Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Dosis más alta de alglucosidasa alfa para la enfermedad de Pompe

17 de agosto de 2021 actualizado por: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Dosis más altas de alglucosidasa alfa para la enfermedad de Pompe: estudio de seguimiento a largo plazo

Este estudio tiene como objetivo investigar si las dosis más altas de ERT mejoran la seguridad y los resultados clínicos de los pacientes con enfermedad de Pompe. Además, deseo desarrollar una nueva recomendación terapéutica y espero que pueda mejorar los resultados a largo plazo de los pacientes con enfermedad de Pompe.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

36

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población observacional incluyó pacientes con enfermedad de Pompe que fueron diagnosticados y tratados en nuestra serie.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de la enfermedad de Pompe
  2. Actualmente recibiendo ERT con visitas regulares a la clínica
  3. Aceptar firmar el consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  1. Pérdida de seguimiento de visitas clínicas
  2. Alergia a Myozyme
  3. Negarse a firmar el consentimiento informado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: Para pacientes mayores de 3 años, primero prueba antes del estudio, luego cada seis meses, hasta 2 años.
Prueba de función pulmonar (Unidades: porcentaje del valor predictivo)
Para pacientes mayores de 3 años, primero prueba antes del estudio, luego cada seis meses, hasta 2 años.
Máximo flujo de expiración
Periodo de tiempo: Para pacientes mayores de 3 años, primero prueba antes del estudio, luego cada seis meses, hasta 2 años.
Prueba de función pulmonar (Unidades: porcentaje del valor predictivo)
Para pacientes mayores de 3 años, primero prueba antes del estudio, luego cada seis meses, hasta 2 años.
Polisomnografía
Periodo de tiempo: Para pacientes mayores de 6 meses, primero prueba antes del estudio, luego cada seis meses, hasta 2 años.
Prueba integral utilizada para diagnosticar trastornos del sueño.
Para pacientes mayores de 6 meses, primero prueba antes del estudio, luego cada seis meses, hasta 2 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
uGLC4
Periodo de tiempo: El uGLC4 se analizará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
Tetrasacárido de glucosa en orina (Unidades: mmol/mol Creatinina).
El uGLC4 se analizará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
CK
Periodo de tiempo: La CK se evaluará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
Creatina quinasa en sangre (Unidades: unidades por litro, U/L).
La CK se evaluará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
AST
Periodo de tiempo: AST se probará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
Aspartato aminotransferasa en sangre (Unidades: unidades por litro, U/L).
AST se probará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
Alternativa
Periodo de tiempo: La ALT se evaluará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
Alanina aminotransferasa en sangre (Unidades: unidades por litro, U/L).
La ALT se evaluará antes del tratamiento, luego cada tres meses, hasta 2 años.
Peso corporal
Periodo de tiempo: El peso corporal se controlará antes del tratamiento, luego cada dos semanas, hasta 2 años.
Cambio de peso corporal (Unidad: kilogramo, kg)
El peso corporal se controlará antes del tratamiento, luego cada dos semanas, hasta 2 años.
Peso corporal
Periodo de tiempo: La altura del cuerpo se controlará antes del tratamiento, luego cada dos semanas, hasta 2 años.
Cambio de altura del cuerpo (Unidades: centímetro, cm)
La altura del cuerpo se controlará antes del tratamiento, luego cada dos semanas, hasta 2 años.
Títulos de anticuerpos
Periodo de tiempo: La primera prueba será un mes después del primer ERT, luego cada seis meses, hasta 2 años.
Título de anticuerpos IgG contra la alglucosidasa alfa
La primera prueba será un mes después del primer ERT, luego cada seis meses, hasta 2 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

23 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2021-02-019A

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir