Suurempi annos Alglucosidase Alphaa Pompen taudin hoitoon
tiistai 17. elokuuta 2021 päivittänyt: Taipei Veterans General Hospital, Taiwan
Suurempi annos Alglucosidase Alphaa Pompen taudin hoitoon: Pitkäaikainen seurantatutkimus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako suurempi annos ERT Pompen tautia sairastavien potilaiden turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia.
Haluamme myös kehittää uuden hoitosuosituksen ja toivon, että se voisi parantaa Pompen tautia sairastavien potilaiden pitkän aikavälin tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
36
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Havaintopopulaatiossa oli Pompen tautia sairastavia potilaita, jotka diagnosoitiin ja hoidettiin sarjassamme.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pompen taudin diagnoosi
- Parhaillaan saa ERT:tä säännöllisillä klinikkakäynneillä
- Hyväksy tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisten käyntien seuranta menetetty
- Allergia Myozymelle
- Kieltäytyä allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Aikaikkuna: Yli 3-vuotiaille potilaille ensimmäinen testi ennen tutkimusta, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
Keuhkojen toimintatesti (yksiköt: prosenttiosuus ennustearvosta)
|
Yli 3-vuotiaille potilaille ensimmäinen testi ennen tutkimusta, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
|
Uloshengitysvirtauksen huippu
Aikaikkuna: Yli 3-vuotiaille potilaille ensimmäinen testi ennen tutkimusta, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
Keuhkojen toimintatesti (yksiköt: prosenttiosuus ennustearvosta)
|
Yli 3-vuotiaille potilaille ensimmäinen testi ennen tutkimusta, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
|
Polysomnografia
Aikaikkuna: Yli 6 kuukauden ikäisille potilaille ensimmäinen testi ennen tutkimusta, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
Kattava testi, jota käytetään unihäiriöiden diagnosointiin.
|
Yli 6 kuukauden ikäisille potilaille ensimmäinen testi ennen tutkimusta, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
uGLC4
Aikaikkuna: uGLC4 testataan ennen hoitoa ja sen jälkeen kolmen kuukauden välein 2 vuoden ajan.
|
Virtsan glukoositetrasakkaridi (yksiköt: mmol/mol kreatiniinia).
|
uGLC4 testataan ennen hoitoa ja sen jälkeen kolmen kuukauden välein 2 vuoden ajan.
|
|
CK
Aikaikkuna: CK testataan ennen hoitoa, sen jälkeen kolmen kuukauden välein 2 vuoden ajan.
|
Veren kreatiinikinaasi (yksiköt: yksikköä litraa kohti, U/L).
|
CK testataan ennen hoitoa, sen jälkeen kolmen kuukauden välein 2 vuoden ajan.
|
|
AST
Aikaikkuna: AST testataan ennen hoitoa, sen jälkeen kolmen kuukauden välein 2 vuoden ajan.
|
Veren aspartaattiaminotransferaasi (yksiköt: yksikköä litraa kohti, U/L).
|
AST testataan ennen hoitoa, sen jälkeen kolmen kuukauden välein 2 vuoden ajan.
|
|
ALT
Aikaikkuna: ALT testataan ennen hoitoa, sen jälkeen kolmen kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
Veren alaniiniaminotransferaasi (yksiköt: yksikköä litraa kohti, U/L).
|
ALT testataan ennen hoitoa, sen jälkeen kolmen kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
|
Kehon paino
Aikaikkuna: Painoa seurataan ennen hoitoa, sen jälkeen kahden viikon välein 2 vuoden ajan.
|
Ruumiinpainon muutos (yksikkö: kilogramma, kg)
|
Painoa seurataan ennen hoitoa, sen jälkeen kahden viikon välein 2 vuoden ajan.
|
|
Kehon korkeus
Aikaikkuna: Vartalon pituutta seurataan ennen hoitoa, sen jälkeen kahden viikon välein, 2 vuoden ajan.
|
Kehon pituuden muutos (yksiköt: senttimetri, cm)
|
Vartalon pituutta seurataan ennen hoitoa, sen jälkeen kahden viikon välein, 2 vuoden ajan.
|
|
Vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: Ensimmäinen testi tehdään kuukautta myöhemmin ensimmäisen ERT:n jälkeen, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
Alglukosidaasi alfa IgG-vasta-ainetiitteri
|
Ensimmäinen testi tehdään kuukautta myöhemmin ensimmäisen ERT:n jälkeen, sitten kuuden kuukauden välein, enintään 2 vuoden ajan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. elokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Glykogeenin varastointisairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021-02-019A
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .