette måned, op til 2 år.
Omfattende test, der bruges til at diagnosticere søvnforstyrrelser.
For patient ældre end 6 måneder gammel, første test før undersøgelse, derefter hver sjette måned, op til 2 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
uGLC4
Tidsramme: uGLC4 vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
Urin glucose tetrasaccharid (Enheder: mmol/mol kreatinin).
uGLC4 vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
CK
Tidsramme: CK vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
Blodkreatinkinase (Enheder: enheder pr. liter, U/L).
CK vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
AST
Tidsramme: AST vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
Blodaspartataminotransferase (Enheder: enheder pr. liter, U/L).
AST vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
ALT
Tidsramme: ALT vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
Alaninaminotransferase i blod (Enheder: enheder pr. liter, U/L).
ALT vil blive testet før behandlingen, derefter hver tredje måned, op til 2 år.
Kropsvægt
Tidsramme: Kropsvægten vil blive overvåget før behandlingen, derefter hver anden uge, op til 2 år.
Ændring af kropsvægt (Enhed: kilogram, kg)
Kropsvægten vil blive overvåget før behandlingen, derefter hver anden uge, op til 2 år.
Kropshøjde
Tidsramme: Kropshøjden vil blive overvåget før behandlingen, derefter hver anden uge, op til 2 år.
Ændring af kropshøjde (enheder: centimeter, cm)
Kropshøjden vil blive overvåget før behandlingen, derefter hver anden uge, op til 2 år.
Antistoftitre
Tidsramme: Første test vil være en måned senere efter første ERT, derefter hver sjette måned, op til 2 år.
Alglucosidase alfa IgG antistoftiter
Første test vil være en måned senere efter første ERT, derefter hver sjette måned, op til 2 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. september 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2021

Først opslået (Faktiske)

23. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021-02-019A

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alglucosidase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner